Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność BMN 111 u dzieci z achondroplazją (ACH) (ACH)

12 marca 2026 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Faza 2, otwarta próba, rozszerzenie badania w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności BMN 111 u dzieci z achondroplazją

Jest to faza 2, otwarte badanie rozszerzone, mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności BMN 111 u dzieci z achondroplazją. Głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji codziennych wstrzyknięć SC BMN 111 u dzieci z ACH, które ukończyły dwuletnie leczenie w badaniu 111-202.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Institut Necker
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins McKusick - Institute of Genetic Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-2578
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
        • Guys & St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończyli 24-miesięczne leczenie BMN 111 w badaniu 111-202.
  • Rodzice lub opiekunowie chcą i są w stanie wyrazić pisemną, podpisaną świadomą zgodę. Osoby niepełnoletnie są chętne i zdolne do wyrażenia pisemnej zgody (jeśli jest wymagana). Osoby, które osiągną pełnoletność w swoim kraju, zostaną poproszone o przedstawienie własnej pisemnej zgody po osiągnięciu pełnoletności.
  • Jeśli są aktywne seksualnie, wyrażają chęć stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu.
  • Kobiety w wieku >= 10 lat lub które zaczęły miesiączkować, muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego na początku badania i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym w trakcie badania
  • Chętny i zdolny do wykonywania wszystkich procedur badawczych w miarę możliwości fizycznych
  • Rodzice/opiekunowie chętni do wykonywania codziennych zastrzyków osobom badanym oraz odbycia wymaganego szkolenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Wymaga dowolnego agenta badawczego przed zakończeniem okresu studiów.
  • Mieć stan lub okoliczność, które w opinii Badacza narażają uczestnika na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń dotyczących leczenia lub nieukończenia badania.
  • Współistniejąca choroba lub stan, który w opinii badacza mógłby z jakiegokolwiek powodu zakłócić udział w badaniu lub ocenę bezpieczeństwa.
  • Trwale przerwane BMN 111 podczas badania 111-202.
  • Uczestnik jest w ciąży podczas wizyty początkowej lub planuje zajść w ciążę (własna lub z partnerem) w dowolnym momencie podczas badania.
  • Obecna przewlekła terapia z ograniczonymi lekami.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BMN 111 - Wstrzyknięcie podskórne
111-205 jest badaniem otwartym, rozszerzonym. Osobnicy otrzymują taką samą stabilną dawkę BMN 111, jaką otrzymywali po zakończeniu badania 111-202, początkowo do 30 μg/kg. BMN 111 będzie podawany według schematu dawkowania w przedziale wagowym.
Lek: BM 111
BMN 111 będzie podawany codziennie podskórnie.
Inne nazwy:
  • Wosorytyd
  • Zmodyfikowany rekombinowany ludzki peptyd natriuretyczny typu C

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem [Bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: Do czasu osiągnięcia prawie ostatecznego wzrostu dorosłego i do co najmniej 16 lat w przypadku kobiet i 18 lat w przypadku mężczyzn, w zależności od tego, co nastąpi później
  • Liczba uczestników badania, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem.
  • Liczba uczestników badania z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem
Do czasu osiągnięcia prawie ostatecznego wzrostu dorosłego i do co najmniej 16 lat w przypadku kobiet i 18 lat w przypadku mężczyzn, w zależności od tego, co nastąpi później

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szybkość wzrostu [Skuteczność]
Ramy czasowe: Aż do osiągnięcia prawie ostatecznego wzrostu dorosłego
Roczna prędkość wzrostu (cm/rok)
Aż do osiągnięcia prawie ostatecznego wzrostu dorosłego
Parametry wzrostu (skuteczność)
Ramy czasowe: Do czasu osiągnięcia prawie ostatecznego wzrostu dorosłego i do co najmniej 16 lat w przypadku kobiet i 18 lat w przypadku mężczyzn, w zależności od tego, co nastąpi później
Standardowy wynik wzrostu (Z-score)
Do czasu osiągnięcia prawie ostatecznego wzrostu dorosłego i do co najmniej 16 lat w przypadku kobiet i 18 lat w przypadku mężczyzn, w zależności od tego, co nastąpi później
Proporcje ciała (skuteczność)
Ramy czasowe: Do czasu osiągnięcia prawie ostatecznego wzrostu dorosłego i do co najmniej 16 lat w przypadku kobiet i 18 lat w przypadku mężczyzn, w zależności od tego, co nastąpi później
Stosunek górnych do dolnych segmentów ciała
Do czasu osiągnięcia prawie ostatecznego wzrostu dorosłego i do co najmniej 16 lat w przypadku kobiet i 18 lat w przypadku mężczyzn, w zależności od tego, co nastąpi później
Końcowy wzrost dorosłego
Ramy czasowe: Do co najmniej 16 lat dla kobiet i 18 lat dla mężczyzn
Wzrost w wieku 16 lat dla kobiet i 18 lat dla mężczyzn
Do co najmniej 16 lat dla kobiet i 18 lat dla mężczyzn

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 lutego 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 marca 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

31 marca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 111-205
  • 2015-004004-30 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj