Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti BMN 111 u dětí s achondroplázií (ACH) (ACH)

12. března 2026 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Fáze 2, otevřená, rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti BMN 111 u dětí s achondroplázií

Jedná se o fázi 2, otevřenou, rozšiřující studii k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti BMN 111 u dětí s achondroplázií. Primárním cílem je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost denních SC injekcí BMN 111 u dětí s ACH, které dokončily dvouletou léčbu ve studii 111-202.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Institut Necker
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 9RT
        • Guys & St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Spojené státy, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins McKusick - Institute of Genetic Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-2578
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Absolvovali 24 měsíců léčby BMN 111 ve studii 111-202.
  • Rodiče nebo opatrovníci jsou ochotni a schopni poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas. Subjekty mladší zletilosti jsou ochotny a schopny poskytnout písemný souhlas (v případě potřeby). Subjekty, které ve své zemi dosáhnou plnoletosti, budou požádány o předložení vlastního písemného souhlasu po dosažení zákonné plnoletosti.
  • Je-li sexuálně aktivní, ochoten při účasti ve studii používat vysoce účinnou metodu antikoncepce.
  • Ženy starší 10 let nebo ženy, které zahájily menstruaci, musí mít negativní těhotenský test na začátku studie a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie
  • Ochotný a schopný provádět všechny studijní postupy tak, jak je to fyzicky možné
  • Rodiče/pečovatelé ochotní podávat denně injekce subjektům a dokončit požadovaný výcvik.

Kritéria vyloučení:

  • Vyžaduje jakékoli vyšetřovací činidlo před dokončením období studie.
  • Mít stav nebo okolnosti, které podle názoru zkoušejícího vystavují subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo nedokončení studie.
  • Souběžné onemocnění nebo stav, který by podle názoru zkoušejícího z jakéhokoli důvodu narušoval účast ve studii nebo hodnocení bezpečnosti.
  • Trvale vysadit BMN 111 během studie 111-202.
  • Subjekt je těhotný při základní návštěvě nebo plánuje otěhotnět (sama nebo partner) kdykoli během studie.
  • Současná chronická léčba omezenými léky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BMN 111 - Subkutánní injekce
111-205 je otevřená, rozšiřující studie. Subjekty dostávají stejnou stabilní dávku BMN 111, jakou dostali po dokončení studie 111-202, zpočátku až 30 ug/kg. BMN 111 bude podáván dávkovacím režimem podle hmotnostního pásma.
Lék: BMN 111
BMN 111 bude podáván subkutánně denně.
Ostatní jména:
  • Vosoritid
  • Modifikovaný rekombinantní lidský natriuretický peptid typu C

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků vyžadujících léčbu [Bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: Do dosažení téměř konečné výšky v dospělosti a do alespoň 16 let věku u žen a 18 let věku u mužů, podle toho, co nastane později
  • Počet účastníků studie s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou.
  • Počet účastníků studie se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
Do dosažení téměř konečné výšky v dospělosti a do alespoň 16 let věku u žen a 18 let věku u mužů, podle toho, co nastane později

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost růstu [Účinnost]
Časové okno: Dokud není dosaženo téměř konečné výšky v dospělosti
Anualizovaná rychlost růstu (cm/rok)
Dokud není dosaženo téměř konečné výšky v dospělosti
Parametry růstu (účinnost)
Časové okno: Do dosažení téměř konečné výšky v dospělosti a do alespoň 16 let věku u žen a 18 let věku u mužů, podle toho, co nastane později
Standardní skóre výšky (Z-skóre)
Do dosažení téměř konečné výšky v dospělosti a do alespoň 16 let věku u žen a 18 let věku u mužů, podle toho, co nastane později
Tělesné proporce (účinnost)
Časové okno: Do dosažení téměř konečné výšky v dospělosti a do alespoň 16 let věku u žen a 18 let věku u mužů, podle toho, co nastane později
Poměr horní a dolní části těla
Do dosažení téměř konečné výšky v dospělosti a do alespoň 16 let věku u žen a 18 let věku u mužů, podle toho, co nastane později
Konečná výška dospělého
Časové okno: Minimálně do 16 let pro ženy a 18 let pro muže
Výška ve věku 16 let u žen a 18 let u mužů
Minimálně do 16 let pro ženy a 18 let pro muže

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. ledna 2016

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. února 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. března 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

31. března 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 111-205
  • 2015-004004-30 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BMN 111

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mexico

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit