Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Assessment Trial (FUEL)

torstai 29. toukokuuta 2025 päivittänyt: Mezzion Pharma Co. Ltd

Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Assessment Trial (FUEL)

Tässä tutkimuksessa arvioidaan udenafiilin, suun kautta annettavan, tehokkaan ja selektiivisen PDE5:n estäjän, kliinistä tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna Fontan-toimenpiteen saaneiden nuorten koehenkilöiden hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksikammioinen sydänsairaus

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu tehokkuustutkimus udenafiilin ja lumelääkkeen vaikutuksista tavanomaisen hoidon taustalla maksimaaliseen VO2:een (ml/kg/min) lähtötilanteesta kuuteen kuukauteen Fontan-toimenpiteen jälkeen jääneillä nuorilla. . Tavoiteotoskoko on 400 koehenkilöä (200 per ryhmä).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

400

Vaihe

Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Kanada
- Alberta
  - Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
    - Stollery Children's Hospital - University of Alberta
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X8
    - The Hospital for Sick Children
Korean tasavalta
- - Seoul, Korean tasavalta, 110-744
    - Seoul National University Children's Hospital
- Gyeonggi-do
  - Bucheon-si, Gyeonggi-do, Korean tasavalta, 14754
    - Sejong General Hospital
Yhdysvallat
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
    - Phoenix Children's Hospital/Children's Heart Center at Phoenix Children's Hospital
- California
  - Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
    - Children's Hospital Los Angeles
  - Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
    - Cedars/Sinai Heart Institute
  - San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
    - Rady Children's Hospital
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    - Children's Hospital Colorado
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
    - Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20008
    - Children's National Medical Center
- Florida
  - Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
    - Johns Hopkins All Children's Heart Institute
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
    - Children's Healthcare of Atlanta
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46201
    - Riley Hospital for Children/Herman B. Wells Center for Pediatric Research
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
    - Boston Children's Hospital
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-4204
    - University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
    - Children's Mercy Hospital Kansas City
  - Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
    - Washington University St. Louis/St.Louis Children's Hospital
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
    - University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
- New York
  - New York, New York, Yhdysvallat, 10032
    - Children's Hospital of New York
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
    - Duke University Medical Center
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  - Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
    - Nationwide Children's Hosptial
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
    - Medical University of South Carolina
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
    - Vanderbilt University Medical Center
- Texas
  - Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
    - Texas Children's Hospital
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
    - Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
- Washington
  - Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
    - Seattle Children's Hosptial
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
    - Children's Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Miehet ja naiset, joilla on Fontan-fysiologia ja jotka ovat ilmoittautuessa 12–19-vuotiaita.
Osallistujan suostumus tai vanhempien/huoltajan suostumus ja osallistujan suostumus
Osallistuja hallitsee sujuvasti sen maan ensisijaista kieltä, jossa tutkimus suoritetaan

Poissulkemiskriteerit:

Paino < 40 kg
Korkeus < 132 cm.
Sairaalahoito akuutin dekompensoidun sydämen vajaatoiminnan vuoksi viimeisen 12 kuukauden aikana.
Nykyiset suonensisäiset inotrooppiset lääkkeet.
Arvioinnissa sydämensiirtoa varten tai siirrettäväksi.
Diagnoosi aktiivista proteiinia menettävä enteropatia tai plastinen keuhkoputkentulehdus viimeisen 3 vuoden aikana tai maksakirroosi.
Tunnettu Fontan-baffle-tukos, haarakeuhkovaltimon ahtauma tai keuhkolaskimostenoosi, joka johtaa > 4 mmHg:n keskimääräiseen gradienttiin tukkeuman proksimaalisten ja distaalisten alueiden välillä mitattuna joko katetroinnilla tai kaikukardiografialla, saatu ennen tutkimusta varten tehtyä seulontaa.
Yhden keuhkon fysiologia, jossa yli 80 % virtaa yhteen keuhkoihin.
VO2 alle 50 %
Vaikea kammioiden toimintahäiriö, joka on arvioitu kvalitatiivisesti kliinisellä kaikukardiografialla kuuden kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
Vaikea läppäreurgitaatio, kammion ulosvirtauksen tukkeuma tai aortan kaaren tukkeuma, joka on arvioitu kliinisellä kaikukardiografialla kuuden kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
Merkittävät munuaisten (seerumin kreatiniini > 2,0), maksan (seerumin ASAT ja/tai ALAT > 3 kertaa normaalin yläraja), maha-suolikanavan tai sapen häiriöt, jotka voivat heikentää suun kautta annettavien lääkkeiden imeytymistä, aineenvaihduntaa tai erittymistä, kuusi viikkoa ennen laboratorioarviointia seulomaan oikeudenkäyntiä varten.
Kyvyttömyys suorittaa harjoitustestiä loppuun perusseulonnassa.
PDE-5-estäjän käyttö 3 kuukauden sisällä ennen tutkimuksen alkamista.
Aiemmat muut keuhkoverenpainetaudin hoitoon käytettävät lääkkeet 3 kuukauden aikana ennen tutkimuksen alkamista.
Tunnettu intoleranssi suun kautta otettavalle udenafiilille.
Lääkkeiden tai muiden CYP3A4:ää indusoivien tai indusoivien aineiden toistuva käyttö.
Alfasalpaajien tai nitraattien nykyinen käyttö.
Jatkuva tai suunniteltu osallistuminen toiseen tutkimuspöytäkirjaan, joka joko estäisi suunnitellun tutkimustestauksen onnistuneen suorittamisen tai mitätöisi sen tulokset.
Ei-sydänperäinen lääketieteellinen, psykiatrinen ja/tai sosiaalinen häiriö, joka estäisi suunnitellun tutkimustestauksen onnistuneen loppuun saattamisen tai mitätöisi sen tulokset.
Sydänhoito, käynnissä tai suunniteltu, ei-opintokeskuksessa, joka estäisi opintojen suorittamisen.
Naiset: Raskaus seulonnan aikana, suunniteltu raskaus ennen tutkimuksen päättymistä tai kieltäytyminen hyväksymästä ehkäisymenetelmästä tutkimuksen ajan, jos se on seksuaalisesti aktiivinen.
Ei pysty pidättymään tai rajoittamaan greippimehun nauttimista kokeen aikana.
Kieltäytyminen antamasta kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta/suostumusta.
Perusterveydenhuollon lääkärin näkemyksen mukaan tutkittava ei todennäköisesti ole tutkimusprotokollan mukainen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
Jako: Satunnaistettu
Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseiden lukumäärä

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm	Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lääke Udenafiili. Yksi tabletti kahdesti päivässä 26 viikon ajan	Lääke: Udenafiili Aktiivinen lääke
Kokeellinen: Plasebo Plasebo. Yksi tabletti kahdesti päivässä 26 viikon ajan	Lääke: Plasebo Vastaava Placebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Maksimin VO2: n muutos lähtötasosta viikkoon 26 käyttämällä viimeistä tarkkailua eteenpäin (locf) Aikaikkuna: Lähtötaso 26 viikkoon	Liikuntakapasiteetin muutos (mitattu VO2: n huipulla maksimaalisessa harjoituksessa) lähtötasosta 26 viikkoon	Lähtötaso 26 viikkoon

