Bezpieczeństwo i eksploracyjna skuteczność HSC835 u pacjentów z wrodzonymi zaburzeniami metabolicznymi (IMD)
26 listopada 2018 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Jednoramienne, otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność eksploracyjną HSC835 u pacjentów z wrodzonymi zaburzeniami metabolicznymi (IMD) poddawanych przeszczepowi komórek macierzystych po kondycjonowaniu o zmniejszonej intensywności
To badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności badawczej stosowania HSC835 u pacjentów z dziedzicznymi zaburzeniami metabolicznymi (IMD) poddawanych przeszczepowi komórek macierzystych.
Przegląd badań
Status
Wycofane
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To badanie fazy II ma na celu ocenę bezpieczeństwa produktu Novartis HSC835 i jego zdolności do wszczepienia komórek macierzystych krwi dawcy u pacjentów z pewnymi dziedzicznymi zaburzeniami metabolicznymi, którzy przechodzą przeszczep komórek macierzystych.
Przed przeszczepem zastosowane zostanie kondycjonowanie o zmniejszonej intensywności.
Pacjenci z zespołem Hurlera, MLD, Krabbe lub cALD mogą kwalifikować się do tego badania.
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 25 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zdiagnozowano zespół Hurlera, leukodystrofię metachromatyczną (MLD), leukodystrofię komórek globoidalnych (Krabbe) lub adrenoleukodystropię mózgową (cALD) - Odpowiednie funkcjonowanie narządów - Dostępność kwalifikującego się materiału od dawcy
Kryteria wyłączenia:
- Dostępność spokrewnionego dawcy, który nie jest nosicielem tej samej wady genetycznej - Aktywna infekcja podczas badania przesiewowego - Przebyty przeszczep mieloablacyjny - Kobiety w ciąży lub karmiące oraz kobiety w wieku rozrodczym, chyba że stosują wysoce skuteczne metody antykoncepcji. W przypadku populacji pediatrycznej: pacjentki w wieku rozrodczym, które nie zgadzają się na abstynencję lub stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji - aktywni seksualnie mężczyźni, chyba że używają prezerwatyw jako metody antykoncepcji - zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: HSC835
HSC835 to ekspandowany produkt z krwi pępowinowej stosowany podczas pojedynczego przeszczepu krwi pępowinowej
|
Przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych zostanie przeprowadzony przy użyciu produktu do terapii komórkowej HSC835
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Występowanie toksyczności infuzyjnej
Ramy czasowe: 48 godzin
|
48 godzin
|
|
Częstość odzyskiwania neutrofili
Ramy czasowe: 42 dni
|
42 dni
|
|
Częstość niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: 42 dni
|
42 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Czas na regenerację neutrofili
Ramy czasowe: 42 dni
|
42 dni
|
|
Czas na regenerację płytek krwi
Ramy czasowe: 180 dni
|
180 dni
|
|
Liczba pacjentów z ostrą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi stopnia II-IV (aGVHD)
Ramy czasowe: 100 dni
|
100 dni
|
|
Liczba pacjentów z przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD)
Ramy czasowe: 1 i 2 lata
|
1 i 2 lata
|
|
Przypadek śmierci
Ramy czasowe: 100 dni, 1 rok i 2 lata
|
100 dni, 1 rok i 2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
10 października 2017
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
18 maja 2020
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
18 maja 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 marca 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 marca 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
22 marca 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 listopada 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 listopada 2018
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CHSC835X2203
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Niezdecydowany
Opis planu IPD
Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.
Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .