En undersøgelse til evaluering af langsigtet sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af BMN 111 hos børn med achondroplasi (ACH) (ACH)

Inklusionskriterier:

• Har gennemført 24 måneders BMN 111-behandling i undersøgelse 111-202.
• Forældre(r) eller værge(r) er villige og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke. Emner under myndig alder er villige og i stand til at give skriftligt samtykke (hvis påkrævet). Forsøgspersoner, der når myndighedsalderen i deres land, vil blive bedt om at give deres eget skriftlige samtykke, når de når den lovlige myndighedsalder.
• Hvis seksuelt aktiv, villig til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode, mens du deltager i undersøgelsen.
• Kvinder >= 10 år gamle eller som har startet menstruation skal have en negativ graviditetstest ved baseline og være villige til at have yderligere graviditetstest under undersøgelsen
• Villig og i stand til at udføre alle studieprocedurer så fysisk muligt
• Forældre/plejere, der er villige til at administrere daglige injektioner til forsøgspersonerne og gennemføre den nødvendige træning.

Ekskluderingskriterier:

• Kræver ethvert forsøgsmiddel før afslutningen af ​​studieperioden.
• Har en tilstand eller omstændighed, der efter investigatorens opfattelse sætter forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen.
• Samtidig sygdom eller tilstand, som efter investigators opfattelse ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller sikkerhedsevalueringer af en eller anden grund.
• Permanent seponeret BMN 111 under 111-202 undersøgelsen.
• Forsøgspersonen er gravid ved baselinebesøg eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
• Nuværende kronisk terapi med begrænset medicin.