Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fontan Udenafil Oefening Longitudinale beoordelingsproef (FUEL)

11 januari 2020 bijgewerkt door: Mezzion Pharma Co. Ltd

Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Assessment Trial (FUEL)

Deze studie zal de klinische werkzaamheid en veiligheid evalueren van udenafil, een oraal toegediende, krachtige en selectieve remmer van PDE5, versus placebo voor de behandeling van adolescente proefpersonen die de Fontan-procedure hebben ondergaan.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde werkzaamheidsstudie naar de effecten van udenafil vs. placebo op de achtergrond van standaardtherapie op maximale VO2 (ml/kg/min) vanaf baseline tot zes maanden bij adolescenten die de Fontan-procedure hebben overleefd. . De beoogde steekproefomvang is 400 proefpersonen (200 per groep).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

400

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital - University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Bucheon-si, Gyeonggi-do, Korea, republiek van, 14754
        • Sejong General Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital/Children's Heart Center at Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars/Sinai Heart Institute
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Heart Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46201
        • Riley Hospital for Children/Herman B. Wells Center for Pediatric Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University St. Louis/St.Louis Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68114
        • University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Children's Hospital of New York
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hosptial
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hosptial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen en vrouwen met Fontan-fysiologie die bij inschrijving 12 tot minder dan 19 jaar oud zijn.
  2. Toestemming van de deelnemer of toestemming van ouder/voogd en instemming van de deelnemer
  3. Deelnemer spreekt vloeiend de primaire taal van het land waarin de studie wordt uitgevoerd

Uitsluitingscriteria:

  1. Gewicht < 40kg
  2. Hoogte < 132 cm.
  3. Ziekenhuisopname voor acuut gedecompenseerd hartfalen in de afgelopen 12 maanden.
  4. Huidige intraveneuze inotrope geneesmiddelen.
  5. Wordt beoordeeld voor harttransplantatie of staat op de lijst voor transplantatie.
  6. Diagnose van actieve eiwitverliezende enteropathie of plastische bronchitis in de afgelopen 3 jaar, of een voorgeschiedenis van levercirrose.
  7. Bekende obstructie van het Fontan-schot, stenose van de longslagader of stenose van de longader, resulterend in een gemiddelde gradiënt van > 4 mmHg tussen de regio's proximaal en distaal van de obstructie, gemeten door middel van katheterisatie of echocardiografie, verkregen voorafgaand aan de screening voor het onderzoek.
  8. Fysiologie van een enkele long met meer dan 80% stroom naar één long.
  9. VO2 minder dan 50%
  10. Ernstige ventriculaire disfunctie kwalitatief beoordeeld door klinische echocardiografie binnen zes maanden voorafgaand aan inschrijving.
  11. Ernstige valvaire regurgitatie, ventriculaire uitstroomobstructie of aortaboogobstructie beoordeeld door klinische echocardiografie binnen zes maanden voorafgaand aan inschrijving.
  12. Aanzienlijke nier- (serumcreatinine > 2,0), lever- (serum ASAT en/of ALAT > 3 maal de bovengrens van normaal), gastro-intestinale of galaandoeningen die de absorptie, het metabolisme of de uitscheiding van oraal toegediende medicatie kunnen belemmeren, gebaseerd op laboratoriumonderzoek zes weken voorafgaand om te screenen voor de proef.
  13. Onvermogen om inspanningstesten te voltooien bij baseline screening.
  14. Geschiedenis van het gebruik van PDE-5-remmers binnen 3 maanden vóór aanvang van de studie.
  15. Geschiedenis van enig ander medicijn voor de behandeling van pulmonale hypertensie binnen 3 maanden vóór aanvang van de studie.
  16. Bekende intolerantie voor oraal udenafil.
  17. Frequent gebruik van medicijnen of andere stoffen die CYP3A4 remmen of induceren.
  18. Huidig ​​gebruik van alfablokkers of nitraten.
  19. Lopende of geplande deelname aan een ander onderzoeksprotocol dat de succesvolle afronding van geplande onderzoekstests zou verhinderen of de resultaten ervan ongeldig zou maken.
  20. Niet-cardiale medische, psychiatrische en/of sociale stoornis die een succesvolle afronding van geplande onderzoekstests zou verhinderen of de resultaten ervan ongeldig zou maken.
  21. Hartzorg, doorlopend of gepland, in een niet-studiecentrum dat de afronding van de studie zou belemmeren.
  22. Voor vrouwen: Zwangerschap op het moment van screening, geplande zwangerschap vóór afronding van de studie, of weigering om een ​​aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken voor de duur van de studie indien seksueel actief.
  23. Niet in staat om de inname van grapefruitsap te onthouden of te beperken tijdens de duur van de proef.
  24. Weigering om schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming te geven.
  25. Naar de mening van de huisarts voldoet de proefpersoon waarschijnlijk niet aan het onderzoeksprotocol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Geneesmiddel
Udenafil. Tweemaal daags één tablet gedurende 26 weken
Geneesmiddel: Udenafil
Actief medicijn
Experimenteel: Placebo
Placebo. Tweemaal daags één tablet gedurende 26 weken
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in trainingscapaciteit
Tijdsspanne: Basislijn tot 26 weken
De verandering in inspanningscapaciteit (zoals gemeten door maximale VO2 bij maximale inspanning) vanaf baseline tot 26 weken (of voltooiing van het onderzoek)
Basislijn tot 26 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in myocardiale prestatie-index (MPI)
Tijdsspanne: Basislijn tot 26 weken
De verandering in de myocardiale prestatie-index (MPI) vanaf de basislijn tot 26 weken bepaald door snelheden verkregen uit bloedpool-Doppler-beoordeling van het instroom- en uitstroomkanaal van het dominante ventrikel.
Basislijn tot 26 weken
Verandering in log-getransformeerde reactieve hyperemie-index (InRH)
Tijdsspanne: Basislijn tot 26 weken
De verandering in log-getransformeerde reactieve hyperemie-index (lnRHI) vanaf de basislijn tot 26 weken zoals gemeten door pulsamplitude-tonometrie (PAT)-testen met behulp van het EndoPAT®-apparaat.
Basislijn tot 26 weken
Verandering in serumniveau van serum hersentype natriuretisch peptide BNP
Tijdsspanne: Basislijn tot 26 weken
Verandering in het niveau van het serum van het hersentype natriuretisch peptide BNP vanaf baseline tot 26 weken.
Basislijn tot 26 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Medewerkers

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Steve Paridon, MD, Children's Hospital Of Phildelphia

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 juli 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 december 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 april 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 april 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 april 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

18 april 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 januari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 januari 2020

Laatst geverifieerd

1 januari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PHN-Udenafil-02
  • U01HL068270 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Djibouti

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren