유전성 대사 장애(IMD) 환자에서 HSC835의 안전성 및 탐색적 효능
2018년 11월 26일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
감소된 강도 컨디셔닝 후 줄기 세포 이식을 받는 유전성 대사 장애(IMD) 환자에서 HSC835의 안전성 및 탐색적 효능을 평가하기 위한 단일군, 공개 라벨 연구
이 연구는 줄기 세포 이식을 받는 유전성 대사 장애(IMD) 환자에서 HSC835 사용의 안전성과 탐색적 효능을 평가하기 위해 고안되었습니다.
연구 개요
상세 설명
이 2상 연구는 노바티스 제품 HSC835의 안전성과 줄기세포 이식을 받는 특정 유전성 대사 장애 환자의 기증자 혈액 줄기세포 생착을 달성하는 능력을 평가하기 위해 고안되었습니다.
감소된 강도 컨디셔닝은 이식 전에 사용됩니다.
Hurler 증후군, MLD, Krabbe 또는 cALD가 있는 환자는 이 연구에 적합할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
- 1단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- Hurler 증후군, 이색성 백질이영양증(MLD), 글로보이드 세포 백질이영양증(Krabbe) 또는 대뇌 부신백질이영양증(cALD)으로 진단됨 -적절한 장기 기능 - 적격 기증자 물질의 가용성
제외 기준:
- 동일한 유전적 결함의 보인자가 아닌 일치하는 관련 기증자의 가용성 - 스크리닝 시 활동성 감염 - 사전 골수 절제 이식 - 임신 또는 수유 중인 여성 및 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않는 가임 여성. 소아 인구의 경우, 금욕에 동의하지 않거나 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않는 가임 여성 환자 -피임을 위해 콘돔을 사용하지 않는 성적으로 활동적인 남성 환자 -인간 면역 결핍 바이러스(HIV) 감염
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: HSC835
HSC835는 단일 제대혈 이식 시 사용하는 확장 제대혈 제품이다.
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조혈모세포이식은 세포치료제 HSC835로 진행됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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주입 독성의 발생률
기간: 48 시간
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48 시간
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호중구 회복의 부각
기간: 42일
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42일
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이식 실패의 발생률
기간: 42일
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42일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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호중구 회복 시간
기간: 42일
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42일
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혈소판 회복 시간
기간: 180일
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180일
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등급 II-IV 급성 이식편대숙주병(aGVHD) 환자 수
기간: 100일
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100일
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만성 이식편대숙주병(cGVHD) 환자 수
기간: 1년 2년
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1년 2년
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사망 발생률
기간: 100일, 1년 2년
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100일, 1년 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2017년 10월 10일
기본 완료 (예상)
2020년 5월 18일
연구 완료 (예상)
2020년 5월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 3월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 3월 16일
처음 게시됨 (추정)
2016년 3월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 11월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 11월 26일
마지막으로 확인됨
2018년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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