特定のCFTRゲーティング変異を持つ3歳から5歳の嚢胞性線維症の被験者におけるIvacaftorの有効性と安全性を評価する研究
2018年10月20日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
特定の CFTR ゲーティング変異を有する 3 歳から 5 歳の嚢胞性線維症の被験者で Ivacaftor を調査するための、長期非盲検期間を伴う第 3b 相、2 部構成、無作為化、二重盲検、プラセボ対照クロスオーバー研究
特定の CF 膜貫通コンダクタンス レギュレーター (CFTR) ゲーティング変異を有する嚢胞性線維症 (CF) の被験者において、肺クリアランス インデックス (LCI) によって測定される ivacaftor 治療の有効性を評価すること
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
14
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～5年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -CFの診断が確認された男性または女性。
- 少なくとも 1 つの対立遺伝子に次の CFTR ゲーティング変異のいずれかが必要です: G551D、G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N、S1255P、または G1349D。
- -スクリーニング時の血液学、血清化学、および凝固 治験責任医師が判断した場合、LCIおよびCTスキャン研究の評価を妨げる臨床的に重大な異常または付随する診断はありません。
除外基準:
- -急性の上気道または下気道感染症、肺の増悪、または治療の変更（抗生物質を含む） 1日目の前4週間以内の肺疾患
- -スクリーニング訪問時の臨床的に重大な検査異常で、研究評価を妨害するか、被験者に過度のリスクをもたらす（研究者の意見）
- -スクリーニング時の異常な肝機能は、次のいずれか3つ以上の正常値の上限（ULN）の3倍以上として定義されます：血清アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）、血清アラニントランスアミナーゼ（ALT）、γ-グルタミルトランスペプチダーゼ（GGT） 、血清アルカリホスファターゼ（ALP）、および総ビリルビン
- -固形臓器または血液学的移植の歴史
- 1日目前2週間以内の臨床的に重要な「非CF関連」疾患
- -シトクロムP450（CYP）3Aの中等度または強力な誘導剤または阻害剤の使用 1日目の2週間前
- -スクリーニング前の30日以内または5回の半減期（いずれか長い方、または現地の要件によって決定される）以内の治験薬または市販薬の投与を含む臨床研究への参加
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート 1-シーケンス 1
治療期間1のイバカフトール→治療期間2のウォッシュアウト→プラセボ
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他の名前：
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実験的：パート 1 - シーケンス 2
治療期間 1 でプラセボ→治療期間 2 でウォッシュアウト→イバカフター
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他の名前：
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実験的：パート 2: ivacaftor
オープンラベル期間
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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8週間の治療による肺クリアランス指数（LCI2.5）のベースラインからの絶対変化（4週目と8週目の平均LCI2.5）
時間枠：各治療期間の 8 週目までのベースライン、最大 24 週間
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LCI2.5 は、終末呼気不活性ガス濃度を開始値の 1/40 に下げるのに必要な肺ターンオーバーの数を表します。
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各治療期間の 8 週目までのベースライン、最大 24 週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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8週目の免疫反応性トリプシノーゲンレベルのベースラインからの絶対変化
時間枠：各治療期間のベースラインおよび 8 週、最大 24 週
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血清サンプルは、8週目に免疫反応性トリプシノーゲンレベルの変化を評価するために収集されました。
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各治療期間のベースラインおよび 8 週、最大 24 週
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8週目の糞便エラスターゼ-1レベルのベースラインからの絶対変化
時間枠：各治療期間のベースラインおよび 8 週、最大 24 週
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糞便エラスターゼ-1は、嚢胞性線維症の参加者の膵外分泌機能不全を診断するために臨床的に使用されました。
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各治療期間のベースラインおよび 8 週、最大 24 週
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8週目の体重のベースラインからの絶対変化
時間枠：各治療期間のベースラインおよび 8 週、最大 24 週
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各治療期間のベースラインおよび 8 週、最大 24 週
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8週目のボディマス指数（BMI）のベースラインからの絶対変化
時間枠：各治療期間のベースラインおよび 8 週、最大 24 週
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BMI は、キログラム単位の体重 (kg) を身長平方メートル (m^2) で割った値として定義されました。
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各治療期間のベースラインおよび 8 週、最大 24 週
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある被験者の数
時間枠：15 か月目までのベースライン
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15 か月目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年5月1日
一次修了 (実際)
2017年8月1日
研究の完了 (実際)
2017年8月1日
試験登録日
最初に提出
2016年4月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年4月14日
最初の投稿 (見積もり)
2016年4月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年11月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年10月20日
最終確認日
2018年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX15-770-123
- 2015-001267-39 (EudraCT番号)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。