Bezpečnost a výzkumná účinnost HSC835 u pacientů s dědičnými metabolickými poruchami (IMD)
26. listopadu 2018 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Jednoramenná, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a explorační účinnosti HSC835 u pacientů s dědičnými metabolickými poruchami (IMD), kteří podstupují transplantaci kmenových buněk po kondicionování se sníženou intenzitou
Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a výzkumnou účinnost použití HSC835 u pacientů s dědičnými metabolickými poruchami (IMD) podstupujících transplantaci kmenových buněk.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie fáze II je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost produktu Novartis HSC835 a jeho schopnost dosáhnout přihojení dárcovských krevních kmenových buněk u pacientů s určitými dědičnými metabolickými poruchami, kteří podstoupili transplantaci kmenových buněk.
Před transplantací se použije kondicionování se sníženou intenzitou.
Do této studie by mohli být vhodní pacienti s Hurlerovým syndromem, MLD, Krabbe nebo cALD.
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 25 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostikován Hurlerovým syndromem, metachromatickou leukodystrofií (MLD), globoidní buněčnou leukodystrofií (Krabbe) nebo cerebrální adrenoleukodystropií (cALD) -Adekvátní funkce orgánů -Dostupnost vhodného materiálu dárce
Kritéria vyloučení:
- Dostupnost příbuzného dárce, který není nositelem stejného genetického defektu -Aktivní infekce při screeningu -Předchozí myeloablativní transplantace -Těhotné nebo kojící ženy a ženy ve fertilním věku, pokud nepoužívají vysoce účinné metody antikoncepce. Pro dětskou populaci, pacientky ve fertilním věku, které nesouhlasí s abstinencí nebo souhlasí s používáním vysoce účinných metod antikoncepce – sexuálně aktivní muži, pokud nepoužívají jako antikoncepci kondom – infekce virem lidské imunodeficience (HIV)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: HSC835
HSC835 je expandovaný produkt z pupečníkové krve používaný během jedné transplantace pupečníkové krve
|
Transplantace hematopoetických kmenových buněk bude provedena pomocí produktu buněčné terapie HSC835
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt infuzní toxicity
Časové okno: 48 hodin
|
48 hodin
|
|
Výskyt obnovy neutrofilů
Časové okno: 42 dní
|
42 dní
|
|
Výskyt selhání štěpu
Časové okno: 42 dní
|
42 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Čas do zotavení neutrofilů
Časové okno: 42 dní
|
42 dní
|
|
Čas do obnovy krevních destiček
Časové okno: 180 dní
|
180 dní
|
|
Počet pacientů se stupněm II-IV akutní reakce štěpu proti hostiteli (aGVHD)
Časové okno: 100 dní
|
100 dní
|
|
Počet pacientů s chronickou reakcí štěpu proti hostiteli (cGVHD)
Časové okno: 1 a 2 roky
|
1 a 2 roky
|
|
Výskyt úmrtí
Časové okno: 100 dní, 1 rok a 2 roky
|
100 dní, 1 rok a 2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
10. října 2017
Primární dokončení (Očekávaný)
18. května 2020
Dokončení studie (Očekávaný)
18. května 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. března 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. března 2016
První zveřejněno (Odhad)
22. března 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
28. listopadu 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. listopadu 2018
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CHSC835X2203
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Nerozhodný
Popis plánu IPD
Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.
Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .