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フォンタン ウデナフィル エクササイズ縦断評価試験 (FUEL)

2025年5月29日 更新者:Mezzion Pharma Co. Ltd

フォンタン ウデナフィル エクササイズ縦断評価試験 (FUEL)

この研究では、フォンタン手術を受けた思春期の被験者の治療において、PDE5 の経口投与された強力かつ選択的な阻害剤であるウデナフィルの臨床的有効性と安全性をプラセボと比較して評価します。

調査の概要

詳細な説明

この研究は、無作為化二重盲検有効性試験であり、フォンタン手術の思春期生存者を対象に、ベースラインから 6 か月までの最大 VO2 (ml/kg/分) に対する標準治療の背景に対するウデナフィルとプラセボの効果を比較したものです。 . 目標サンプルサイズは 400 人 (1 グループ 200 人) です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

400

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • Phoenix Children's Hospital/Children's Heart Center at Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles、California、アメリカ、90048
        • Cedars/Sinai Heart Institute
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20008
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33701
        • Johns Hopkins All Children's Heart Institute
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46201
        • Riley Hospital for Children/Herman B. Wells Center for Pediatric Research
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University St. Louis/St.Louis Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68114
        • University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Children's Hospital of New York
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hosptial
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hosptial
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital - University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
      • Seoul、大韓民国、110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Bucheon-si、Gyeonggi-do、大韓民国、14754
        • Sejong General Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年~18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 登録時の年齢が 12 歳から 19 歳未満で、フォンタン生理機能を備えた男女。
  2. 参加者の同意または親/保護者の同意と参加者の同意
  3. 研究が行われている国の第一言語での参加者の流暢さ

除外基準:

  1. 体重 < 40 kg
  2. 身長 < 132 cm。
  3. -過去12か月以内の急性非代償性心不全による入院。
  4. 現在の静脈内強心薬。
  5. -心臓移植の評価を受けているか、移植のためにリストされています。
  6. -過去3年以内の活性タンパク質喪失腸症または形成性気管支炎の診断、または肝硬変の病歴。
  7. -既知のフォンタンバッフル閉塞、分枝肺動脈狭窄、または肺静脈狭窄により、カテーテル法または心エコー検査のいずれかで測定された、閉塞の近位と遠位の領域間の平均勾配が> 4 mmHgであり、試験のスクリーニング前に取得されます。
  8. 片肺への流量が 80% を超える片肺の生理機能。
  9. VO2 50%未満
  10. -登録前6か月以内に臨床心エコー検査によって定性的に評価された重度の心室機能障害。
  11. -登録前6か月以内に臨床心エコー検査によって評価された重度の弁逆流、心室流出閉塞、または大動脈弓閉塞。
  12. -重大な腎臓(血清クレアチニン> 2.0)、肝臓(血清ASTおよび/またはALT>正常上限の3倍)、吸収、代謝または経口投与された薬物の排泄を損なう可能性のある胃腸または胆道障害、6週間前の検査評価に基づくトライアルのスクリーニングに。
  13. ベースライン スクリーニングで運動テストを完了できない。
  14. -研究開始前3か月以内のPDE-5阻害剤の使用歴。
  15. -研究開始前の3か月以内の肺高血圧症の治療のための他の投薬歴。
  16. 経口ウデナフィルに対する既知の不耐性。
  17. CYP3A4を阻害または誘発する薬物またはその他の物質の頻繁な使用。
  18. -アルファブロッカーまたは硝酸塩の現在の使用。
  19. 計画された研究テストの成功を妨げるか、その結果を無効にする別の研究プロトコルへの進行中または計画的な参加。
  20. -計画された試験の正常な完了を妨げる、またはその結果を無効にする非心臓の医学的、精神医学的、および/または社会的障害。
  21. -研究の完了を妨げる非研究センターでの、進行中または計画中の心臓ケア。
  22. 女性の場合:スクリーニング時の妊娠、研究完了前に計画された妊娠、または性的に活発な場合、研究期間中の許容される避妊方法の使用の拒否。
  23. -試験期間中、グレープフルーツジュースの摂取を控えたり制限したりすることはできません。
  24. 書面によるインフォームドコンセント/同意の提供の拒否。
  25. -プライマリケア医の意見では、被験者は研究プロトコルに準拠していない可能性があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:薬
ウデナフィル。 1錠を1日2回、26週間
活性薬物
実験的:プラセボ
プラセボ。 1錠を1日2回、26週間
一致するプラセボ

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから26週目までの最大VO2の変更(locf)
時間枠:ベースラインから26週間
ベースラインから26週間までの運動能力の変化(最大運動努力時のピークVO2で測定)
ベースラインから26週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
心筋パフォーマンス指数(MPI)のベースラインから26週に変更
時間枠:26週目
ベースラインから26週間への心筋パフォーマンス指数(MPI)の変化は、支配的な心室の流入および流出管の血液プールドップラーからの速度によって決定されます。 尺度は、等液層収縮時間と等腔腫測定時間の合計を心室駆出時間で割った比率です。 より低い値は、より効率的な心室(より良い機能)と一致しています。 ゼロの値は、等量体測定の収縮または弛緩がなく、生理学的に信じられないものの、完全に効率的な心室と一致することを示します。 心臓病のない健康な人の平均左心室MPIは約0.35ですが、肺循環の心室後負荷の減少により、平均右心室MPIは約0.1です。 一般に、MPIの減少はより効率的な(より良い)心室機能に対応しますが、MPIの増加は効率の低い(悪い)心室機能に対応します。
26週目
ベースラインから26週までの対数変換反応性充血指数(INRH)の変化
時間枠:26週目
内皮パルス振幅観測測定(ENDO-PAT)は、末梢血管機能の非侵襲的評価の手法です。 成人では、エンドパットは冠動脈機能障害のあるものを特定し、上腕動脈反応性検査と相関することが実証されています。 子供でのエンドパットの使用はより限られていますが、優れた再現性を示しています。 ベースラインの血流に合わせて調整された高血球反応の尺度である反応性充血指数は、血管機能の尺度です。 より高い値は、より良い、またはより健康的な血管(内皮)関数を示します。
26週目
ベースラインから26週までの血清脳型ナトリウム利尿ペプチド(BNP)の変化。
時間枠:26週目
BNPは、心臓が拡大されているときに生成されるホルモンであるか、体に血液を送り出すために一生懸命働かなければなりません。 BNPのレベルが高いほど、心不全の兆候になる可能性があります。
26週目
VATでVO2の変更
時間枠:26週間
この結果は、26週目と最後の観測を使用したベースライン訪問(ITT集団)の間の換気嫌気閾値(VAT)で1分あたり1分あたりの酸素消費量(VO2)の変化を測定します。 嫌気性閾値は、代謝が好気性から嫌気性に切り替わる運動期間です。 これは、特に単一心室集団における最大の運動能力の有用な尺度です。
26週間
BATでのBATでの作業率の変化Baselineから26週目まで
時間枠:26週間
この結果は、26週目と最後の観察結果(ITT集団)を使用した換気嫌気閾値(VAT)とベースライン訪問の間の換気嫌気閾値(VAT)での作業(ワットで測定)の変化を測定します。 嫌気性閾値は、代謝が好気性から嫌気性に切り替わる運動期間です。 これは、特に単一心室集団における最大の運動能力の有用な尺度です。
26週間
ベースラインから26週にVATでVE/VCO2の変更
時間枠:26週間
この尺度は、換気嫌気閾値(VAT)での循環から特定の容量のCO2をクリアするために必要なインスピレーションを受けた空気の量の比です。 この測定は、運動ストレステスト中に行われます。 この比率の減少は、換気効率の改善または心機能の改善を反映している可能性があります。
26週間
Baselineから26週目までの最大の運動努力での呼吸速度の変化LOCFを使用して
時間枠:26週目
26週目
ベースラインから26週目までの最大の運動努力で微小酸素消費量の変化
時間枠:26週目
最大の運動努力で毎分肺に入る空気の量。
26週目
BASELINEと26の間の最大運動努力での作業率の変化LOCFを使用して
時間枠:26週目
最大の運動努力でのパワーの変化。
26週目
小児の生活の質の変化(PEDSQL)一般的なコアスケール - 物理機能サブスケール(子どもが報告)
時間枠:26週間
PEDSQLは、Fontan患者の以前の研究を含む複数の研究で使用されている短いアンケートです。 5ポイントのリッカート応答スケール(0-4)が使用されます。 このスコアは、0-100のスケールで直線的に変換されました(0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0)。 個人の場合、より高いスコアは、報告されている医療関連の生活の質に関連しています。 各集団(治療とプラセボ)について、人口平均はベースラインで26週間で計算されました。 結果の尺度は、26週目とベースライン(26週目 - ベースライン)の違いです。
26週間
小児の生活の質の変化(PEDSQL)一般的なコアスケール - 物理機能サブスケール(親が報告)
時間枠:26週間
PEDSQLは、Fontan患者の以前の研究を含む複数の研究で使用されている短いアンケートです。 5ポイントのリッカート応答スケール(0-4)が使用されます。 このスコアは、0-100のスケールで直線的に変換されました(0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0)。 個人の場合、より高いスコアは、報告されている医療関連の生活の質に関連しています。 各集団(治療とプラセボ)について、人口平均はベースラインで26週間で計算されました。 結果の尺度は、26週目とベースライン(26週目 - ベースライン)の違いです。
26週間
小児科の生活の質の変化(PEDSQL)一般的なコアスケール - 心理社会的健康サブスケール(子どもが報告する)
時間枠:26週間
PEDSQLは、Fontan患者の以前の研究を含む複数の研究で使用されている短いアンケートです。 5ポイントのリッカート応答スケール(0-4)が使用されます。 このスコアは、0-100のスケールで直線的に変換されました(0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0)。 個人の場合、より高いスコアは、報告されている医療関連の生活の質に関連しています。 各集団(治療とプラセボ)について、人口平均はベースラインで26週間で計算されました。 結果の尺度は、26週目とベースライン(26週目 - ベースライン)の違いです。
26週間
小児科の生活の質の変化(PEDSQL)一般的なコアスケール - 心理社会的健康サブスケール(親が報告する)
時間枠:26週間
PEDSQLは、Fontan患者の以前の研究を含む複数の研究で使用されている短いアンケートです。 5ポイントのリッカート応答スケール(0-4)が使用されます。 このスコアは、0-100のスケールで直線的に変換されました(0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0)。 個人の場合、より高いスコアは、報告されている医療関連の生活の質に関連しています。 各集団(治療とプラセボ)について、人口平均はベースラインで26週間で計算されました。 結果の尺度は、26週目とベースライン(26週目 - ベースライン)の違いです。
26週間
小児科の質の変化(PEDSQL)在庫 - 心臓モジュールスケール - トリートメントIIサブスケール(子育て)
時間枠:26週間
PEDSQLは、Fontan患者の以前の研究を含む複数の研究で使用されている短いアンケートです。 5ポイントのリッカート応答スケール(0-4)が使用されます。 このスコアは、0-100のスケールで直線的に変換されました(0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0)。 個人の場合、より高いスコアは、報告されている医療関連の生活の質に関連しています。 各集団(治療とプラセボ)について、人口平均はベースラインで26週間で計算されました。 結果の尺度は、26週目とベースライン(26週目 - ベースライン)の違いです。
26週間
小児の生活の質の変化(PEDSQL)在庫 - 心臓モジュールスケール - 知覚される物理的外観サブスケール
時間枠:26週間
PEDSQLは、Fontan患者の以前の研究を含む複数の研究で使用されている短いアンケートです。 5ポイントのリッカート応答スケール(0-4)が使用されます。 このスコアは、0-100のスケールで直線的に変換されました(0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0)。 個人の場合、より高いスコアは、報告されている医療関連の生活の質に関連しています。 各集団(治療とプラセボ)について、人口平均はベースラインで26週間で計算されました。 結果の尺度は、26週目とベースライン(26週目 - ベースライン)の違いです。
26週間
小児の生活の質の変化(PEDSQL)在庫 - 心臓モジュールスケール - 治療不安サブスケール
時間枠:26週間
PEDSQLは、Fontan患者の以前の研究を含む複数の研究で使用されている短いアンケートです。 5ポイントのリッカート応答スケール(0-4)が使用されます。 このスコアは、0-100のスケールで直線的に変換されました(0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0)。 個人の場合、より高いスコアは、報告されている医療関連の生活の質に関連しています。 各集団(治療とプラセボ)について、人口平均はベースラインで26週間で計算されました。 結果の尺度は、26週目とベースライン(26週目 - ベースライン)の違いです。
26週間
小児の生活の質の変化(PEDSQL)在庫 - 心臓モジュールスケール - 認知問題サブスケール
時間枠:26週間
PEDSQLは、Fontan患者の以前の研究を含む複数の研究で使用されている短いアンケートです。 5ポイントのリッカート応答スケール(0-4)が使用されます。 このスコアは、0-100のスケールで直線的に変換されました(0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0)。 個人の場合、より高いスコアは、報告されている医療関連の生活の質に関連しています。 各集団(治療とプラセボ)について、人口平均はベースラインで26週間で計算されました。 結果の尺度は、26週目とベースライン(26週目 - ベースライン)の違いです。
