Безопасность и исследовательская эффективность HSC835 у пациентов с наследственными нарушениями обмена веществ (IMD)
26 ноября 2018 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Одногрупповое открытое исследование по оценке безопасности и исследовательской эффективности HSC835 у пациентов с наследственными метаболическими нарушениями (IMD), которым проводится трансплантация стволовых клеток после кондиционирования с пониженной интенсивностью
Это исследование предназначено для оценки безопасности и исследовательской эффективности использования HSC835 у пациентов с наследственными нарушениями обмена веществ (IMD), которым проводится трансплантация стволовых клеток.
Обзор исследования
Статус
Отозван
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование фазы II предназначено для оценки безопасности продукта Novartis HSC835 и его способности обеспечивать приживление стволовых клеток донорской крови у пациентов с определенными наследственными нарушениями обмена веществ, которым проводится трансплантация стволовых клеток.
Перед трансплантацией будет использоваться кондиционирование пониженной интенсивности.
Пациенты с синдромом Гурлера, MLD, Krabbe или cALD могут иметь право на участие в этом исследовании.
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 25 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагноз: синдром Гурлера, метахроматическая лейкодистрофия (MLD), глобоидно-клеточная лейкодистрофия (Краббе) или церебральная адренолейкодистрофия (cALD) - Адекватная функция органа - Доступность подходящего донорского материала
Критерий исключения:
- Наличие совместимого родственного донора, который не является носителем того же генетического дефекта - Активная инфекция при скрининге - Предшествующая миелоаблативная трансплантация - Беременные или кормящие женщины и женщины детородного возраста, если не используются высокоэффективные методы контрацепции. Для педиатрической популяции, пациентки детородного возраста, которые не согласны на воздержание или согласны использовать высокоэффективные методы контрацепции - Сексуально активные пациенты мужского пола, если только они не используют презервативы в качестве контрацепции - Инфицирование вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: HSC835
HSC835 представляет собой расширенный продукт пуповинной крови, используемый при однократной трансплантации пуповинной крови.
|
Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток будет проводиться с использованием продукта клеточной терапии HSC835.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота инфузионной токсичности
Временное ограничение: 48 часов
|
48 часов
|
|
Частота восстановления нейтрофилов
Временное ограничение: 42 дня
|
42 дня
|
|
Частота отторжения трансплантата
Временное ограничение: 42 дня
|
42 дня
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Время восстановления нейтрофилов
Временное ограничение: 42 дня
|
42 дня
|
|
Время восстановления тромбоцитов
Временное ограничение: 180 дней
|
180 дней
|
|
Количество пациентов с острой реакцией трансплантат против хозяина II-IV степени (оРТПХ)
Временное ограничение: 100 дней
|
100 дней
|
|
Количество пациентов с хронической реакцией «трансплантат против хозяина» (ХРТПХ)
Временное ограничение: 1 и 2 года
|
1 и 2 года
|
|
Случаи смерти
Временное ограничение: 100 дней, 1 год и 2 года
|
100 дней, 1 год и 2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
10 октября 2017 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
18 мая 2020 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
18 мая 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 марта 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 марта 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
22 марта 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 ноября 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 ноября 2018 г.
Последняя проверка
1 ноября 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CHSC835X2203
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Не определился
Описание плана IPD
Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.
Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .