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Prova di valutazione longitudinale dell'esercizio Fontan Udenafil (FUEL)

29 maggio 2025 aggiornato da: Mezzion Pharma Co. Ltd

Prova di valutazione longitudinale dell'esercizio Fontan Udenafil (FUEL)

Questo studio valuterà l'efficacia clinica e la sicurezza di udenafil, un inibitore potente e selettivo somministrato per via orale della PDE5, rispetto al placebo per il trattamento di soggetti adolescenti sottoposti alla procedura di Fontan.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Malattia cardiaca del ventricolo singolo

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio di efficacia randomizzato, in doppio cieco, degli effetti di udenafil rispetto al placebo sullo sfondo della terapia standard sul VO2 massimo (ml/kg/min) dal basale a sei mesi in adolescenti sopravvissuti alla procedura di Fontan. . La dimensione del campione target è di 400 soggetti (200 per gruppo).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

400

Fase

Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Canada
- Alberta
  - Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
    - Stollery Children's Hospital - University of Alberta
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X8
    - The Hospital for Sick Children
Corea, Repubblica di
- - Seoul, Corea, Repubblica di, 110-744
    - Seoul National University Children's Hospital
- Gyeonggi-do
  - Bucheon-si, Gyeonggi-do, Corea, Repubblica di, 14754
    - Sejong General Hospital
Stati Uniti
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
    - Phoenix Children's Hospital/Children's Heart Center at Phoenix Children's Hospital
- California
  - Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
    - Children's Hospital Los Angeles
  - Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
    - Cedars/Sinai Heart Institute
  - San Diego, California, Stati Uniti, 92123
    - Rady Children's Hospital
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
    - Children's Hospital Colorado
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
    - Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20008
    - Children's National Medical Center
- Florida
  - Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
    - Johns Hopkins All Children's Heart Institute
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
    - Children's Healthcare of Atlanta
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46201
    - Riley Hospital for Children/Herman B. Wells Center for Pediatric Research
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
    - Boston Children's Hospital
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-4204
    - University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
    - Children's Mercy Hospital Kansas City
  - Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
    - Washington University St. Louis/St.Louis Children's Hospital
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
    - University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
- New York
  - New York, New York, Stati Uniti, 10032
    - Children's Hospital of New York
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
    - Duke University Medical Center
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  - Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
    - Nationwide Children's Hosptial
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
    - Medical University of South Carolina
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
    - Vanderbilt University Medical Center
- Texas
  - Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
    - Texas Children's Hospital
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
    - Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
- Washington
  - Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
    - Seattle Children's Hosptial
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
    - Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

Descrizione

Criterio di inclusione:

Maschi e femmine con fisiologia Fontan di età compresa tra 12 e meno di 19 anni al momento dell'arruolamento.
Consenso del partecipante o consenso del genitore/tutore e consenso del partecipante
Conoscenza fluente del partecipante nella lingua principale del paese in cui si sta conducendo lo studio

Criteri di esclusione:

Peso < 40 kg
Altezza < 132 cm.
Ricovero per scompenso cardiaco acuto scompensato negli ultimi 12 mesi.
Attuali farmaci inotropi per via endovenosa.
In fase di valutazione per il trapianto di cuore o in lista per il trapianto.
Diagnosi di enteropatia con perdita di proteine attive o bronchite plastica negli ultimi 3 anni o anamnesi di cirrosi epatica.
Ostruzione nota del deflettore di Fontan, stenosi dell'arteria polmonare ramificata o stenosi della vena polmonare con conseguente gradiente medio di> 4 mmHg tra le regioni prossimale e distale all'ostruzione misurata mediante cateterizzazione o ecocardiografia, ottenuta prima dello screening per lo studio.
Fisiologia polmonare singola con flusso superiore all'80% a un polmone.
VO2 inferiore al 50%
Disfunzione ventricolare grave valutata qualitativamente mediante ecocardiografia clinica entro sei mesi prima dell'arruolamento.
- Grave rigurgito valvolare, ostruzione del deflusso ventricolare o ostruzione dell'arco aortico valutata mediante ecocardiografia clinica entro sei mesi prima dell'arruolamento.
Disturbi renali significativi (creatinina sierica > 2,0), epatici (AST sierico e/o ALT > 3 volte il limite superiore della norma), gastrointestinali o biliari che potrebbero compromettere l'assorbimento, il metabolismo o l'escrezione dei farmaci somministrati per via orale, sulla base della valutazione di laboratorio sei settimane prima allo screening per il processo.
Incapacità di completare il test da sforzo allo screening di base.
Storia dell'uso dell'inibitore della PDE-5 entro 3 mesi prima dell'inizio dello studio.
Storia di qualsiasi altro farmaco per il trattamento dell'ipertensione polmonare entro 3 mesi prima dell'inizio dello studio.
Intolleranza nota all'udenafil orale.
Uso frequente di farmaci o altre sostanze che inibiscono o inducono il CYP3A4.
Uso corrente di alfa-bloccanti o nitrati.
Partecipazione in corso o pianificata a un altro protocollo di ricerca che impedirebbe il completamento con successo dei test di studio pianificati o ne invaliderebbe i risultati.
Disturbo medico, psichiatrico e/o sociale non cardiaco che impedirebbe il completamento con successo del test di studio pianificato o ne invaliderebbe i risultati.
Cure cardiache, in corso o pianificate, presso un centro non di studio che impedirebbe il completamento dello studio.
Per le donne: gravidanza al momento dello screening, gravidanza pianificata prima del completamento dello studio o rifiuto di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile per la durata dello studio se sessualmente attivi.
Incapace di astenersi o limitare l'assunzione di succo di pompelmo durante la durata della prova.
Rifiuto di fornire il consenso/assenso informato scritto.
A giudizio del medico di base, è probabile che il soggetto non sia conforme al protocollo dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Scopo principale: Trattamento
Assegnazione: Randomizzato
Modello interventistico: Assegnazione parallela
Mascheramento: Quadruplicare

Numero di armi

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm	Intervento / Trattamento
Sperimentale: Droga Udenafil. Una compressa due volte al giorno per 26 settimane	Droga: Udenafil Droga attiva
Sperimentale: Placebo Placebo. Una compressa due volte al giorno per 26 settimane	Droga: Placebo Placebo abbinato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Modifica del VO2 massimo dalla linea di base alla settimana 26 usando l'ultima osservazione trasportata in avanti (LOCF) Lasso di tempo: Basale a 26 settimane	Il cambiamento nella capacità di esercizio (misurato dal picco VO2 al massimo sforzo di esercizio) dal basale a 26 settimane	Basale a 26 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Cambiamento nell'indice di performance del miocardio (MPI) dalla linea di base alla settimana 26 Lasso di tempo: Settimana 26	Il cambiamento nell'indice di prestazione miocardica (MPI) dal basale a 26 settimane è determinato dalle velocità dal doppler del pool di sangue dell'afflusso e del tratto di deflusso del ventricolo dominante. La misura è il rapporto tra la somma del tempo di contrazione isovolumetrica e il tempo di rilassamento isovolumetrico, diviso per il tempo di eiezione ventricolare. Un valore inferiore è coerente con un ventricolo più efficiente (funzione migliore). Un valore zero indica che non vi è alcuna contrazione o rilassamento isovolumetrica e, sebbene fisiologicamente non plausibile, sarebbe coerente con un ventricolo perfettamente efficiente. L'MPI ventricolare sinistro medio in persone sane senza malattie cardiache è di circa 0,35 mentre l'MPI ventricolare destro medio è di circa 0,1 a causa del ridotto post -carico ventricolare della circolazione polmonare. In generale, una diminuzione dell'MPI corrisponde a una funzione ventricolare più efficiente (migliore), mentre un aumento dell'MPI corrisponde a una funzione ventricolare meno efficiente (peggiore).	Settimana 26
Modifica nell'indice di iperemia reattiva trasformata in log (INRH) dalla linea di base alla settimana 26 Lasso di tempo: Settimana 26	La tonometria dell'ampiezza dell'impulso endoteliale (endo-pat) è una tecnica per la valutazione non invasiva della funzione vascolare periferica. Negli adulti, è stato dimostrato che Endo-Pat identifica quelli con disfunzione dell'arteria coronarica e per correlare con i test di reattività dell'arteria brachiale. L'uso endo-pat nei bambini è stato più limitato, ma ha mostrato un'eccellente riproducibilità. L'indice di iperemia reattiva, una misura della risposta iperemica regolata per il flusso sanguigno basale, è una misura della funzione vascolare. Un valore più elevato indica una funzione migliore o più sana, vascolare (endoteliale).	Settimana 26
Cambiamento nel peptide natriuretico di tipo cervello sierico (BNP) dalla linea di base alla settimana 26. Lasso di tempo: Settimana 26	Il BNP è un ormone prodotto quando il cuore è ingrandito o deve lavorare di più per pompare il sangue al corpo. Livelli più elevati di BNP possono essere un segno di insufficienza cardiaca.	Settimana 26
Cambiamento in VO2 in IVA Lasso di tempo: 26 settimane	Questo risultato misura il cambiamento nei millilitri del consumo di ossigeno (VO2) al minuto alla soglia anaerobica ventilatoria (IVA) tra la settimana 26 e le visite di base usando l'ultima osservazione portata avanti (popolazione ITT). La soglia anaerobica è il periodo di esercizio in cui il metabolismo passa da aerobico a anaerobico. Questa è una misura utile della capacità di esercizio sottomassimale, in particolare nella popolazione di ventricolo singolo.	26 settimane
Modifica del tasso di lavoro all'IVA dalla linea di base alla settimana 26 con LOCF Lasso di tempo: 26 settimane	Questo risultato misura il cambiamento nel lavoro (misurato in watt) alla soglia anaerobica ventilatoria (IVA) tra la settimana 26 e le visite di base usando l'ultima osservazione portata avanti (popolazione ITT). La soglia anaerobica è il periodo di esercizio in cui il metabolismo passa da aerobico a anaerobico. Questa è una misura utile della capacità di esercizio sottomassimale, in particolare nella popolazione di ventricolo singolo.	26 settimane
Modifica in VE/VCO2 alla vasca dalla linea di base alla settimana 26 Lasso di tempo: 26 settimane	Questa misura è un rapporto tra la quantità di aria ispirata necessaria per liberare un determinato volume di CO2 dalla circolazione alla soglia anaerobica ventilatoria (IVA). Questa misurazione viene effettuata durante lo stress test di esercizio. La diminuzione di questo rapporto può riflettere un miglioramento dell'efficienza ventilatoria o un miglioramento della funzione cardiaca.	26 settimane
Modifica della frequenza respiratoria al massimo sforzo di esercizio dal basale alla settimana 26 usando LOCF Lasso di tempo: Settimana 26		Settimana 26
Cambiamento del consumo di ossigeno minuto al massimo sforzo di esercizio dalla linea di base alla settimana 26 Lasso di tempo: Settimana 26	La quantità di aria che entra nei polmoni al minuto al massimo sforzo di esercizio.	Settimana 26
Variazione del tasso di lavoro al massimo sforzo di esercizio tra basale e settimana 26 usando LOCF Lasso di tempo: Settimana 26	Cambiamento di potere al massimo sforzo di esercizio.	Settimana 26
Cambiamento della qualità pediatrica della vita (PEDSQL) Scale core generiche - sottoscala del funzionamento fisico (Bambini segnalati) Lasso di tempo: 26 settimane	PEDSQL è un breve questionario che è stato utilizzato in più studi, incluso uno studio precedente sui pazienti con Fontan. Viene utilizzata una scala di risposta Likert a 5 punti (0-4). Questo punteggio è stato trasformato linearmente su una scala di 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0). Per un individuo, un punteggio più alto è associato a una qualità della vita legata all'assistenza sanitaria più elevata. Per ogni popolazione (trattamento e placebo), i mezzi di popolazione sono stati calcolati al basale e 26 settimane. La misura del risultato è la differenza tra la settimana 26 e la linea di base (settimana 26 - basale).	26 settimane
Cambiamento della qualità pediatrica della vita (PEDSQL) Scale core generiche - sottoscala del funzionamento fisico (riportato da genitore) Lasso di tempo: 26 settimane	PEDSQL è un breve questionario che è stato utilizzato in più studi, incluso uno studio precedente sui pazienti con Fontan. Viene utilizzata una scala di risposta Likert a 5 punti (0-4). Questo punteggio è stato trasformato linearmente su una scala di 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0). Per un individuo, un punteggio più alto è associato a una qualità della vita legata all'assistenza sanitaria più elevata. Per ogni popolazione (trattamento e placebo), i mezzi di popolazione sono stati calcolati al basale e 26 settimane. La misura del risultato è la differenza tra la settimana 26 e la linea di base (settimana 26 - basale).	26 settimane
Cambiamento della qualità pediatrica della vita (PEDSQL) Scale di base generica - Sottoscale per la salute psicosociale (Bambini segnalati) Lasso di tempo: 26 settimane	PEDSQL è un breve questionario che è stato utilizzato in più studi, incluso uno studio precedente sui pazienti con Fontan. Viene utilizzata una scala di risposta Likert a 5 punti (0-4). Questo punteggio è stato trasformato linearmente su una scala di 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0). Per un individuo, un punteggio più alto è associato a una qualità della vita legata all'assistenza sanitaria più elevata. Per ogni popolazione (trattamento e placebo), i mezzi di popolazione sono stati calcolati al basale e 26 settimane. La misura del risultato è la differenza tra la settimana 26 e la linea di base (settimana 26 - basale).	26 settimane
Cambiamento della qualità pediatrica della vita (PEDSQL) Scale di base generica - sottoscala per la salute psicosociale (riportato da genitore) Lasso di tempo: 26 settimane	PEDSQL è un breve questionario che è stato utilizzato in più studi, incluso uno studio precedente sui pazienti con Fontan. Viene utilizzata una scala di risposta Likert a 5 punti (0-4). Questo punteggio è stato trasformato linearmente su una scala di 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0). Per un individuo, un punteggio più alto è associato a una qualità della vita legata all'assistenza sanitaria più elevata. Per ogni popolazione (trattamento e placebo), i mezzi di popolazione sono stati calcolati al basale e 26 settimane. La misura del risultato è la differenza tra la settimana 26 e la linea di base (settimana 26 - basale).	26 settimane
Cambiamento nell'inventario della qualità della vita pediatrica (PEDSQL) - Scala del modulo cardiaco - sottoscala del trattamento II (riportata dai bambini) Lasso di tempo: 26 settimane	PEDSQL è un breve questionario che è stato utilizzato in più studi, incluso uno studio precedente sui pazienti con Fontan. Viene utilizzata una scala di risposta Likert a 5 punti (0-4). Questo punteggio è stato trasformato linearmente su una scala di 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0). Per un individuo, un punteggio più alto è associato a una qualità della vita legata all'assistenza sanitaria più elevata. Per ogni popolazione (trattamento e placebo), i mezzi di popolazione sono stati calcolati al basale e 26 settimane. La misura del risultato è la differenza tra la settimana 26 e la linea di base (settimana 26 - basale).	26 settimane
Cambiamento nell'inventario della qualità della vita pediatrica (PEDSQL) - Scala del modulo cardiaco - sottoscala di aspetto fisico percepito Lasso di tempo: 26 settimane	PEDSQL è un breve questionario che è stato utilizzato in più studi, incluso uno studio precedente sui pazienti con Fontan. Viene utilizzata una scala di risposta Likert a 5 punti (0-4). Questo punteggio è stato trasformato linearmente su una scala di 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0). Per un individuo, un punteggio più alto è associato a una qualità della vita legata all'assistenza sanitaria più elevata. Per ogni popolazione (trattamento e placebo), i mezzi di popolazione sono stati calcolati al basale e 26 settimane. La misura del risultato è la differenza tra la settimana 26 e la linea di base (settimana 26 - basale).	26 settimane
Cambiamento nell'inventario della qualità della vita pediatrica (PEDSQL) - Scala del modulo cardiaco - Sottocamera ansia da trattamento Lasso di tempo: 26 settimane	PEDSQL è un breve questionario che è stato utilizzato in più studi, incluso uno studio precedente sui pazienti con Fontan. Viene utilizzata una scala di risposta Likert a 5 punti (0-4). Questo punteggio è stato trasformato linearmente su una scala di 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0). Per un individuo, un punteggio più alto è associato a una qualità della vita legata all'assistenza sanitaria più elevata. Per ogni popolazione (trattamento e placebo), i mezzi di popolazione sono stati calcolati al basale e 26 settimane. La misura del risultato è la differenza tra la settimana 26 e la linea di base (settimana 26 - basale).	26 settimane
Cambiamento nell'inventario della qualità della vita pediatrica (PEDSQL) - Scala del modulo cardiaco - Subcale dei problemi cognitivi Lasso di tempo: 26 settimane	PEDSQL è un breve questionario che è stato utilizzato in più studi, incluso uno studio precedente sui pazienti con Fontan. Viene utilizzata una scala di risposta Likert a 5 punti (0-4). Questo punteggio è stato trasformato linearmente su una scala di 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0). Per un individuo, un punteggio più alto è associato a una qualità della vita legata all'assistenza sanitaria più elevata. Per ogni popolazione (trattamento e placebo), i mezzi di popolazione sono stati calcolati al basale e 26 settimane. La misura del risultato è la differenza tra la settimana 26 e la linea di base (settimana 26 - basale).	26 settimane
Cambiamento nell'inventario della qualità della vita pediatrica (PEDSQL) - Scala del modulo cardiaco - Subcale dei problemi di comunicazione Lasso di tempo: 26 settimane	PEDSQL è un breve questionario che è stato utilizzato in più studi, incluso uno studio precedente sui pazienti con Fontan. Viene utilizzata una scala di risposta Likert a 5 punti (0-4). Questo punteggio è stato trasformato linearmente su una scala di 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0). Per un individuo, un punteggio più alto è associato a una qualità della vita legata all'assistenza sanitaria più elevata. Per ogni popolazione (trattamento e placebo), i mezzi di popolazione sono stati calcolati al basale e 26 settimane. La misura del risultato è la differenza tra la settimana 26 e la linea di base (settimana 26 - basale).	26 settimane
Cambiamento dell'inventario della qualità cardiaca pediatrica (PCQLI) Totale punteggio da 8 a 12 (bambino riportato) Lasso di tempo: 26 settimane	Il PCLQI è una misura specifica per la malattia della qualità della vita legata alla salute per bambini e adolescenti con malattie cardiache congenite o acquisite. Il punteggio PCQLI viene calcolato aggiungendo i punteggi delle due sottoscale: impatto della malattia e impatto psicosociale. Ogni sottoscala può segnare un massimo di 50 punti, con un punteggio totale con un massimo di 100. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita legata alla salute percepita. Per ogni popolazione (trattamento e placebo), i mezzi di popolazione sono stati calcolati al basale e 26 settimane. La misura del risultato è la differenza tra la settimana 26 e la linea di base (settimana 26 - basale).	26 settimane
Modifica dell'inventario della qualità cardiaca pediatrica (PCQLI) Punteggio totale-AGE da 8 a 12 (Genitore riportato) Lasso di tempo: 26 settimane	Il PCLQI è una misura specifica per la malattia della qualità della vita legata alla salute per bambini e adolescenti con malattie cardiache congenite o acquisite. Il punteggio PCQLI viene calcolato aggiungendo i punteggi delle due sottoscale: impatto della malattia e impatto psicosociale. Ogni sottoscala può segnare un massimo di 50 punti, con un punteggio totale con un massimo di 100. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita legata alla salute percepita. Per ogni popolazione (trattamento e placebo), i mezzi di popolazione sono stati calcolati al basale e 26 settimane. La misura del risultato è la differenza tra la settimana 26 e la linea di base (settimana 26 - basale).	26 settimane
Cambiamento dell'inventario della qualità cardiaca pediatrica (PCQLI) Punteggio totale da 13 a 18 (bambino riportato) Lasso di tempo: 26 settimane	Il PCLQI è una misura specifica per la malattia della qualità della vita legata alla salute per bambini e adolescenti con malattie cardiache congenite o acquisite. Il punteggio PCQLI viene calcolato aggiungendo i punteggi delle due sottoscale: impatto della malattia e impatto psicosociale. Ogni sottoscala può segnare un massimo di 50 punti, con un punteggio totale con un massimo di 100. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita legata alla salute percepita. Per ogni popolazione (trattamento e placebo), i mezzi di popolazione sono stati calcolati al basale e 26 settimane. La misura del risultato è la differenza tra la settimana 26 e la linea di base (settimana 26 - basale).	26 settimane
Cambiamento dell'inventario della qualità cardiaca pediatrica (PCQLI) Punteggio totale da 13 a 18 (Parent Segnalato) Lasso di tempo: 26 settimane	Il PCLQI è una misura specifica per la malattia della qualità della vita legata alla salute per bambini e adolescenti con malattie cardiache congenite o acquisite. Il punteggio PCQLI viene calcolato aggiungendo i punteggi delle due sottoscale: impatto della malattia e impatto psicosociale. Ogni sottoscala può segnare un massimo di 50 punti, con un punteggio totale con un massimo di 100. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita legata alla salute percepita. Per ogni popolazione (trattamento e placebo), i mezzi di popolazione sono stati calcolati al basale e 26 settimane. La misura del risultato è la differenza tra la settimana 26 e la linea di base (settimana 26 - basale).	26 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

Investigatore principale: Steve Paridon, MD, Children's Hospital Of Phildelphia

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 luglio 2016

Completamento primario (Effettivo)

27 dicembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

30 aprile 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 aprile 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 aprile 2016

Primo Inserito (Stimato)

18 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

PHN-Udenafil-02
U01HL068270 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prova di valutazione longitudinale dell'esercizio Fontan Udenafil (FUEL)