26週間
小児科の質の変化(PEDSQL)在庫 - 心臓モジュールスケール - 通信問題サブスケール
時間枠:26週間
PEDSQLは、Fontan患者の以前の研究を含む複数の研究で使用されている短いアンケートです。 5ポイントのリッカート応答スケール(0-4)が使用されます。 このスコアは、0-100のスケールで直線的に変換されました(0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0)。 個人の場合、より高いスコアは、報告されている医療関連の生活の質に関連しています。 各集団(治療とプラセボ)について、人口平均はベースラインで26週間で計算されました。 結果の尺度は、26週目とベースライン(26週目 - ベースライン)の違いです。
26週間
小児心臓の生活の質の在庫(PCQLI)総スコア年齢8〜12(子どもが報告)の変化
時間枠:26週間
PCLQIは、先天性または後天性心疾患のある子供や青年に対する健康関連の生活の質の疾患固有の尺度です。 PCQLIスコアは、2つのサブスケールのスコアを追加することで計算されます:病気の影響と心理社会的影響。 各サブスケールは最大50ポイントを獲得でき、最大100の合計スコアになります。 スコアが高いほど、健康関連の生活の質が良好であることを示しています。 各集団(治療とプラセボ)について、人口平均はベースラインで26週間で計算されました。 結果の尺度は、26週目とベースライン(26週目 - ベースライン)の違いです。
26週間
小児心臓の生活の質の在庫(PCQLI)総スコア年齢8〜12(親が報告)の変化
時間枠:26週間
PCLQIは、先天性または後天性心疾患のある子供や青年に対する健康関連の生活の質の疾患固有の尺度です。 PCQLIスコアは、2つのサブスケールのスコアを追加することで計算されます:病気の影響と心理社会的影響。 各サブスケールは最大50ポイントを獲得でき、最大100の合計スコアになります。 スコアが高いほど、健康関連の生活の質が良好であることを示しています。 各集団(治療とプラセボ)について、人口平均はベースラインで26週間で計算されました。 結果の尺度は、26週目とベースライン(26週目 - ベースライン)の違いです。
26週間
小児心臓の質の生活の質の変化(PCQLI)総スコア - エージ13〜18(子どもが報告)
時間枠:26週間
PCLQIは、先天性または後天性心疾患のある子供や青年に対する健康関連の生活の質の疾患固有の尺度です。 PCQLIスコアは、2つのサブスケールのスコアを追加することで計算されます:病気の影響と心理社会的影響。 各サブスケールは最大50ポイントを獲得でき、最大100の合計スコアになります。 スコアが高いほど、健康関連の生活の質が良好であることを示しています。 各集団(治療とプラセボ)について、人口平均はベースラインで26週間で計算されました。 結果の尺度は、26週目とベースライン(26週目 - ベースライン)の違いです。
26週間
小児心臓の生活の質の変化(PCQLI)総スコア - エージ13〜18(親が報告)
時間枠:26週間
PCLQIは、先天性または後天性心疾患のある子供や青年に対する健康関連の生活の質の疾患固有の尺度です。 PCQLIスコアは、2つのサブスケールのスコアを追加することで計算されます:病気の影響と心理社会的影響。 各サブスケールは最大50ポイントを獲得でき、最大100の合計スコアになります。 スコアが高いほど、健康関連の生活の質が良好であることを示しています。 各集団(治療とプラセボ)について、人口平均はベースラインで26週間で計算されました。 結果の尺度は、26週目とベースライン(26週目 - ベースライン)の違いです。
26週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

捜査官

  • 主任研究者:Steve Paridon, MD、Children's Hospital Of Phildelphia

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年7月22日

一次修了 (実際)

2018年12月27日

研究の完了 (実際)

2019年4月30日

試験登録日

最初に提出

2016年4月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年4月13日

最初の投稿 (推定)

2016年4月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年6月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年5月29日

最終確認日

2025年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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