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Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do BMN 111 em crianças com acondroplasia (ACH) (ACH)

12 de março de 2026 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo de extensão de fase 2, aberto, para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do BMN 111 em crianças com acondroplasia

Este é um estudo de extensão de fase 2, aberto, para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do BMN 111 em crianças com acondroplasia. O objetivo principal é avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo das injeções SC diárias de BMN 111 em crianças com ACH que completaram dois anos de tratamento no estudo 111-202.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

30

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins McKusick - Institute of Genetic Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-2578
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • França
      • Paris, França, 75015
        • Institut Necker
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Guys & St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Ter completado 24 meses de tratamento com BMN 111 no Estudo 111-202.
  • Os pais ou responsáveis ​​estão dispostos e são capazes de fornecer consentimento informado por escrito e assinado. Sujeitos menores de idade estão dispostos e aptos a fornecer consentimento por escrito (se necessário). Os indivíduos que atingirem a maioridade em seu país serão solicitados a fornecer seu próprio consentimento por escrito ao atingir a maioridade legal.
  • Se sexualmente ativo, disposto a usar um método contraceptivo altamente eficaz durante a participação no estudo.
  • Mulheres >= 10 anos de idade ou que começaram a menstruar devem ter um teste de gravidez negativo no início do estudo e estar dispostas a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo
  • Disposto e capaz de realizar todos os procedimentos do estudo o mais fisicamente possível
  • Pais/cuidadores dispostos a administrar injeções diárias aos sujeitos e completar o treinamento necessário.

Critério de exclusão:

  • Requer qualquer agente experimental antes da conclusão do período de estudo.
  • Tenha uma condição ou circunstância que, na visão do Investigador, coloque o sujeito em alto risco de má adesão ao tratamento ou de não conclusão do estudo.
  • Doença ou condição concomitante que, na visão do investigador, interferiria na participação no estudo ou nas avaliações de segurança por qualquer motivo.
  • BMN 111 permanentemente descontinuado durante o estudo 111-202.
  • A participante está grávida na visita inicial ou planeja engravidar (própria ou parceira) a qualquer momento durante o estudo.
  • Terapia crônica atual com medicamentos restritos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: BMN 111 - Injeção Subcutânea
111-205 é um estudo de extensão aberto. Os indivíduos recebem a mesma dose estável de BMN 111 recebida após a conclusão do estudo 111-202, inicialmente até 30 μg/kg. O BMN 111 será administrado por regime de dosagem de faixa de peso.
Medicamento: BMN 111
BMN 111 será administrado por via subcutânea diariamente.
Outros nomes:
  • Vosoritide
  • Peptídeo natriurético tipo C humano recombinante modificado

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento [segurança e tolerabilidade]
Prazo: Até que a altura adulta final seja atingida e até pelo menos 16 anos de idade para mulheres e 18 anos de idade para homens, o que ocorrer mais tarde
  • Número de participantes do estudo com eventos adversos emergentes do tratamento.
  • Número de participantes do estudo com eventos adversos graves emergentes do tratamento
Até que a altura adulta final seja atingida e até pelo menos 16 anos de idade para mulheres e 18 anos de idade para homens, o que ocorrer mais tarde

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Velocidade de crescimento [Eficácia]
Prazo: Até que a altura adulta final seja alcançada
Velocidade de crescimento anualizada (cm/ano)
Até que a altura adulta final seja alcançada
Parâmetros de Crescimento (Eficácia)
Prazo: Até que a altura adulta final seja atingida e até pelo menos 16 anos de idade para mulheres e 18 anos de idade para homens, o que ocorrer mais tarde
Pontuação padrão de altura (escore Z)
Até que a altura adulta final seja atingida e até pelo menos 16 anos de idade para mulheres e 18 anos de idade para homens, o que ocorrer mais tarde
Proporções Corporais (Eficácia)
Prazo: Até que a altura adulta final seja atingida e até pelo menos 16 anos de idade para mulheres e 18 anos de idade para homens, o que ocorrer mais tarde
Relação do segmento corporal superior-inferior
Até que a altura adulta final seja atingida e até pelo menos 16 anos de idade para mulheres e 18 anos de idade para homens, o que ocorrer mais tarde
Altura adulta final
Prazo: Até pelo menos 16 anos de idade para mulheres e 18 anos de idade para homens
Altura aos 16 anos para mulheres e 18 anos para homens
Até pelo menos 16 anos de idade para mulheres e 18 anos de idade para homens

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de janeiro de 2016

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de fevereiro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de março de 2016

Primeira postagem (Estimado)

31 de março de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 111-205
  • 2015-004004-30 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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