Sicurezza ed efficacia esplorativa di HSC835 in pazienti con disturbi metabolici ereditari (IMD)
26 novembre 2018 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Uno studio a braccio singolo, in aperto, per valutare la sicurezza e l'efficacia esplorativa di HSC835 in pazienti con disturbi metabolici ereditari (IMD) sottoposti a trapianto di cellule staminali dopo condizionamento a intensità ridotta
Questo studio è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia esplorativa dell'utilizzo di HSC835 in pazienti con disturbi metabolici ereditari (IMD) sottoposti a trapianto di cellule staminali.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio di fase II è progettato per valutare la sicurezza del prodotto Novartis HSC835 e la sua capacità di ottenere l'attecchimento di cellule staminali del sangue del donatore in pazienti con determinate malattie metaboliche ereditarie che si sottopongono a trapianto di cellule staminali.
Prima del trapianto verrà utilizzato un condizionamento a intensità ridotta.
I pazienti con sindrome di Hurler, MLD, Krabbe o cALD potrebbero essere eleggibili per questo studio.
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 25 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di sindrome di Hurler, leucodistrofia metacromatica (MLD), leucodistrofia a cellule globoidi (Krabbe) o adrenoleucodistropia cerebrale (cALD) - Funzione organica adeguata - Disponibilità di materiale donatore idoneo
Criteri di esclusione:
- Disponibilità di un donatore correlato che non sia portatore dello stesso difetto genetico -Infezione attiva allo screening -Trapianto mieloablativo precedente -Donne in gravidanza o in allattamento e donne in età fertile a meno che non utilizzino metodi contraccettivi altamente efficaci. Per la popolazione pediatrica, pazienti di sesso femminile in età fertile che non accettano l'astinenza o accettano di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci - Pazienti di sesso maschile sessualmente attivi a meno che non utilizzino il preservativo come contraccezione - Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: HSC835
HSC835 è un prodotto ematico del cordone ombelicale espanso utilizzato durante il trapianto di sangue del cordone ombelicale singolo
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Il trapianto di cellule staminali emopoietiche sarà effettuato con il prodotto di terapia cellulare HSC835
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Incidenza di tossicità infusionali
Lasso di tempo: 48 ore
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48 ore
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Incidenza del recupero dei neutrofili
Lasso di tempo: 42 giorni
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42 giorni
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Incidenza di fallimento del trapianto
Lasso di tempo: 42 giorni
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42 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Tempo di recupero dei neutrofili
Lasso di tempo: 42 giorni
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42 giorni
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Tempo per il recupero delle piastrine
Lasso di tempo: 180 giorni
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180 giorni
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Numero di pazienti con malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGVHD) di grado II-IV
Lasso di tempo: 100 giorni
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100 giorni
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Numero di pazienti con malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD)
Lasso di tempo: 1 e 2 anni
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1 e 2 anni
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Incidenza della morte
Lasso di tempo: 100 giorni, 1 anno e 2 anni
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100 giorni, 1 anno e 2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
10 ottobre 2017
Completamento primario (Anticipato)
18 maggio 2020
Completamento dello studio (Anticipato)
18 maggio 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 marzo 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 marzo 2016
Primo Inserito (Stima)
22 marzo 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
28 novembre 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 novembre 2018
Ultimo verificato
1 novembre 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CHSC835X2203
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Indeciso
Descrizione del piano IPD
Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.
Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .