Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van BMN 111 op lange termijn te evalueren bij kinderen met achondroplasie (ACH) (ACH)

12 maart 2026 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

Een fase 2, open-label, uitbreidingsonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid op lange termijn van BMN 111 bij kinderen met achondroplasie te evalueren

Dit is een fase 2, open-label, uitbreidingsonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid op lange termijn van BMN 111 bij kinderen met achondroplasie te evalueren. Het primaire doel is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van dagelijkse SC-injecties van BMN 111 bij kinderen met ACH die twee jaar behandeling in het 111-202-onderzoek hebben voltooid.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Institut Necker
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
        • Guys & St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins McKusick - Institute of Genetic Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-2578
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 24 maanden BMN 111-behandeling hebben voltooid in onderzoek 111-202.
  • Ouder(s) of voogd(en) zijn bereid en in staat schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven. Onderwerpen onder de meerderjarigheid zijn bereid en in staat om schriftelijke toestemming te geven (indien vereist). Proefpersonen die in hun land meerderjarig worden, zullen worden gevraagd om hun eigen schriftelijke toestemming te geven bij het bereiken van de wettelijke meerderjarigheid.
  • Indien seksueel actief, bereid om een ​​zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek.
  • Vrouwen >= 10 jaar oud of die begonnen zijn met menstrueren, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij baseline en bereid zijn aanvullende zwangerschapstesten te ondergaan tijdens het onderzoek
  • Bereid en in staat om alle studieprocedures zo fysiek mogelijk uit te voeren
  • Ouders/verzorgers die bereid zijn om dagelijkse injecties aan de proefpersonen toe te dienen en de vereiste training te voltooien.

Uitsluitingscriteria:

  • Vereist een onderzoeksagent voorafgaand aan de voltooiing van de studieperiode.
  • Een aandoening of omstandigheid hebben waardoor de proefpersoon naar de mening van de onderzoeker een hoog risico loopt op slechte therapietrouw of het niet voltooien van het onderzoek.
  • Gelijktijdige ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, om welke reden dan ook de studiedeelname of veiligheidsevaluaties zou verstoren.
  • Permanent stopgezet met BMN 111 tijdens de 111-202-studie.
  • Proefpersoon is zwanger bij baseline-bezoek of is van plan om op enig moment tijdens het onderzoek zwanger te worden (zelf of partner).
  • Huidige chronische therapie met beperkte medicatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BMN 111 - Subcutane injectie
111-205 is een open-label, extensieonderzoek. Proefpersonen krijgen dezelfde stabiele dosis BMN 111 die ze kregen na voltooiing van het 111-202-onderzoek, aanvankelijk tot 30 μg/kg. BMN 111 zal worden toegediend volgens een doseringsregime met een gewichtsband.
Geneesmiddel: BMN 111
BMN 111 zal dagelijks subcutaan worden toegediend.
Andere namen:
  • Vosoritide
  • Gemodificeerd recombinant humaan C-type natriuretisch peptide

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen [Veiligheid en verdraagbaarheid]
Tijdsspanne: Tot bijna de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt, en tot ten minste 16 jaar voor vrouwen en 18 jaar voor mannen, afhankelijk van wat later komt
  • Aantal studiedeelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen.
  • Aantal studiedeelnemers met tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen
Tot bijna de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt, en tot ten minste 16 jaar voor vrouwen en 18 jaar voor mannen, afhankelijk van wat later komt

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Groeisnelheid [werkzaamheid]
Tijdsspanne: Tot bijna de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt
Groeisnelheid op jaarbasis (cm/jr)
Tot bijna de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt
Groeiparameters (werkzaamheid)
Tijdsspanne: Tot bijna de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt, en tot ten minste 16 jaar voor vrouwen en 18 jaar voor mannen, afhankelijk van wat later komt
Hoogte standaardscore (Z-score)
Tot bijna de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt, en tot ten minste 16 jaar voor vrouwen en 18 jaar voor mannen, afhankelijk van wat later komt
Lichaamsverhoudingen (werkzaamheid)
Tijdsspanne: Tot bijna de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt, en tot ten minste 16 jaar voor vrouwen en 18 jaar voor mannen, afhankelijk van wat later komt
Segmentverhouding boven-onderlichaam
Tot bijna de uiteindelijke volwassen lengte is bereikt, en tot ten minste 16 jaar voor vrouwen en 18 jaar voor mannen, afhankelijk van wat later komt
Uiteindelijke volwassen lengte
Tijdsspanne: Tot ten minste 16 jaar voor vrouwen en 18 jaar voor mannen
Lengte op de leeftijd van 16 jaar voor vrouwen en 18 jaar voor mannen
Tot ten minste 16 jaar voor vrouwen en 18 jaar voor mannen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 januari 2016

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 februari 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 maart 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

31 maart 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 111-205
  • 2015-004004-30 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren