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소아 연골무형성증(ACH)에서 BMN 111의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 연구 (ACH)

2026년 3월 12일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical

연골무형성증 소아에서 BMN 111의 장기적 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 2상, 공개 라벨, 확장 연구

이것은 소아 연골무형성증에서 BMN 111의 장기적 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 2상 공개 라벨 확장 연구입니다. 1차 목표는 111-202 연구에서 2년간의 치료를 마친 ACH 소아에서 BMN 111의 매일 SC 주사의 장기 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

30

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, 미국, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins McKusick - Institute of Genetic Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232-2578
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • 영국
      • London, 영국, SE1 9RT
        • Guys & St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Hospital
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Institut Necker
  • 호주
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

7년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 연구 111-202에서 BMN 111 치료의 24개월을 완료했습니다.
  • 부모(들) 또는 보호자(들)는 서면으로 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 의향과 능력이 있습니다. 성년 미만의 피험자는 서면 동의를 제공할 의향과 능력이 있습니다(필요한 경우). 해당 국가에서 성년에 도달한 피험자는 법적 성년에 도달하면 서면 동의를 제공해야 합니다.
  • 성적으로 활발한 경우, 연구에 참여하는 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용할 의향이 있습니다.
  • 10세 이상의 여성 또는 월경을 시작한 여성은 기준선에서 음성 임신 검사를 받아야 하며 연구 기간 동안 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다.
  • 신체적으로 가능한 한 모든 연구 절차를 수행할 의지와 능력
  • 피험자에게 매일 주사를 투여하고 필요한 교육을 이수할 의향이 있는 부모/간병인.

제외 기준:

  • 연구 기간이 완료되기 전에 조사 에이전트가 필요합니다.
  • 연구자의 관점에서 피험자가 치료 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 못할 위험이 높은 상태 또는 환경을 가짐.
  • 조사자의 관점에서 어떤 이유로든 연구 참여 또는 안전성 평가를 방해할 동시 질병 또는 상태.
  • 111-202 연구 동안 BMN 111을 영구적으로 중단했습니다.
  • 피험자는 기준선 방문 시 임신 중이거나 연구 기간 동안 언제든지 임신할 계획(본인 또는 파트너)입니다.
  • 제한된 약물을 사용한 현재의 만성 요법.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: BMN 111 - 피하 주사
111-205는 공개 확장 연구입니다. 피험자는 111-202 연구 완료 시 받은 BMN 111의 동일한 안정 용량을 초기에 최대 30μg/kg까지 받습니다. BMN 111은 체중 밴드 투여 요법으로 투여됩니다.
의약품: BMN 111
BMN 111은 매일 피하 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 보소리타이드
  • 변형된 재조합 인간 C형 나트륨 이뇨 펩타이드

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료-응급 부작용의 발생 [안전성 및 내약성]
기간: 거의 최종 성인 키에 도달할 때까지, 그리고 여성의 경우 최소 16세, 남성의 경우 18세 중 더 늦은 시점까지
  • 치료 관련 부작용이 있는 연구 참여자 수.
  • 치료 관련 심각한 부작용이 있는 연구 참여자 수
거의 최종 성인 키에 도달할 때까지, 그리고 여성의 경우 최소 16세, 남성의 경우 18세 중 더 늦은 시점까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
성장속도 [효능]
기간: 거의 최종 성인 키에 도달할 때까지
연간 성장률(cm/yr)
거의 최종 성인 키에 도달할 때까지
성장 매개변수(효능)
기간: 거의 최종 성인 키에 도달할 때까지, 그리고 여성의 경우 최소 16세, 남성의 경우 18세 중 더 늦은 시점까지
신장기준점수(Z점수)
거의 최종 성인 키에 도달할 때까지, 그리고 여성의 경우 최소 16세, 남성의 경우 18세 중 더 늦은 시점까지
신체비율(효능)
기간: 거의 최종 성인 키에 도달할 때까지, 그리고 여성의 경우 최소 16세, 남성의 경우 18세 중 더 늦은 시점까지
상하 체절 비율
거의 최종 성인 키에 도달할 때까지, 그리고 여성의 경우 최소 16세, 남성의 경우 18세 중 더 늦은 시점까지
최종 성인 신장
기간: 여성의 경우 16세 이상, 남성의 경우 18세 이상
여성의 경우 16세, 남성의 경우 18세일 때의 키
여성의 경우 16세 이상, 남성의 경우 18세 이상

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioMarin Pharmaceutical

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 1월 26일

기본 완료 (추정된)

2027년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 2월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 3월 25일

처음 게시됨 (추정된)

2016년 3월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 12일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 111-205
  • 2015-004004-30 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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