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Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do ivacaftor em indivíduos com fibrose cística de 3 a 5 anos de idade que apresentam uma mutação de bloqueio CFTR específica

20 de outubro de 2018 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo cruzado de Fase 3b, em 2 partes, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, com um período aberto de longo prazo para investigar o ivacaftor em indivíduos com fibrose cística com idades entre 3 e 5 anos que apresentam uma mutação de bloqueio de CFTR específica

Avaliar a eficácia do tratamento com ivacaftor, conforme medido pelo índice de depuração pulmonar (LCI), em indivíduos com fibrose cística (FC) que têm uma mutação específica do regulador de condutância transmembrana (CFTR) da FC

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

14

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • South Brisbane, Austrália
      • Subiaco, Austrália
      • Westmead, Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 5 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher com diagnóstico confirmado de FC.
  • Deve ter 1 das seguintes mutações de gating CFTR em pelo menos 1 alelo: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P ou G1349D.
  • Hematologia, química sérica e coagulação na triagem sem anormalidades clinicamente significativas ou diagnóstico concomitante que interfiram nas avaliações do LCI e do estudo de tomografia computadorizada, conforme julgado pelo investigador.

Critério de exclusão:

  • Uma infecção respiratória aguda superior ou inferior, exacerbação pulmonar ou alterações na terapia (incluindo antibióticos) para doença pulmonar dentro de 4 semanas antes do Dia 1
  • Quaisquer anormalidades laboratoriais clinicamente significativas na visita de triagem que possam interferir nas avaliações do estudo ou representar um risco indevido para o sujeito (na opinião do investigador)
  • Função hepática anormal, na Triagem, definida como ≥3 × limite superior do normal (LSN), de qualquer 3 ou mais dos seguintes: aspartato transaminase sérica (AST), alanina transaminase sérica (ALT), gama-glutamil transpeptidase (GGT) , fosfatase alcalina sérica (ALP) e bilirrubina total
  • História de órgão sólido ou transplante hematológico
  • Qualquer doença clinicamente significativa "não relacionada à FC" dentro de 2 semanas antes do Dia 1
  • Uso de qualquer indutor ou inibidor moderado ou forte do citocromo P450 (CYP) 3A dentro de 2 semanas antes do Dia 1
  • Participação em um estudo clínico envolvendo a administração de um medicamento experimental ou comercializado dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas terminais (o que for mais longo ou conforme determinado pelos requisitos locais) antes da triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte 1-Sequência 1
ivacaftor no Período de Tratamento 1 →washout→placebo no Período de Tratamento 2
Medicamento: Placebo
Medicamento: ivacaftor
Outros nomes:
  • VX-770
Experimental: Parte 1 - Sequência 2
placebo no Período de Tratamento 1→washout→ivacaftor no Período de Tratamento 2
Medicamento: Placebo
Medicamento: ivacaftor
Outros nomes:
  • VX-770
Experimental: Parte 2: ivacaftor
período de rótulo aberto
Medicamento: ivacaftor
Outros nomes:
  • VX-770

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta desde a linha de base no índice de depuração pulmonar (LCI2,5) até 8 semanas de tratamento (média da semana 4 e semana 8 LCI2,5)
Prazo: Linha de base até a semana 8 para cada período de tratamento, até 24 semanas
LCI2.5 representa o número de rotações pulmonares necessárias para reduzir a concentração final de gás inerte expirado para 1/40 de seu valor inicial.
Linha de base até a semana 8 para cada período de tratamento, até 24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta da linha de base nos níveis de tripsinogênio imunorreativo na semana 8
Prazo: Linha de base e semana 8 de cada período de tratamento, até 24 semanas
Amostras de soro foram coletadas para avaliação da mudança nos níveis de tripsinogênio imunorreativo na semana 8.
Linha de base e semana 8 de cada período de tratamento, até 24 semanas
Alteração absoluta desde a linha de base nos níveis fecais de elastase-1 na semana 8
Prazo: Linha de base e semana 8 de cada período de tratamento, até 24 semanas
A elastase-1 fecal foi usada clinicamente para diagnosticar insuficiência pancreática exócrina em participantes com fibrose cística.
Linha de base e semana 8 de cada período de tratamento, até 24 semanas
Alteração absoluta desde a linha de base no peso na semana 8
Prazo: Linha de base e semana 8 de cada período de tratamento, até 24 semanas
Linha de base e semana 8 de cada período de tratamento, até 24 semanas
Alteração absoluta da linha de base no índice de massa corporal (IMC) na semana 8
Prazo: Linha de base e semana 8 de cada período de tratamento, até 24 semanas
O IMC foi definido como peso em quilograma (kg) dividido pela altura em metro quadrado (m^2).
Linha de base e semana 8 de cada período de tratamento, até 24 semanas
Número de Sujeitos com Eventos Adversos (EAs) e Eventos Adversos Graves (SAEs)
Prazo: Linha de base até o mês 15
Linha de base até o mês 15

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de maio de 2016

Conclusão Primária (Real)

1 de agosto de 2017

Conclusão do estudo (Real)

1 de agosto de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de abril de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de abril de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

19 de abril de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de novembro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de outubro de 2018

Última verificação

1 de outubro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX15-770-123
  • 2015-001267-39 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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