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Eine Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von BMN 111 bei Kindern mit Achondroplasie (ACH) (ACH)

12. März 2026 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine Open-Label-Verlängerungsstudie der Phase 2 zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von BMN 111 bei Kindern mit Achondroplasie

Dies ist eine Open-Label-Erweiterungsstudie der Phase 2 zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von BMN 111 bei Kindern mit Achondroplasie. Das primäre Ziel ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von täglichen subkutanen Injektionen von BMN 111 bei Kindern mit ACH, die eine zweijährige Behandlung in der Studie 111-202 abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Institut Necker
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins McKusick - Institute of Genetic Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-2578
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
        • Guys & St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 24 Monate Behandlung mit BMN 111 in Studie 111-202 abgeschlossen haben.
  • Eltern oder Erziehungsberechtigte sind bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben. Probanden unter der Volljährigkeit sind bereit und in der Lage, eine schriftliche Zustimmung zu erteilen (falls erforderlich). Probanden, die in ihrem Land die Volljährigkeit erreichen, werden gebeten, bei Erreichen der gesetzlichen Volljährigkeit ihre eigene schriftliche Zustimmung zu erteilen.
  • Wenn sexuell aktiv, bereit, während der Teilnahme an der Studie eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Frauen >= 10 Jahre alt oder die mit der Menstruation begonnen haben, müssen zu Studienbeginn einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchführen zu lassen
  • Bereit und in der Lage, alle Studienverfahren im Rahmen der körperlichen Möglichkeiten durchzuführen
  • Eltern / Betreuer, die bereit sind, den Probanden tägliche Injektionen zu verabreichen und die erforderliche Schulung abzuschließen.

Ausschlusskriterien:

  • Erfordert einen Prüfagenten vor Abschluss des Studienzeitraums.
  • Haben Sie einen Zustand oder Umstand, der nach Ansicht des Ermittlers das Subjekt einem hohen Risiko für eine schlechte Behandlungscompliance oder das Nichtbeenden der Studie aussetzt.
  • Gleichzeitige Erkrankung oder Zustand, der nach Ansicht des Prüfers die Studienteilnahme oder Sicherheitsbewertungen aus irgendeinem Grund beeinträchtigen würde.
  • Dauerhaftes Absetzen von BMN 111 während der 111-202-Studie.
  • Das Subjekt ist beim Baseline-Besuch schwanger oder plant, zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger zu werden (selbst oder Partner).
  • Aktuelle chronische Therapie mit eingeschränkten Medikamenten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BMN 111 - Subkutane Injektion
111-205 ist eine Open-Label-Erweiterungsstudie. Die Probanden erhalten die gleiche stabile Dosis von BMN 111, die sie nach Abschluss der 111-202-Studie erhalten haben, anfänglich bis zu 30 μg/kg. BMN 111 wird nach Gewichtsband-Dosierungsschema verabreicht.
Arzneimittel: BMN 111
BMN 111 wird täglich subkutan verabreicht.
Andere Namen:
  • Vosoritid
  • Modifiziertes rekombinantes humanes natriuretisches Peptid vom C-Typ

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse [Sicherheit und Verträglichkeit]
Zeitfenster: Bis fast die endgültige Erwachsenengröße erreicht ist, und mindestens bis zum Alter von 16 Jahren für Frauen und bis zum Alter von 18 Jahren für Männer, je nachdem, was später eintritt
  • Anzahl der Studienteilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen.
  • Anzahl der Studienteilnehmer mit behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Bis fast die endgültige Erwachsenengröße erreicht ist, und mindestens bis zum Alter von 16 Jahren für Frauen und bis zum Alter von 18 Jahren für Männer, je nachdem, was später eintritt

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wachstumsgeschwindigkeit [Wirksamkeit]
Zeitfenster: Bis fast die endgültige Erwachsenengröße erreicht ist
Annualisierte Wachstumsgeschwindigkeit (cm/Jahr)
Bis fast die endgültige Erwachsenengröße erreicht ist
Wachstumsparameter (Wirksamkeit)
Zeitfenster: Bis fast die endgültige Erwachsenengröße erreicht ist, und mindestens bis zum Alter von 16 Jahren für Frauen und bis zum Alter von 18 Jahren für Männer, je nachdem, was später eintritt
Größenstandard-Score (Z-Score)
Bis fast die endgültige Erwachsenengröße erreicht ist, und mindestens bis zum Alter von 16 Jahren für Frauen und bis zum Alter von 18 Jahren für Männer, je nachdem, was später eintritt
Körperproportionen (Wirksamkeit)
Zeitfenster: Bis fast die endgültige Erwachsenengröße erreicht ist, und mindestens bis zum Alter von 16 Jahren für Frauen und bis zum Alter von 18 Jahren für Männer, je nachdem, was später eintritt
Verhältnis von oberen zu unteren Körpersegmenten
Bis fast die endgültige Erwachsenengröße erreicht ist, und mindestens bis zum Alter von 16 Jahren für Frauen und bis zum Alter von 18 Jahren für Männer, je nachdem, was später eintritt
Endgültige Erwachsenengröße
Zeitfenster: Bis mindestens 16 Jahre für Frauen und 18 Jahre für Männer
Körpergröße im Alter von 16 Jahren für Frauen und 18 Jahren für Männer
Bis mindestens 16 Jahre für Frauen und 18 Jahre für Männer

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. Januar 2016

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Februar 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. März 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

31. März 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 111-205
  • 2015-004004-30 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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