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Une étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme du BMN 111 chez les enfants atteints d'achondroplasie (ACH) (ACH)

12 mars 2026 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Une étude d'extension de phase 2, ouverte, pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme du BMN 111 chez les enfants atteints d'achondroplasie

Il s'agit d'une étude d'extension de phase 2, ouverte, visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme du BMN 111 chez les enfants atteints d'achondroplasie. L'objectif principal est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme des injections SC quotidiennes de BMN 111 chez les enfants atteints de CCA qui ont terminé deux ans de traitement dans l'étude 111-202.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

30

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • France
      • Paris, France, 75015
        • Institut Necker
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE1 9RT
        • Guys & St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, États-Unis, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins McKusick - Institute of Genetic Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-2578
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

7 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Avoir terminé 24 mois de traitement BMN 111 dans l'étude 111-202.
  • Le(s) parent(s) ou tuteur(s) sont disposés et capables de fournir un consentement éclairé écrit et signé. Les sujets n'ayant pas atteint l'âge de la majorité sont disposés et capables de fournir un consentement écrit (si nécessaire). Les sujets qui atteignent l'âge de la majorité dans leur pays seront invités à fournir leur propre consentement écrit lorsqu'ils auront atteint l'âge légal de la majorité.
  • Si sexuellement actif, disposé à utiliser une méthode de contraception très efficace tout en participant à l'étude.
  • Les femmes> = 10 ans ou qui ont commencé leurs règles doivent avoir un test de grossesse négatif au départ et être disposées à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude
  • Volonté et capable d'effectuer toutes les procédures d'étude aussi physiquement que possible
  • Parents / tuteurs disposés à administrer des injections quotidiennes aux sujets et à suivre la formation requise.

Critère d'exclusion:

  • Nécessite tout agent expérimental avant la fin de la période d'études.
  • Avoir une condition ou une circonstance qui, de l'avis de l'investigateur, expose le sujet à un risque élevé de mauvaise observance du traitement ou de non-achèvement de l'étude.
  • Maladie ou affection concomitante qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la participation à l'étude ou les évaluations de sécurité pour quelque raison que ce soit.
  • Arrêt définitif du BMN 111 au cours de l'étude 111-202.
  • Le sujet est enceinte lors de la visite de référence ou envisage de devenir enceinte (elle-même ou partenaire) à tout moment pendant l'étude.
  • Thérapie chronique actuelle avec des médicaments restreints.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: BMN 111 - Injection sous-cutanée
111-205 est une étude d'extension en ouvert. Les sujets reçoivent la même dose stable de BMN 111 reçue à la fin de l'étude 111-202, initialement jusqu'à 30 μg/kg. Le BMN 111 sera administré selon un schéma posologique en fonction de la tranche de poids.
Médicament: BMN 111
Le BMN 111 sera administré quotidiennement par voie sous-cutanée.
Autres noms:
  • Vosoritide
  • Peptide natriurétique de type C humain recombinant modifié

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables liés au traitement [innocuité et tolérabilité]
Délai: Jusqu'à ce que la taille adulte presque finale soit atteinte, et jusqu'à au moins 16 ans pour les femmes et 18 ans pour les hommes, selon la dernière éventualité
  • Nombre de participants à l'étude présentant des événements indésirables liés au traitement.
  • Nombre de participants à l'étude présentant des événements indésirables graves liés au traitement
Jusqu'à ce que la taille adulte presque finale soit atteinte, et jusqu'à au moins 16 ans pour les femmes et 18 ans pour les hommes, selon la dernière éventualité

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Vitesse de croissance [Efficacité]
Délai: Jusqu'à ce que la taille adulte presque finale soit atteinte
Vitesse de croissance annualisée (cm/an)
Jusqu'à ce que la taille adulte presque finale soit atteinte
Paramètres de croissance (efficacité)
Délai: Jusqu'à ce que la taille adulte presque finale soit atteinte, et jusqu'à au moins 16 ans pour les femmes et 18 ans pour les hommes, selon la dernière éventualité
Score standard de taille (score Z)
Jusqu'à ce que la taille adulte presque finale soit atteinte, et jusqu'à au moins 16 ans pour les femmes et 18 ans pour les hommes, selon la dernière éventualité
Proportions corporelles (efficacité)
Délai: Jusqu'à ce que la taille adulte presque finale soit atteinte, et jusqu'à au moins 16 ans pour les femmes et 18 ans pour les hommes, selon la dernière éventualité
Rapport des segments du haut et du bas du corps
Jusqu'à ce que la taille adulte presque finale soit atteinte, et jusqu'à au moins 16 ans pour les femmes et 18 ans pour les hommes, selon la dernière éventualité
Taille adulte finale
Délai: Jusqu'à au moins 16 ans pour les femmes et 18 ans pour les hommes
Taille à l'âge de 16 ans pour les femmes et 18 ans pour les hommes
Jusqu'à au moins 16 ans pour les femmes et 18 ans pour les hommes

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 janvier 2016

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 février 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 mars 2016

Première publication (Estimé)

31 mars 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 111-205
  • 2015-004004-30 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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