Sikkerhed og udforskningseffektivitet af HSC835 hos patienter med arvelige metaboliske lidelser (IMD)
26. november 2018 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals
En enkelt-arm, åben-label, undersøgelse til evaluering af sikkerheden og udforskningseffektiviteten af HSC835 hos patienter med arvelige metaboliske lidelser (IMD), der gennemgår stamcelletransplantation efter konditionering med reduceret intensitet
Denne undersøgelse er designet til at vurdere sikkerheden og udforskningseffektiviteten af at bruge HSC835 hos patienter med arvelige stofskiftesygdomme (IMD), der gennemgår stamcelletransplantation.
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette fase II-studie er designet til at vurdere sikkerheden af Novartis-produktet HSC835 og dets evne til at opnå donorblodstamcelletransplantation hos patienter med visse arvelige metaboliske lidelser, som gennemgår stamcelletransplantation.
En konditionering med reduceret intensitet vil blive brugt før transplantation.
Patienter med Hurler syndrom, MLD, Krabbe eller cALD kunne være berettiget til denne undersøgelse.
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 år til 25 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnosticeret med Hurler syndrom, metakromatisk leukodystrofi (MLD), globoid celle leukodystrofi (Krabbe) eller cerebral adrenoleukodystropi (cALD) - Tilstrækkelig organfunktion - Tilgængelighed af kvalificeret donormateriale
Ekskluderingskriterier:
- Tilgængelighed af en matchet-relateret donor, som ikke er bærer af den samme genetiske defekt -Aktiv infektion ved screening -Forudgående myeloablativ transplantation -Gravide eller ammende kvinder og kvinder i den fødedygtige alder, medmindre der anvendes højeffektive præventionsmetoder. For den pædiatriske befolkning, kvindelige patienter i den fødedygtige alder, som ikke accepterer afholdenhed eller accepterer at bruge højeffektive præventionsmetoder -Seksuelt aktive mandlige patienter, medmindre de bruger kondom som prævention -Human Immunodeficiency Virus (HIV)-infektion
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: HSC835
HSC835 er et ekspanderet navlestrengsblodprodukt, der bruges under enkelt navlestrengsblodtransplantation
|
Hæmatopoietisk stamcelletransplantation vil blive udført med celleterapiproduktet HSC835
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst af infusionstoksicitet
Tidsramme: 48 timer
|
48 timer
|
|
Forekomst af neutrofil genopretning
Tidsramme: 42 dage
|
42 dage
|
|
Forekomst af graftsvigt
Tidsramme: 42 dage
|
42 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid til gendannelse af neutrofiler
Tidsramme: 42 dage
|
42 dage
|
|
Tid til genopretning af blodplader
Tidsramme: 180 dage
|
180 dage
|
|
Antal patienter med grad II-IV akut graft versus host sygdom (aGVHD)
Tidsramme: 100 dage
|
100 dage
|
|
Antal patienter med kronisk graft versus host sygdom (cGVHD)
Tidsramme: 1 og 2 år
|
1 og 2 år
|
|
Forekomst af dødsfald
Tidsramme: 100 dage, 1 år og 2 år
|
100 dage, 1 år og 2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Forventet)
10. oktober 2017
Primær færdiggørelse (Forventet)
18. maj 2020
Studieafslutning (Forventet)
18. maj 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. marts 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. marts 2016
Først opslået (Skøn)
22. marts 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
28. november 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. november 2018
Sidst verificeret
1. november 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CHSC835X2203
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Uafklaret
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.
Tilgængeligheden af denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .