Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Assessment Trial (FUEL)

11. januar 2020 oppdatert av: Mezzion Pharma Co. Ltd

Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Assessment Trial (FUEL)

Denne studien vil evaluere den kliniske effekten og sikkerheten til udenafil, en oralt administrert, potent og selektiv hemmer av PDE5, versus placebo for behandling av ungdommer som har gjennomgått Fontan-prosedyren.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en randomisert, dobbeltblindet effektstudie av effekten av udenafil vs. placebo på bakgrunn av standardbehandling på maksimal VO2 (ml/kg/min) fra baseline til seks måneder hos ungdommer som overlever Fontan-prosedyren. . Målprøvestørrelsen er 400 forsøkspersoner (200 per gruppe).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

400

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital - University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital/Children's Heart Center at Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars/Sinai Heart Institute
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Heart Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46201
        • Riley Hospital for Children/Herman B. Wells Center for Pediatric Research
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University St. Louis/St.Louis Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114
        • University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Children's Hospital of New York
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hosptial
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hosptial
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 110-744
        • Seoul National University Children's Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Bucheon-si, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 14754
        • Sejong General Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Menn og kvinner med Fontan-fysiologi som er 12 til under 19 år ved påmelding.
  2. Deltakersamtykke eller samtykke fra foreldre/foresatte og deltakersamtykke
  3. Deltaker flytende i primærspråket i landet der studien utføres

Ekskluderingskriterier:

  1. Vekt < 40 kg
  2. Høyde < 132 cm.
  3. Sykehusinnleggelse for akutt dekompensert hjertesvikt siste 12 måneder.
  4. Aktuelle intravenøse inotrope legemidler.
  5. Gjennomgår evaluering for hjertetransplantasjon eller oppført for transplantasjon.
  6. Diagnose av enteropati som mister aktivt protein eller plastisk bronkitt i løpet av de siste 3 årene, eller en historie med levercirrhose.
  7. Kjent Fontan-baffelobstruksjon, grenlungearteriestenose eller pulmonalvenestenose som resulterer i en gjennomsnittlig gradient på > 4 mmHg mellom regionene proksimalt og distalt for obstruksjonen målt ved enten kateterisering eller ekkokardiografi, oppnådd før screening for forsøket.
  8. Enkel lungefysiologi med mer enn 80 % strømning til én lunge.
  9. VO2 mindre enn 50 %
  10. Alvorlig ventrikkeldysfunksjon vurdert kvalitativt ved klinisk ekkokardiografi innen seks måneder før innmelding.
  11. Alvorlig valvarregurgitasjon, ventrikulær utstrømningsobstruksjon eller aortabueobstruksjon vurdert ved klinisk ekkokardiografi innen seks måneder før registrering.
  12. Betydelige nyre- (serumkreatinin > 2,0), lever (serum AST og/eller ALAT > 3 ganger øvre normalgrense), gastrointestinale eller gallesykdommer som kan svekke absorpsjon, metabolisme eller utskillelse av oralt administrerte medisiner, basert på laboratorievurdering seks uker før til screening for rettssaken.
  13. Manglende evne til å fullføre treningstesting ved baseline screening.
  14. Anamnese med bruk av PDE-5-hemmere innen 3 måneder før studiestart.
  15. Anamnese med annen medisin for behandling av pulmonal hypertensjon innen 3 måneder før studiestart.
  16. Kjent intoleranse mot oral udenafil.
  17. Hyppig bruk av medisiner eller andre stoffer som hemmer eller induserer CYP3A4.
  18. Nåværende bruk av alfablokkere eller nitrater.
  19. Pågående eller planlagt deltakelse i en annen forskningsprotokoll som enten vil forhindre vellykket gjennomføring av planlagt studietesting eller ugyldiggjøre resultatene.
  20. Ikke-kardial medisinsk, psykiatrisk og/eller sosial lidelse som ville forhindre vellykket gjennomføring av planlagt studietesting eller ville ugyldiggjøre resultatene.
  21. Hjertebehandling, pågående eller planlagt, ved et ikke-studiesenter som vil hindre studiegjennomføring.
  22. For kvinner: Graviditet på tidspunktet for screening, graviditet planlagt før studien er fullført, eller nektelse av å bruke en akseptabel prevensjonsmetode under studiens varighet dersom den er seksuelt aktiv.
  23. Kan ikke avstå eller begrense inntaket av grapefruktjuice under varigheten av forsøket.
  24. Avslag på å gi skriftlig informert samtykke/samtykke.
  25. Etter primærlegens mening er det sannsynlig at forsøkspersonen ikke er i samsvar med studieprotokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Legemiddel
Udenafil. En tablett to ganger daglig i 26 uker
Legemiddel: Udenafil
Aktivt medikament
Eksperimentell: Placebo
Placebo. En tablett to ganger daglig i 26 uker
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i treningskapasitet
Tidsramme: Baseline til 26 uker
Endringen i treningskapasitet (målt ved maksimal VO2 ved maksimal treningsanstrengelse) fra baseline til 26 uker (eller fullføring av studien)
Baseline til 26 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Myocardial Performance Index (MPI)
Tidsramme: Baseline til 26 uker
Endringen i den myokardiale ytelsesindeksen (MPI) fra baseline til 26 uker bestemt av hastigheter hentet fra blodpooldopplervurdering av innstrømnings- og utstrømningskanalen til den dominante ventrikkelen.
Baseline til 26 uker
Endring i log-transformert reaktiv hyperemiindeks (InRH)
Tidsramme: Baseline til 26 uker
Endringen i log-transformert reaktiv hyperemiindeks (lnRHI) fra baseline til 26 uker målt ved pulsamplitude tonometri (PAT)-testing ved bruk av EndoPAT®-enheten.
Baseline til 26 uker
Endring i nivå av serumserum hjerne-type natriuretisk peptid BNP
Tidsramme: Baseline til 26 uker
Endring i nivå av serumserum hjernetype natriuretisk peptid BNP fra baseline til 26 uker.
Baseline til 26 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Samarbeidspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Steve Paridon, MD, Children's Hospital Of Phildelphia

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. juli 2016

Primær fullføring (Faktiske)

27. desember 2018

Studiet fullført (Faktiske)

30. april 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. april 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. april 2016

Først lagt ut (Anslag)

18. april 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. januar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. januar 2020

Sist bekreftet

1. januar 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PHN-Udenafil-02
  • U01HL068270 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Chile

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere