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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose im Alter von 3 bis 5 Jahren, die eine spezifische CFTR-Gating-Mutation aufweisen

20. Oktober 2018 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine zweiteilige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-Studie der Phase 3b mit einem langfristigen Open-Label-Zeitraum zur Untersuchung von Ivacaftor bei Patienten mit zystischer Fibrose im Alter von 3 bis 5 Jahren, die eine spezifische CFTR-Gating-Mutation aufweisen

Bewertung der Wirksamkeit einer Ivacaftor-Behandlung, gemessen anhand des Lungen-Clearance-Index (LCI), bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF), die eine bestimmte Gating-Mutation des CF-Transmembran-Leitfähigkeitsregulators (CFTR) aufweisen

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • South Brisbane, Australien
      • Subiaco, Australien
      • Westmead, Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mann oder Frau mit bestätigter CF-Diagnose.
  • Muss 1 der folgenden CFTR-Gating-Mutationen auf mindestens 1 Allel aufweisen: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P oder G1349D.
  • Hämatologie, Serumchemie und Gerinnung beim Screening ohne klinisch signifikante Anomalien oder begleitende Diagnosen, die die LCI- und CT-Studienbewertungen beeinträchtigen würden, wie vom Prüfarzt beurteilt.

Ausschlusskriterien:

  • Eine akute Infektion der oberen oder unteren Atemwege, Lungenverschlimmerung oder Therapieänderungen (einschließlich Antibiotika) für Lungenerkrankungen innerhalb von 4 Wochen vor Tag 1
  • Alle klinisch signifikanten Laboranomalien beim Screening-Besuch, die die Studienbewertungen beeinträchtigen oder ein unangemessenes Risiko für den Probanden darstellen würden (nach Meinung des Prüfarztes)
  • Abnormale Leberfunktion beim Screening, definiert als ≥3 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) von mindestens 3 der folgenden: Serum-Aspartat-Transaminase (AST), Serum-Alanin-Transaminase (ALT), Gamma-Glutamyl-Transpeptidase (GGT) , alkalische Phosphatase im Serum (ALP) und Gesamtbilirubin
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation
  • Jede klinisch signifikante „nicht CF-bedingte“ Krankheit innerhalb von 2 Wochen vor Tag 1
  • Verwendung von mäßigen oder starken Induktoren oder Inhibitoren von Cytochrom P450 (CYP) 3A innerhalb von 2 Wochen vor Tag 1
  • Teilnahme an einer klinischen Studie, die die Verabreichung eines Prüfpräparats oder eines vermarkteten Arzneimittels innerhalb von 30 Tagen oder 5 terminalen Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist oder durch die lokalen Anforderungen bestimmt wird) vor dem Screening umfasst

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil 1 – Folge 1
Ivacaftor in Behandlungszeitraum 1 → Auswaschung → Placebo in Behandlungszeitraum 2
Arzneimittel: Placebo
Arzneimittel: Ivacaftor
Andere Namen:
  • VX-770
Experimental: Teil 1 - Folge 2
Placebo in Behandlungszeitraum 1→Washout→Ivacaftor in Behandlungszeitraum 2
Arzneimittel: Placebo
Arzneimittel: Ivacaftor
Andere Namen:
  • VX-770
Experimental: Teil 2: Ivacaftor
Open-Label-Zeitraum
Arzneimittel: Ivacaftor
Andere Namen:
  • VX-770

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des Lung Clearance Index (LCI2.5) gegenüber dem Ausgangswert über 8 Behandlungswochen (Durchschnitt von Woche 4 und Woche 8 LCI2.5)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 8 für jeden Behandlungszeitraum, bis zu 24 Wochen
LCI2.5 stellt die Anzahl der Lungenumschläge dar, die erforderlich ist, um die endtidale Inertgaskonzentration auf 1/40 ihres Ausgangswerts zu reduzieren.
Baseline bis Woche 8 für jeden Behandlungszeitraum, bis zu 24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung der immunreaktiven Trypsinogenspiegel gegenüber dem Ausgangswert in Woche 8
Zeitfenster: Baseline und Woche 8 jeder Behandlungsperiode, bis zu 24 Wochen
Serumproben wurden zur Bewertung der Veränderung der immunreaktiven Trypsinogenspiegel in Woche 8 entnommen.
Baseline und Woche 8 jeder Behandlungsperiode, bis zu 24 Wochen
Absolute Veränderung der fäkalen Elastase-1-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert in Woche 8
Zeitfenster: Baseline und Woche 8 jeder Behandlungsperiode, bis zu 24 Wochen
Fäkale Elastase-1 wurde klinisch verwendet, um eine exokrine Pankreasinsuffizienz bei Teilnehmern mit zystischer Fibrose zu diagnostizieren.
Baseline und Woche 8 jeder Behandlungsperiode, bis zu 24 Wochen
Absolute Gewichtsveränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 8
Zeitfenster: Baseline und Woche 8 jeder Behandlungsperiode, bis zu 24 Wochen
Baseline und Woche 8 jeder Behandlungsperiode, bis zu 24 Wochen
Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 8
Zeitfenster: Baseline und Woche 8 jeder Behandlungsperiode, bis zu 24 Wochen
Der BMI wurde definiert als das Gewicht in Kilogramm (kg) geteilt durch die Körpergröße in Quadratmetern (m^2).
Baseline und Woche 8 jeder Behandlungsperiode, bis zu 24 Wochen
Anzahl der Probanden mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 15
Baseline bis Monat 15

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. April 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. April 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. November 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Oktober 2018

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX15-770-123
  • 2015-001267-39 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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