Seguridad y eficacia exploratoria de HSC835 en pacientes con trastornos metabólicos hereditarios (IMD)
26 de noviembre de 2018 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Un estudio abierto de un solo brazo para evaluar la seguridad y la eficacia exploratoria de HSC835 en pacientes con trastornos metabólicos hereditarios (IMD) que se someten a un trasplante de células madre después de un acondicionamiento de intensidad reducida
Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia exploratoria del uso de HSC835 en pacientes con trastornos metabólicos hereditarios (IMD) que se someten a un trasplante de células madre.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio de fase II está diseñado para evaluar la seguridad del producto HSC835 de Novartis y su capacidad para lograr el injerto de células madre de la sangre del donante en pacientes con ciertos trastornos metabólicos hereditarios que se someten a un trasplante de células madre.
Se utilizará un acondicionamiento de intensidad reducida antes del trasplante.
Los pacientes con síndrome de Hurler, MLD, Krabbe o cALD podrían ser elegibles para este estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 25 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticado con síndrome de Hurler, leucodistrofia metacromática (MLD), leucodistrofia de células globoides (Krabbe) o adrenoleucodistrofia cerebral (cALD) -Función orgánica adecuada -Disponibilidad de material de donante elegible
Criterio de exclusión:
- Disponibilidad de un donante emparentado compatible que no sea portador del mismo defecto genético -Infección activa en la selección -Trasplante mieloablativo previo -Mujeres embarazadas o lactantes y mujeres en edad fértil a menos que utilicen métodos anticonceptivos altamente efectivos. Para la población pediátrica, pacientes mujeres en edad fértil que no aceptan la abstinencia o aceptan usar métodos anticonceptivos altamente efectivos -Pacientes masculinos sexualmente activos a menos que usen condones como método anticonceptivo -Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: HSC835
HSC835 es un producto de sangre de cordón umbilical expandido que se utiliza durante el trasplante de sangre de cordón umbilical único
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El trasplante de células madre hematopoyéticas se realizará con el producto de terapia celular HSC835
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de toxicidades por infusión
Periodo de tiempo: 48 horas
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48 horas
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Incidencia de recuperación de neutrófilos
Periodo de tiempo: 42 días
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42 días
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Incidencia de fracaso del injerto
Periodo de tiempo: 42 días
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42 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Tiempo de recuperación de neutrófilos
Periodo de tiempo: 42 días
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42 días
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Tiempo de recuperación de plaquetas
Periodo de tiempo: 180 días
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180 días
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Número de pacientes con enfermedad de injerto contra huésped aguda de grado II-IV (aGVHD)
Periodo de tiempo: 100 días
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100 días
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Número de pacientes con enfermedad crónica de injerto contra huésped (EICHc)
Periodo de tiempo: 1 y 2 años
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1 y 2 años
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Incidencia de muerte
Periodo de tiempo: 100 días, 1 año y 2 años
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100 días, 1 año y 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
10 de octubre de 2017
Finalización primaria (Anticipado)
18 de mayo de 2020
Finalización del estudio (Anticipado)
18 de mayo de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de marzo de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de marzo de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
22 de marzo de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de noviembre de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de noviembre de 2018
Última verificación
1 de noviembre de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CHSC835X2203
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Indeciso
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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