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軟骨無形成症（ACH）の小児におけるBMN 111の長期的な安全性、忍容性、および有効性を評価するための研究 (ACH)

2026年3月12日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

軟骨無形成症の小児における BMN 111 の長期的な安全性、忍容性、および有効性を評価するための第 2 相、非盲検、延長試験

これは、軟骨無形成症の小児における BMN 111 の長期的な安全性、忍容性、および有効性を評価するための第 2 相非盲検延長試験です。 主な目的は、111-202 試験で 2 年間の治療を完了した ACH の小児における BMN 111 の毎日の SC 注射の長期的な安全性と忍容性を評価することです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

30

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance、California、アメリカ、90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann and Robert H. Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins McKusick - Institute of Genetic Medicine
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232-2578
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine
  • イギリス
      • London、イギリス、SE1 9RT
        • Guys & St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Hospital
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • フランス
      • Paris、フランス、75015
        • Institut Necker

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

7年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -研究111-202で24か月のBMN 111治療を完了しました。
  • -親または保護者は、書面で署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。 成年に達していない被験者は、書面による同意を提供する意思があり、提供することができます（必要な場合）。 自国で成年に達した対象者は、法定成年に達した時点で書面による同意を提出するよう求められます。
  • -性的に活発な場合、研究に参加している間、非常に効果的な避妊方法を喜んで使用します。
  • -10歳以上の女性または月経を開始した女性は、ベースラインで妊娠検査が陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受けることをいとわない
  • -物理的に可能な限りすべての研究手順を喜んで実行できる
  • 被験者への毎日の注射を管理し、必要なトレーニングを完了することをいとわない保護者/介護者。

除外基準:

  • -研究期間が完了する前に、治験薬が必要です。
  • -治験責任医師の見解では、被験者を治療コンプライアンスの低下または研究を完了しないリスクが高い状態に置く条件または状況があります。
  • -治験責任医師の見解では、何らかの理由で研究への参加または安全性評価を妨げる併存疾患または状態。
  • 111-202試験中、BMN 111を永久に中止。
  • -被験者はベースライン訪問時に妊娠しているか、研究中のいつでも妊娠する予定です（自己またはパートナー）。
  • -制限された投薬による現在の慢性治療。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BMN 111 - 皮下注射
111-205 は非盲検の延長試験です。 被験者は、111-202研究の完了時に受けたのと同じ安定用量のBMN 111を、最初は30μg/kgまで受ける。 BMN 111は、体重帯投薬レジメンによって投与されます。
薬：BMN111
BMN 111 は、毎日皮下投与されます。
他の名前：
  • ボソリチド
  • 改変組換えヒトC型ナトリウム利尿ペプチド

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に伴う有害事象の発生率 [安全性と忍容性]
時間枠：ほぼ最終的な成人の身長に達するまで、少なくとも女性は 16 歳、男性は 18 歳のいずれか遅い方まで
  • 治療に起因する有害事象が発生した研究参加者の数。
  • 治療中に重大な有害事象が発生した研究参加者の数
ほぼ最終的な成人の身長に達するまで、少なくとも女性は 16 歳、男性は 18 歳のいずれか遅い方まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
成長速度 [効能]
時間枠：ほぼ最終的な大人の身長に達するまで
年間成長速度 (cm/年)
ほぼ最終的な大人の身長に達するまで
増殖パラメータ（効能）
時間枠：ほぼ最終的な成人の身長に達するまで、少なくとも女性は 16 歳、男性は 18 歳のいずれか遅い方まで
身長基準スコア（Zスコア）
ほぼ最終的な成人の身長に達するまで、少なくとも女性は 16 歳、男性は 18 歳のいずれか遅い方まで
体格（効能）
時間枠：ほぼ最終的な成人の身長に達するまで、少なくとも女性は 16 歳、男性は 18 歳のいずれか遅い方まで
上半身と下半身の比率
ほぼ最終的な成人の身長に達するまで、少なくとも女性は 16 歳、男性は 18 歳のいずれか遅い方まで
最終成人身長
時間枠：女性は16歳以上、男性は18歳以上
女性16歳、男性18歳の身長
女性は16歳以上、男性は18歳以上

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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BioMarin Pharmaceutical

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director, MD、BioMarin Pharmaceutical

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年1月26日

一次修了 (推定)

2027年12月1日

研究の完了 (推定)

2028年2月1日

試験登録日

最初に提出

2016年2月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年3月25日

最初の投稿 (推定)

2016年3月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月12日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 111-205
  • 2015-004004-30 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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