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Muutos sydänlihaksen suoritusindeksissä (MPI) lähtötilanteesta viikkoon 26 Aikaikkuna: Viikko 26	Muutos sydänlihaksen suorituskyvyn indeksissä (MPI) lähtötasosta 26 viikkoon määritetään hallitsevan kammion virtaus- ja ulosvirtausten nopeuksien nopeuksilla. Mitta on isovolumetrisen supistumisajan ja isovolumetrisen rentoutumisajan summan suhde jaettuna kammion poistoaikaan. Pienempi arvo on yhdenmukainen tehokkaamman kammion kanssa (parempi toiminto). Nolla -arvo osoittaa, että isovolumetristä supistumista tai rentoutumista ei ole, ja vaikka fysiologisesti epätodennäköinen olisi yhdenmukainen täysin tehokkaan kammion kanssa. Keskimääräinen vasemman kammion MPI terveissä ihmisissä, joilla ei ole sydänsairauksia Yleensä MPI: n lasku vastaa tehokkaampaa (parempaa) kammion toimintaa, kun taas MPI: n lisääntyminen vastaa vähemmän tehokasta (huonompaa) kammion toimintaa.	Viikko 26
Log-muunnotetun reaktiivisen hyperemia-indeksin (INRH) muutos lähtötasosta viikkoon 26 Aikaikkuna: Viikko 26	Endoteelipulssin amplitudin tonometria (endo-pat) on tekniikka perifeerisen verisuonifunktion ei-invasiiviseen arviointiin. Aikuisilla Endo-Pat on osoitettu tunnistavan ne, joilla on sepelvaltimoiden toimintahäiriöitä, ja korreloivan brachial-valtimoiden reaktiivisuuden testauksen kanssa. Lasten endo-pat-käyttö on ollut rajallisempaa, mutta se on osoittanut erinomaisen toistettavuuden. Reaktiivinen hyperemia -indeksi, joka on verenvirtausta säädetyn hyperemisen vasteen mitta, on verisuonen toiminnan mitta. Korkeampi arvo tarkoittaa parempaa tai terveellisempää, verisuonitautoa (endoteelista).	Viikko 26
Seerumin aivotyyppisen natriureettisen peptidin (BNP) muutos lähtötasosta viikkoon 26. Aikaikkuna: Viikko 26	BNP on hormoni, joka on tuotettu, kun sydän on suurennettu tai sen on työskenneltävä kovemmin veren pumppaamiseksi kehoon. Korkeampi BNP -taso voi olla merkki sydämen vajaatoiminnasta.	Viikko 26
VO2: n muutos arvonlisäverossa Aikaikkuna: 26 viikkoa	Tämä lopputulos mittaa hapen kulutuksen millilitreiden muutosta (VO2) minuutissa hengityselimen anaerobisessa kynnysarvossa (VAT) viikon 26 välisenä aikana ja lähtötason vierailuilla viimeisellä havainnolla (ITT -populaatio). Anaerobinen kynnysarvo on liikuntajakso, jolloin aineenvaihdunta siirtyy aerobisesta anaerobiseen. Tämä on hyödyllinen submaksimaalisen liikuntakapasiteetin mitta, etenkin yhden kammion populaatiossa.	26 viikkoa
Työnopeuden muutos arvonlisäverolla lähtötasosta viikkoon 26 LOCF: n kanssa Aikaikkuna: 26 viikkoa	Tämä lopputulos mittaa työn muutosta (mitattuna watteina) tuuletusannaerobisessa kynnysarvossa (VAT) viikon 26 ja lähtötason vierailujen välillä viimeisellä havainnolla (ITT -populaatio). Anaerobinen kynnysarvo on liikuntajakso, jolloin aineenvaihdunta siirtyy aerobisesta anaerobiseen. Tämä on hyödyllinen submaksimaalisen liikuntakapasiteetin mitta, etenkin yhden kammion populaatiossa.	26 viikkoa
VE/VCO2: n muutos arvonlisäverolla lähtötasosta viikkoon 26 Aikaikkuna: 26 viikkoa	Tämä toimenpide on suhde inspiroidun ilman määrään, joka vaaditaan tiettyjen hiilidioksidimäärien tyhjentämiseksi tuuletuskyvyn anaerobisen kynnyksen (arvonlisäveron) verenkierrosta. Tämä mittaus tehdään harjoituksen stressitestauksen aikana. Tämän suhteen väheneminen voi heijastaa hengitystehokkuuden paranemista tai sydämen toiminnan paranemista.	26 viikkoa
Hengitysnopeuden muutos maksimaalisessa harjoituksessa lähtötasosta viikkoon 26 LOCF: n avulla Aikaikkuna: Viikko 26		Viikko 26
Muutos minuutin hapenkulutuksessa maksimaalisessa harjoituksessa lähtötasosta viikkoon 26 Aikaikkuna: Viikko 26	Ilman määrä, joka tulee keuhkoihin minuutissa maksimaalisesti.	Viikko 26
Työnopeuden muutos maksimaalisessa harjoituksessa lähtötilanteen ja viikon 26 välillä LOCF: n avulla Aikaikkuna: Viikko 26	Virran muutos maksimaalisessa harjoituksessa.	Viikko 26
Lasten elämänlaadun muutos (PEDSQL) Yleiset ydinasteikot - fyysisen toiminnan ala -asteikko (Child raportoi) Aikaikkuna: 26 viikkoa	PEDSQL on lyhyt kyselylomake, jota on käytetty useissa tutkimuksissa, mukaan lukien aikaisempi tutkimus Fontan -potilaista. Käytetään 5-pisteistä Likert-vaste-asteikkoa (0-4). Tämä pistemäärä muutettiin lineaarisesti asteikolla 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0). Henkilölle korkeampi pistemäärä liittyy korkeampaan ilmoitettuun terveydenhuoltoon liittyvään elämänlaatuun. Jokaiselle väestölle (hoito ja lumelääke) väestökeskiarvot laskettiin lähtötilanteessa ja 26 viikossa. Tulosmitta on ero viikon 26 ja lähtötilanteen välillä (viikko 26 - lähtötaso).	26 viikkoa
Lasten elämänlaadun muutos (PEDSQL) Yleiset ydinasteikot - fyysisen toiminnan ala -asteikko (vanhempi raportoi) Aikaikkuna: 26 viikkoa	PEDSQL on lyhyt kyselylomake, jota on käytetty useissa tutkimuksissa, mukaan lukien aikaisempi tutkimus Fontan -potilaista. Käytetään 5-pisteistä Likert-vaste-asteikkoa (0-4). Tämä pistemäärä muutettiin lineaarisesti asteikolla 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0). Henkilölle korkeampi pistemäärä liittyy korkeampaan ilmoitettuun terveydenhuoltoon liittyvään elämänlaatuun. Jokaiselle väestölle (hoito ja lumelääke) väestökeskiarvot laskettiin lähtötilanteessa ja 26 viikossa. Tulosmitta on ero viikon 26 ja lähtötilanteen välillä (viikko 26 - lähtötaso).	26 viikkoa
Lasten elämänlaadun muutos (PEDSQL) Yleiset ydinasteikot - Psykososiaalinen terveysasteikko (Child raportoi) Aikaikkuna: 26 viikkoa	PEDSQL on lyhyt kyselylomake, jota on käytetty useissa tutkimuksissa, mukaan lukien aikaisempi tutkimus Fontan -potilaista. Käytetään 5-pisteistä Likert-vaste-asteikkoa (0-4). Tämä pistemäärä muutettiin lineaarisesti asteikolla 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0). Henkilölle korkeampi pistemäärä liittyy korkeampaan ilmoitettuun terveydenhuoltoon liittyvään elämänlaatuun. Jokaiselle väestölle (hoito ja lumelääke) väestökeskiarvot laskettiin lähtötilanteessa ja 26 viikossa. Tulosmitta on ero viikon 26 ja lähtötilanteen välillä (viikko 26 - lähtötaso).	26 viikkoa
Lasten elämänlaadun muutos (PEDSQL) Yleiset ydinasteikot - Psykososiaalinen terveysasteikko (vanhempi raportoi) Aikaikkuna: 26 viikkoa	PEDSQL on lyhyt kyselylomake, jota on käytetty useissa tutkimuksissa, mukaan lukien aikaisempi tutkimus Fontan -potilaista. Käytetään 5-pisteistä Likert-vaste-asteikkoa (0-4). Tämä pistemäärä muutettiin lineaarisesti asteikolla 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0). Henkilölle korkeampi pistemäärä liittyy korkeampaan ilmoitettuun terveydenhuoltoon liittyvään elämänlaatuun. Jokaiselle väestölle (hoito ja lumelääke) väestökeskiarvot laskettiin lähtötilanteessa ja 26 viikossa. Tulosmitta on ero viikon 26 ja lähtötilanteen välillä (viikko 26 - lähtötaso).	26 viikkoa
Lasten elämänlaadun muutos (PEDSQL) Inventory - Sydänmoduulin mittakaava - Hoito II Aliasteikko (lasten ilmoittama) Aikaikkuna: 26 viikkoa	PEDSQL on lyhyt kyselylomake, jota on käytetty useissa tutkimuksissa, mukaan lukien aikaisempi tutkimus Fontan -potilaista. Käytetään 5-pisteistä Likert-vaste-asteikkoa (0-4). Tämä pistemäärä muutettiin lineaarisesti asteikolla 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0). Henkilölle korkeampi pistemäärä liittyy korkeampaan ilmoitettuun terveydenhuoltoon liittyvään elämänlaatuun. Jokaiselle väestölle (hoito ja lumelääke) väestökeskiarvot laskettiin lähtötilanteessa ja 26 viikossa. Tulosmitta on ero viikon 26 ja lähtötilanteen välillä (viikko 26 - lähtötaso).	26 viikkoa
Lasten elämänlaadun muutos (PEDSQL) Inventory - Sydänmoduulin mittakaava - havaittu fyysinen ulkonäkö ala -asteikko Aikaikkuna: 26 viikkoa	PEDSQL on lyhyt kyselylomake, jota on käytetty useissa tutkimuksissa, mukaan lukien aikaisempi tutkimus Fontan -potilaista. Käytetään 5-pisteistä Likert-vaste-asteikkoa (0-4). Tämä pistemäärä muutettiin lineaarisesti asteikolla 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0). Henkilölle korkeampi pistemäärä liittyy korkeampaan ilmoitettuun terveydenhuoltoon liittyvään elämänlaatuun. Jokaiselle väestölle (hoito ja lumelääke) väestökeskiarvot laskettiin lähtötilanteessa ja 26 viikossa. Tulosmitta on ero viikon 26 ja lähtötilanteen välillä (viikko 26 - lähtötaso).	26 viikkoa
Lasten elämänlaadun muutos (PEDSQL) Inventory - Sydänmoduulin asteikko - Hoito -ahdistuksen ala -asteikko Aikaikkuna: 26 viikkoa	PEDSQL on lyhyt kyselylomake, jota on käytetty useissa tutkimuksissa, mukaan lukien aikaisempi tutkimus Fontan -potilaista. Käytetään 5-pisteistä Likert-vaste-asteikkoa (0-4). Tämä pistemäärä muutettiin lineaarisesti asteikolla 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0). Henkilölle korkeampi pistemäärä liittyy korkeampaan ilmoitettuun terveydenhuoltoon liittyvään elämänlaatuun. Jokaiselle väestölle (hoito ja lumelääke) väestökeskiarvot laskettiin lähtötilanteessa ja 26 viikossa. Tulosmitta on ero viikon 26 ja lähtötilanteen välillä (viikko 26 - lähtötaso).	26 viikkoa
Lasten elämänlaadun muutos (PEDSQL) Inventory - Sydänmoduulin asteikko - Kognitiiviset ongelmat ala -asteikko Aikaikkuna: 26 viikkoa	PEDSQL on lyhyt kyselylomake, jota on käytetty useissa tutkimuksissa, mukaan lukien aikaisempi tutkimus Fontan -potilaista. Käytetään 5-pisteistä Likert-vaste-asteikkoa (0-4). Tämä pistemäärä muutettiin lineaarisesti asteikolla 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0). Henkilölle korkeampi pistemäärä liittyy korkeampaan ilmoitettuun terveydenhuoltoon liittyvään elämänlaatuun. Jokaiselle väestölle (hoito ja lumelääke) väestökeskiarvot laskettiin lähtötilanteessa ja 26 viikossa. Tulosmitta on ero viikon 26 ja lähtötilanteen välillä (viikko 26 - lähtötaso).	26 viikkoa
Lasten elämänlaadun muutos (PEDSQL) Inventory - Sydänmoduulin asteikko - Viestintäongelmat ala -asteikko Aikaikkuna: 26 viikkoa	PEDSQL on lyhyt kyselylomake, jota on käytetty useissa tutkimuksissa, mukaan lukien aikaisempi tutkimus Fontan -potilaista. Käytetään 5-pisteistä Likert-vaste-asteikkoa (0-4). Tämä pistemäärä muutettiin lineaarisesti asteikolla 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0). Henkilölle korkeampi pistemäärä liittyy korkeampaan ilmoitettuun terveydenhuoltoon liittyvään elämänlaatuun. Jokaiselle väestölle (hoito ja lumelääke) väestökeskiarvot laskettiin lähtötilanteessa ja 26 viikossa. Tulosmitta on ero viikon 26 ja lähtötilanteen välillä (viikko 26 - lähtötaso).	26 viikkoa
Lasten sydämen elämänlaadun inventaarion (PCQLI) muutos kokonaispisteet 8–12 (lapsi raportoi) Aikaikkuna: 26 viikkoa	PCLQI on sairauskohtainen mittaus terveyteen liittyvästä elämänlaadusta lapsille ja nuorille, joilla on synnynnäinen tai hankittu sydänsairaus. PCQLI -pistemäärä lasketaan lisäämällä yhteen kahden osa -asteikon pisteet: taudin vaikutukset ja psykososiaaliset vaikutukset. Jokainen osa -asteikko voi pisteet korkeintaan 50 pistettä, mikä johtaa kokonaispistemäärään enintään 100. Korkeammat pisteet osoittavat paremmin havaitun terveyteen liittyvän elämänlaadun. Jokaiselle väestölle (hoito ja lumelääke) väestökeskiarvot laskettiin lähtötilanteessa ja 26 viikossa. Tulosmitta on ero viikon 26 ja lähtötilanteen välillä (viikko 26 - lähtötaso).	26 viikkoa
Lasten sydämen elämänlaadun inventaarion muutos (PCQLI) Kokonaispisteet 8–12 (vanhempi ilmoitettu) Aikaikkuna: 26 viikkoa	PCLQI on sairauskohtainen mittaus terveyteen liittyvästä elämänlaadusta lapsille ja nuorille, joilla on synnynnäinen tai hankittu sydänsairaus. PCQLI -pistemäärä lasketaan lisäämällä yhteen kahden osa -asteikon pisteet: taudin vaikutukset ja psykososiaaliset vaikutukset. Jokainen osa -asteikko voi pisteet korkeintaan 50 pistettä, mikä johtaa kokonaispistemäärään enintään 100. Korkeammat pisteet osoittavat paremmin havaitun terveyteen liittyvän elämänlaadun. Jokaiselle väestölle (hoito ja lumelääke) väestökeskiarvot laskettiin lähtötilanteessa ja 26 viikossa. Tulosmitta on ero viikon 26 ja lähtötilanteen välillä (viikko 26 - lähtötaso).	26 viikkoa
Lasten sydämen elämänlaadun varaston muutos (PCQLI) Kokonaispisteet 13-18 (lapsi raportoi) Aikaikkuna: 26 viikkoa	PCLQI on sairauskohtainen mittaus terveyteen liittyvästä elämänlaadusta lapsille ja nuorille, joilla on synnynnäinen tai hankittu sydänsairaus. PCQLI -pistemäärä lasketaan lisäämällä yhteen kahden osa -asteikon pisteet: taudin vaikutukset ja psykososiaaliset vaikutukset. Jokainen osa -asteikko voi pisteet korkeintaan 50 pistettä, mikä johtaa kokonaispistemäärään enintään 100. Korkeammat pisteet osoittavat paremmin havaitun terveyteen liittyvän elämänlaadun. Jokaiselle väestölle (hoito ja lumelääke) väestökeskiarvot laskettiin lähtötilanteessa ja 26 viikossa. Tulosmitta on ero viikon 26 ja lähtötilanteen välillä (viikko 26 - lähtötaso).	26 viikkoa
Lasten sydämen elämänlaadun inventaarion muutos (PCQLI) Kokonaispisteet 13-18 (Vanhempi raportti) Aikaikkuna: 26 viikkoa	PCLQI on sairauskohtainen mittaus terveyteen liittyvästä elämänlaadusta lapsille ja nuorille, joilla on synnynnäinen tai hankittu sydänsairaus. PCQLI -pistemäärä lasketaan lisäämällä yhteen kahden osa -asteikon pisteet: taudin vaikutukset ja psykososiaaliset vaikutukset. Jokainen osa -asteikko voi pisteet korkeintaan 50 pistettä, mikä johtaa kokonaispistemäärään enintään 100. Korkeammat pisteet osoittavat paremmin havaitun terveyteen liittyvän elämänlaadun. Jokaiselle väestölle (hoito ja lumelääke) väestökeskiarvot laskettiin lähtötilanteessa ja 26 viikossa. Tulosmitta on ero viikon 26 ja lähtötilanteen välillä (viikko 26 - lähtötaso).	26 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mezzion Pharma Co. Ltd

Yhteistyökumppanit

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Tutkijat

Päätutkija: Steve Paridon, MD, Children's Hospital Of Phildelphia

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 22. heinäkuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 27. joulukuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 30. huhtikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 10. huhtikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. huhtikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 18. huhtikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 17. kesäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. toukokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. toukokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

PHN-Udenafil-02
U01HL068270 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Assessment Trial (FUEL)