Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus BMN 111:n pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi lapsilla, joilla on achondroplasia (ACH) (ACH)

torstai 12. maaliskuuta 2026 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Vaihe 2, avoin, laajennustutkimus BMN 111:n pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi lapsilla, joilla on achondroplasia

Tämä on vaihe 2, avoin, laajennustutkimus BMN 111:n pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on achondroplasia. Ensisijaisena tavoitteena on arvioida BMN 111:n päivittäisten ihonalaisten injektioiden pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä ACH-potilailla, jotka ovat saaneet kaksi vuotta hoidon 111-202-tutkimuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Institut Necker
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
        • Guys & St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Yhdysvallat, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins McKusick - Institute of Genetic Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-2578
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Hän on suorittanut 24 kuukauden BMN 111 -hoidon tutkimuksessa 111-202.
  • Vanhemmat tai huoltajat ovat halukkaita ja kykeneviä antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen. Alle täysi-ikäiset tutkittavat ovat halukkaita ja pystyvät antamaan kirjallisen suostumuksen (tarvittaessa). Koehenkilöitä, jotka saavuttavat maassaan täysi-ikäisyyden, pyydetään antamaan oma kirjallinen suostumuksensa saavuttaessaan laillisen täysi-ikäisyyden.
  • Jos olet seksuaalisesti aktiivinen, valmis käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää osallistuessaan tutkimukseen.
  • Yli 10-vuotiailla tai kuukautisten alkaneilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti lähtötilanteessa ja he ovat valmiita tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana
  • Haluaa ja pystyä suorittamaan kaikki opiskelutoimenpiteet mahdollisimman fyysisesti
  • Vanhemmat/hoitajat, jotka ovat valmiita antamaan päivittäin injektioita koehenkilöille ja suorittamaan vaaditun koulutuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Vaatii minkä tahansa tutkijan ennen opintojakson päättymistä.
  • Sinulla on tila tai olosuhde, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa koehenkilölle suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen suorittamatta jättämisestä.
  • Samanaikainen sairaus tai tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai turvallisuusarviointia mistä tahansa syystä.
  • Lopetti pysyvästi BMN 111:n 111-202 tutkimuksen aikana.
  • Koehenkilö on raskaana lähtötilanteessa tai suunnittelee raskautta (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  • Nykyinen krooninen hoito rajoitetuilla lääkkeillä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BMN 111 - Ihonalainen injektio
111-205 on avoin, laajennustutkimus. Koehenkilöt saavat saman vakaan annoksen BMN 111:tä, joka saatiin 111-202-tutkimuksen päätyttyä, aluksi enintään 30 µg/kg. BMN 111:tä annetaan paino-alueannosteluohjelmalla.
Lääke: 111 BMN
BMN 111:tä annetaan ihonalaisesti päivittäin.
Muut nimet:
  • Vosoritide
  • Modifioitu rekombinantti ihmisen C-tyypin natriureettinen peptidi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus [Turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: Kunnes lähes lopullinen aikuisen pituus saavutetaan, ja vähintään 16-vuotiaille naisille ja 18-vuotiaille miehille sen mukaan, kumpi tapahtuu myöhemmin
  • Niiden tutkimukseen osallistuneiden lukumäärä, joilla on hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia.
  • Tutkimukseen osallistuneiden lukumäärä, joilla on hoidon aiheuttamia vakavia haittavaikutuksia
Kunnes lähes lopullinen aikuisen pituus saavutetaan, ja vähintään 16-vuotiaille naisille ja 18-vuotiaille miehille sen mukaan, kumpi tapahtuu myöhemmin

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kasvunopeus [tehokkuus]
Aikaikkuna: Kunnes lähes lopullinen aikuisen pituus on saavutettu
Vuosittainen kasvunopeus (cm/v)
Kunnes lähes lopullinen aikuisen pituus on saavutettu
Kasvuparametrit (tehokkuus)
Aikaikkuna: Kunnes lähes lopullinen aikuisen pituus saavutetaan, ja vähintään 16-vuotiaille naisille ja 18-vuotiaille miehille sen mukaan, kumpi tapahtuu myöhemmin
Pituuden vakiopisteet (Z-pisteet)
Kunnes lähes lopullinen aikuisen pituus saavutetaan, ja vähintään 16-vuotiaille naisille ja 18-vuotiaille miehille sen mukaan, kumpi tapahtuu myöhemmin
Kehon mittasuhteet (tehokkuus)
Aikaikkuna: Kunnes lähes lopullinen aikuisen pituus saavutetaan, ja vähintään 16-vuotiaille naisille ja 18-vuotiaille miehille sen mukaan, kumpi tapahtuu myöhemmin
Ylä-alavartalon segmenttien suhde
Kunnes lähes lopullinen aikuisen pituus saavutetaan, ja vähintään 16-vuotiaille naisille ja 18-vuotiaille miehille sen mukaan, kumpi tapahtuu myöhemmin
Lopullinen aikuisten korkeus
Aikaikkuna: Vähintään 16-vuotiaille naisille ja 18-vuotiaille miehille
Pituus naisilla 16 vuotta ja miehillä 18 vuotta
Vähintään 16-vuotiaille naisille ja 18-vuotiaille miehille

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 26. tammikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. helmikuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 12. helmikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 25. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 31. maaliskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 13. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 111-205
  • 2015-004004-30 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa