Un estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de BMN 111 en niños con acondroplasia (ACH) (ACH)
8 de diciembre de 2023 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical
Un estudio de extensión de fase 2, abierto, para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de BMN 111 en niños con acondroplasia
Este es un estudio de extensión de fase 2, abierto, para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de BMN 111 en niños con acondroplasia.
El objetivo principal es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de las inyecciones SC diarias de BMN 111 en niños con ACH que completaron dos años de tratamiento en el estudio 111-202.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
30
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital & Research Center Oakland
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Torrance, California, Estados Unidos, 90509
- Harbor - UCLA Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Childrens Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins McKusick - Institute of Genetic Medicine
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-2578
- Vanderbilt University
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Paris, Francia, 75015
- Institut Necker
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London, Reino Unido, SE1 9RT
- Guys & St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
7 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Haber completado 24 meses de tratamiento con BMN 111 en el Estudio 111-202.
- Los padres o tutores están dispuestos y son capaces de proporcionar un consentimiento informado por escrito y firmado. Los sujetos menores de edad están dispuestos y son capaces de dar su consentimiento por escrito (si es necesario). A los sujetos que alcancen la mayoría de edad en su país se les pedirá que proporcionen su propio consentimiento por escrito al alcanzar la mayoría de edad legal.
- Si es sexualmente activo, dispuesto a usar un método anticonceptivo altamente efectivo mientras participa en el estudio.
- Las mujeres mayores de 10 años o que hayan comenzado a menstruar deben tener una prueba de embarazo negativa al inicio del estudio y estar dispuestas a realizarse pruebas de embarazo adicionales durante el estudio.
- Dispuesto y capaz de realizar todos los procedimientos de estudio como sea físicamente posible
- Padres/cuidadores dispuestos a administrar inyecciones diarias a los sujetos y completar la capacitación requerida.
Criterio de exclusión:
- Requiere cualquier agente de investigación antes de completar el período de estudio.
- Tener una condición o circunstancia que, a juicio del Investigador, coloque al sujeto en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento o de no completar el estudio.
- Enfermedad o condición concurrente que, en opinión del Investigador, interferiría con la participación en el estudio o las evaluaciones de seguridad por cualquier motivo.
- Descontinuó permanentemente BMN 111 durante el estudio 111-202.
- La sujeto está embarazada en la visita inicial o planea quedar embarazada (propia o de su pareja) en cualquier momento durante el estudio.
- Terapia crónica actual con medicamentos restringidos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: BMN 111 - Inyección subcutánea
111-205 es un estudio de extensión de etiqueta abierta.
Los sujetos reciben la misma dosis estable de BMN 111 recibida al finalizar el estudio 111-202, inicialmente hasta 30 μg/kg.
BMN 111 se administrará mediante un régimen de dosificación de banda de peso.
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BMN 111 se administrará diariamente por vía subcutánea.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento [seguridad y tolerabilidad]
Periodo de tiempo: Hasta alcanzar la estatura adulta casi final, y hasta al menos 16 años de edad para las mujeres y 18 años de edad para los hombres, lo que ocurra más tarde
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Hasta alcanzar la estatura adulta casi final, y hasta al menos 16 años de edad para las mujeres y 18 años de edad para los hombres, lo que ocurra más tarde
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Velocidad de crecimiento [Eficacia]
Periodo de tiempo: Hasta alcanzar la estatura adulta casi final
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Velocidad de crecimiento anualizada (cm/año)
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Hasta alcanzar la estatura adulta casi final
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Parámetros de crecimiento (eficacia)
Periodo de tiempo: Hasta alcanzar la estatura adulta casi final, y hasta al menos 16 años de edad para las mujeres y 18 años de edad para los hombres, lo que ocurra más tarde
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Puntuación estándar de altura (Z-score)
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Hasta alcanzar la estatura adulta casi final, y hasta al menos 16 años de edad para las mujeres y 18 años de edad para los hombres, lo que ocurra más tarde
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Proporciones Corporales (Eficacia)
Periodo de tiempo: Hasta alcanzar la estatura adulta casi final, y hasta al menos 16 años de edad para las mujeres y 18 años de edad para los hombres, lo que ocurra más tarde
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Proporción de segmento de cuerpo superior a inferior
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Hasta alcanzar la estatura adulta casi final, y hasta al menos 16 años de edad para las mujeres y 18 años de edad para los hombres, lo que ocurra más tarde
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Altura adulta final
Periodo de tiempo: Hasta al menos 16 años de edad para mujeres y 18 años de edad para hombres
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Altura a la edad de 16 años para mujeres y 18 años para hombres
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Hasta al menos 16 años de edad para mujeres y 18 años de edad para hombres
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de enero de 2016
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de febrero de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de marzo de 2016
Publicado por primera vez (Estimado)
31 de marzo de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
11 de diciembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de diciembre de 2023
Última verificación
1 de diciembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 111-205
- 2015-004004-30 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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