Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности BMN 111 у детей с ахондроплазией (АХ) (ACH)

12 марта 2026 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Фаза 2, открытое, расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности BMN 111 у детей с ахондроплазией

Это открытое расширенное исследование фазы 2 для оценки долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности BMN 111 у детей с ахондроплазией. Основная цель состоит в том, чтобы оценить долгосрочную безопасность и переносимость ежедневных подкожных инъекций BMN 111 у детей с ACH, которые завершили двухлетнее лечение в исследовании 111-202.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

30

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, SE1 9RT
        • Guys & St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Соединенные Штаты, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins McKusick - Institute of Genetic Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232-2578
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Франция
      • Paris, Франция, 75015
        • Institut Necker

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

7 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Прошли 24 месяца лечения BMN 111 в исследовании 111-202.
  • Родитель(и) или опекун(ы) желают и могут предоставить письменное, подписанное информированное согласие. Субъекты, не достигшие совершеннолетия, желают и могут предоставить письменное согласие (при необходимости). Субъектам, достигшим совершеннолетия в своей стране, будет предложено предоставить собственное письменное согласие по достижении совершеннолетия.
  • Если вы ведете половую жизнь, готовы использовать высокоэффективный метод контрацепции во время участия в исследовании.
  • Женщины старше 10 лет или у которых начались менструации, должны иметь отрицательный исходный тест на беременность и быть готовыми пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования.
  • Желание и способность выполнять все процедуры обучения, насколько это физически возможно
  • Родители/опекуны, желающие ежедневно делать инъекции субъектам и пройти необходимое обучение.

Критерий исключения:

  • Требуется любой исследовательский агент до завершения периода исследования.
  • Имеют состояние или обстоятельства, которые, по мнению исследователя, подвергают субъекта высокому риску несоблюдения режима лечения или невыполнения исследования.
  • Сопутствующее заболевание или состояние, которое, по мнению исследователя, по любой причине может помешать участию в исследовании или оценке безопасности.
  • Окончательно прекращен прием BMN 111 во время исследования 111-202.
  • Субъект беременна на исходном визите или планирует забеременеть (сама или партнер) в любое время во время исследования.
  • Текущая хроническая терапия ограниченными препаратами.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: BMN 111 - Подкожная инъекция
111-205 — открытое расширенное исследование. Субъекты получают ту же стабильную дозу BMN 111, что и после завершения исследования 111-202, первоначально до 30 мкг/кг. BMN 111 будет вводиться по режиму дозирования с диапазоном веса.
Лекарство: БМН 111
BMN 111 будет вводиться подкожно ежедневно.
Другие имена:
  • Восоритид
  • Модифицированный рекомбинантный натрийуретический пептид С-типа человека

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, связанных с лечением [безопасность и переносимость]
Временное ограничение: До достижения почти окончательного роста взрослой особи и по крайней мере до 16 лет для женщин и 18 лет для мужчин, в зависимости от того, что наступит позже.
  • Количество участников исследования с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения.
  • Количество участников исследования с серьезными нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения.
До достижения почти окончательного роста взрослой особи и по крайней мере до 16 лет для женщин и 18 лет для мужчин, в зависимости от того, что наступит позже.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Скорость роста [Эффективность]
Временное ограничение: Пока не будет достигнут почти окончательный рост взрослой особи
Годовая скорость роста (см/год)
Пока не будет достигнут почти окончательный рост взрослой особи
Параметры роста (эффективность)
Временное ограничение: До достижения почти окончательного роста взрослой особи и по крайней мере до 16 лет для женщин и 18 лет для мужчин, в зависимости от того, что наступит позже.
Стандартный показатель роста (Z-оценка)
До достижения почти окончательного роста взрослой особи и по крайней мере до 16 лет для женщин и 18 лет для мужчин, в зависимости от того, что наступит позже.
Пропорции тела (эффективность)
Временное ограничение: До достижения почти окончательного роста взрослой особи и по крайней мере до 16 лет для женщин и 18 лет для мужчин, в зависимости от того, что наступит позже.
Соотношение верхнего и нижнего сегментов тела
До достижения почти окончательного роста взрослой особи и по крайней мере до 16 лет для женщин и 18 лет для мужчин, в зависимости от того, что наступит позже.
Окончательный взрослый рост
Временное ограничение: До 16 лет для женщин и до 18 лет для мужчин
Рост в возрасте 16 лет для женщин и 18 лет для мужчин
До 16 лет для женщин и до 18 лет для мужчин

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 января 2016 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 февраля 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 марта 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

31 марта 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 111-205
  • 2015-004004-30 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться