Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Ivacaftor hos personer med cystisk fibrose i alderen 3 til 5 år som har en spesifisert CFTR-gatemutasjon

20. oktober 2018 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3b, 2-delt, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert crossover-studie med en langsiktig åpen periode for å undersøke Ivacaftor hos personer med cystisk fibrose i alderen 3 til 5 år som har en spesifisert CFTR-gatemutasjon

For å evaluere effekten av ivacaftor-behandling, målt ved lungeclearance-indeks (LCI), hos personer med cystisk fibrose (CF) som har en spesifisert CF-transmembrankonduktansregulator (CFTR) gating-mutasjon

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Subiaco, Australia
      • Westmead, Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne med bekreftet diagnose av CF.
  • Må ha 1 av følgende CFTR-gatemutasjoner på minst 1 allel: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P eller G1349D.
  • Hematologi, serumkjemi og koagulasjon ved screening uten klinisk signifikante abnormiteter eller samtidig diagnose som ville forstyrre vurderingene av LCI- og CT-skanningsstudiene, som bedømt av etterforskeren.

Ekskluderingskriterier:

  • En akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon, lungeforverring eller endringer i terapi (inkludert antibiotika) for lungesykdom innen 4 uker før dag 1
  • Eventuelle klinisk signifikante laboratorieavvik ved screeningbesøket som ville forstyrre studievurderingene eller utgjøre en unødig risiko for forsøkspersonen (etter etterforskerens mening)
  • Unormal leverfunksjon, ved screening, definert som ≥3 × øvre normalgrense (ULN), av 3 eller flere av følgende: serum aspartat transaminase (AST), serum alanin transaminase (ALT), gamma-glutamyl transpeptidase (GGT) , serum alkalisk fosfatase (ALP) og total bilirubin
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  • Enhver klinisk signifikant "ikke-CF-relatert" sykdom innen 2 uker før dag 1
  • Bruk av moderate eller sterke induktorer eller hemmere av cytokrom P450 (CYP) 3A innen 2 uker før dag 1
  • Deltakelse i en klinisk studie som involverer administrering av enten et undersøkelsesmiddel eller et markedsført legemiddel innen 30 dager eller 5 terminale halveringstider (avhengig av hva som er lengst eller som bestemt av lokale krav) før screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del 1 - Sekvens 1
ivacaftor i behandlingsperiode 1 →utvasking→placebo i behandlingsperiode 2
Legemiddel: Placebo
Legemiddel: ivacaftor
Andre navn:
  • VX-770
Eksperimentell: Del 1 - Sekvens 2
placebo i behandlingsperiode 1→utvasking→ivakaftor i behandlingsperiode 2
Legemiddel: Placebo
Legemiddel: ivacaftor
Andre navn:
  • VX-770
Eksperimentell: Del 2: ivacaftor
åpen etikettperiode
Legemiddel: ivacaftor
Andre navn:
  • VX-770

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i lungeclearance-indeks (LCI2.5) til og med 8 ukers behandling (gjennomsnitt av uke 4 og uke 8 LCI2.5)
Tidsramme: Baseline til og med uke 8 for hver behandlingsperiode, opptil 24 uker
LCI2.5 representerer antall lungeomsetninger som kreves for å redusere konsentrasjonen av inert gass i sluttvannet til 1/40 av startverdien.
Baseline til og med uke 8 for hver behandlingsperiode, opptil 24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i nivåer av immunoreaktivt trypsinogen ved uke 8
Tidsramme: Baseline og uke 8 i hver behandlingsperiode, opptil 24 uker
Serumprøver ble samlet inn for evaluering av endring i immunoreaktivt trypsinogennivå ved uke 8.
Baseline og uke 8 i hver behandlingsperiode, opptil 24 uker
Absolutt endring fra baseline i fecal Elastase-1-nivåer ved uke 8
Tidsramme: Baseline og uke 8 i hver behandlingsperiode, opptil 24 uker
Fecal elastase-1 ble brukt klinisk for å diagnostisere eksokrin insuffisiens i bukspyttkjertelen hos deltakere med cystisk fibrose.
Baseline og uke 8 i hver behandlingsperiode, opptil 24 uker
Absolutt endring fra baseline i vekt ved uke 8
Tidsramme: Baseline og uke 8 i hver behandlingsperiode, opptil 24 uker
Baseline og uke 8 i hver behandlingsperiode, opptil 24 uker
Absolutt endring fra baseline i kroppsmasseindeks (BMI) ved uke 8
Tidsramme: Baseline og uke 8 i hver behandlingsperiode, opptil 24 uker
BMI ble definert som vekt i kilogram (kg) delt på høyde i kvadratmeter (m^2).
Baseline og uke 8 i hver behandlingsperiode, opptil 24 uker
Antall forsøkspersoner med bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline opp til måned 15
Baseline opp til måned 15

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. april 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. april 2016

Først lagt ut (Anslag)

19. april 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. november 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. oktober 2018

Sist bekreftet

1. oktober 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX15-770-123
  • 2015-001267-39 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere