Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av BMN 111 hos barn med akondroplasi (ACH) (ACH)

12. mars 2026 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En fase 2, åpen etikett, utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av BMN 111 hos barn med akondroplasi

Dette er en fase 2, åpen utvidelsesstudie for å evaluere den langsiktige sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av BMN 111 hos barn med akondroplasi. Hovedmålet er å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til daglige SC-injeksjoner av BMN 111 hos barn med ACH som har fullført to års behandling i 111-202-studien.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Forente stater, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins McKusick - Institute of Genetic Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-2578
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Institut Necker
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 9RT
        • Guys & St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har fullført 24 måneders BMN 111-behandling i studie 111-202.
  • Foreldre eller verge er villige og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke. Emner under myndig alder er villige og i stand til å gi skriftlig samtykke (hvis nødvendig). Forsøkspersoner som når myndighetsalder i sitt land, vil bli bedt om å gi sitt eget skriftlige samtykke når de når myndighetsalder.
  • Hvis seksuelt aktiv, villig til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode mens du deltar i studien.
  • Kvinner >= 10 år eller som har startet mens må ha en negativ graviditetstest ved baseline og være villige til å ta flere graviditetstester i løpet av studien
  • Villig og i stand til å utføre alle studieprosedyrer så fysisk mulig
  • Foreldre/omsorgspersoner som er villige til å gi daglige injeksjoner til forsøkspersonene og gjennomføre nødvendig opplæring.

Ekskluderingskriterier:

  • Krever ethvert undersøkelsesmiddel før fullføring av studieperioden.
  • Har en tilstand eller omstendighet som, etter etterforskerens syn, setter forsøkspersonen i høy risiko for dårlig behandlingsoverholdelse eller for ikke å fullføre studien.
  • Samtidig sykdom eller tilstand som, etter etterforskerens syn, ville forstyrre studiedeltakelse eller sikkerhetsevalueringer uansett årsak.
  • Avbrutt BMN 111 permanent under 111-202-studien.
  • Forsøkspersonen er gravid ved baseline-besøket eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien.
  • Nåværende kronisk terapi med begrensede medisiner.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BMN 111 - Subkutan injeksjon
111-205 er en åpen utvidelsesstudie. Forsøkspersonene får den samme stabile dosen av BMN 111 mottatt etter fullføring av 111-202-studien, innledningsvis opptil 30 μg/kg. BMN 111 vil bli administrert etter vektbånddosering.
Legemiddel: BMN 111
BMN 111 vil bli administrert subkutant daglig.
Andre navn:
  • Vosoritide
  • Modifisert rekombinant humant C-type natriuretisk peptid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger [Sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: Inntil nesten endelig voksenhøyde er nådd, og opp til minst 16 år for kvinner og 18 år for menn, avhengig av hva som inntreffer senere
  • Antall studiedeltakere med behandlingsutløste bivirkninger.
  • Antall studiedeltakere med behandlingsutløste alvorlige bivirkninger
Inntil nesten endelig voksenhøyde er nådd, og opp til minst 16 år for kvinner og 18 år for menn, avhengig av hva som inntreffer senere

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Veksthastighet [Effektivitet]
Tidsramme: Inntil nesten endelig voksenhøyde er nådd
Annualisert veksthastighet (cm/år)
Inntil nesten endelig voksenhøyde er nådd
Vekstparametere (effektivitet)
Tidsramme: Inntil nesten endelig voksenhøyde er nådd, og opp til minst 16 år for kvinner og 18 år for menn, avhengig av hva som inntreffer senere
Høyde standardscore (Z-score)
Inntil nesten endelig voksenhøyde er nådd, og opp til minst 16 år for kvinner og 18 år for menn, avhengig av hva som inntreffer senere
Kroppsproporsjoner (effektivitet)
Tidsramme: Inntil nesten endelig voksenhøyde er nådd, og opp til minst 16 år for kvinner og 18 år for menn, avhengig av hva som inntreffer senere
Over-til-nedre kroppssegmentforhold
Inntil nesten endelig voksenhøyde er nådd, og opp til minst 16 år for kvinner og 18 år for menn, avhengig av hva som inntreffer senere
Endelig voksen høyde
Tidsramme: Inntil minst 16 år for kvinner og 18 år for menn
Høyde i en alder av 16 år for kvinner og 18 år for menn
Inntil minst 16 år for kvinner og 18 år for menn

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. januar 2016

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. februar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. mars 2016

Først lagt ut (Antatt)

31. mars 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 111-205
  • 2015-004004-30 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere