Исследование по оценке эффективности и безопасности ивакафтора у пациентов с кистозным фиброзом в возрасте от 3 до 5 лет, у которых есть указанная мутация гена CFTR

Критерии включения:

• Мужчина или женщина с подтвержденным диагнозом МВ.
• Должен иметь 1 из следующих гейтирующих мутаций CFTR как минимум на 1 аллеле: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P или G1349D.
• Гематология, биохимический анализ сыворотки и коагулограмма при скрининге без клинически значимых отклонений или сопутствующего диагноза, которые могли бы помешать оценке исследования LCI и КТ, по мнению исследователя.

Критерий исключения:

• Острая инфекция верхних или нижних дыхательных путей, легочное обострение или изменение терапии (включая антибиотики) легочного заболевания в течение 4 недель до 1-го дня
• Любые клинически значимые лабораторные отклонения во время скринингового визита, которые могут помешать оценке исследования или создать чрезмерный риск для субъекта (по мнению исследователя).
• Нарушение функции печени при скрининге, определяемое как ≥3 × верхняя граница нормы (ВГН), любых 3 или более из следующих: сывороточная аспартатаминотрансфераза (АСТ), сывороточная аланинтрансаминаза (АЛТ), гамма-глутамилтранспептидаза (ГГТ) , щелочная фосфатаза сыворотки (ЩФ) и общий билирубин
• История солидных органов или гематологической трансплантации
• Любое клинически значимое заболевание, не связанное с муковисцидозом, в течение 2 недель до 1-го дня.
• Использование любых умеренных или сильных индукторов или ингибиторов цитохрома P450 (CYP) 3A в течение 2 недель до 1-го дня
• Участие в клиническом исследовании, включающем введение либо исследуемого, либо продаваемого препарата в течение 30 дней или 5 терминальных периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше или определяется местными требованиями) до скрининга.