Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ivakaftorin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi, iältään 3–5 vuotta ja joilla on määritetty CFTR-avainnointimutaatio

lauantai 20. lokakuuta 2018 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaiheen 3b, 2-osainen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu crossover-tutkimus, jossa on pitkäaikainen avoin tutkimusjakso ivakaftorin tutkimiseksi kystistä fibroosia sairastavilla 3–5-vuotiailla potilailla, joilla on tietty CFTR-gating-mutaatio

Ivakaftorihoidon tehokkuuden arvioiminen keuhkojen puhdistumaindeksillä (LCI) mitattuna kystistä fibroosia (CF) sairastavilla potilailla, joilla on spesifioitu CF-transmembraanisen konduktanssin säätelijän (CFTR) avainnusmutaatio

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Subiaco, Australia
      • Westmead, Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen, jolla on vahvistettu CF-diagnoosi.
  • Vähintään yhdessä alleelissa on oltava yksi seuraavista CFTR-avainnusmutaatioista: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P tai G1349D.
  • Hematologia, seerumikemia ja koagulaatio seulonnassa ilman kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia tai samanaikaista diagnoosia, joka häiritsisi LCI- ja CT-skannaustutkimuksen arvioita, tutkijan arvioiden mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Akuutti ylempien tai alempien hengitysteiden infektio, keuhkojen paheneminen tai muutokset keuhkosairauden hoidossa (mukaan lukien antibiootit) 4 viikon sisällä ennen päivää 1
  • Kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat seulontakäynnillä, jotka häiritsevät tutkimusarvioita tai aiheuttaisivat aiheettoman riskin tutkijalle (tutkijan mielestä)
  • Epänormaali maksan toiminta seulonnassa, joka määritellään ≥3 × normaalin ylärajaksi (ULN), joistakin kolmesta tai useammasta seuraavista: seerumin aspartaattitransaminaasi (AST), seerumin alaniinitransaminaasi (ALT), gamma-glutamyylitranspeptidaasi (GGT) , seerumin alkalinen fosfataasi (ALP) ja kokonaisbilirubiini
  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä "ei-CF-aiheinen" sairaus 2 viikon sisällä ennen päivää 1
  • Minkä tahansa kohtalaisen tai voimakkaan sytokromi P450 (CYP) 3A:n indusoijan tai estäjän käyttö 2 viikon sisällä ennen päivää 1
  • Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, joka sisältää joko tutkittavan tai markkinoitavan lääkkeen antamisen 30 päivän tai 5 terminaalisen puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi tai paikallisten vaatimusten mukaan) sisällä ennen seulontaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa 1 - Sarja 1
ivakaftori hoitojaksolla 1 →washout → lumelääke hoitojaksolla 2
Lääke: Plasebo
Lääke: ivakaftori
Muut nimet:
  • VX-770
Kokeellinen: Osa 1 – jakso 2
lumelääke hoitojaksolla 1 → poisto → ivakaftori hoitojaksolla 2
Lääke: Plasebo
Lääke: ivakaftori
Muut nimet:
  • VX-770
Kokeellinen: Osa 2: ivakaftori
avoin levy-aika
Lääke: ivakaftori
Muut nimet:
  • VX-770

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keuhkojen puhdistumaindeksin (LCI2.5) absoluuttinen muutos lähtötilanteesta 8 hoitoviikon aikana (viikon 4 ja 8 keskiarvo LCI2.5)
Aikaikkuna: Lähtötilanne Viikolle 8 asti jokaisella hoitojaksolla, enintään 24 viikkoa
LCI2.5 edustaa keuhkojen kierrosten määrää, joka vaaditaan inertin kaasun loppupitoisuuden vähentämiseksi 1/40:sosaan sen aloitusarvosta.
Lähtötilanne Viikolle 8 asti jokaisella hoitojaksolla, enintään 24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos lähtötasosta immunoreaktiivisissa trypsinogeenitasoissa viikolla 8
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kunkin hoitojakson viikko 8, enintään 24 viikkoa
Seeruminäytteet kerättiin immunoreaktiivisten trypsinogeenitasojen muutoksen arvioimiseksi viikolla 8.
Lähtötilanne ja kunkin hoitojakson viikko 8, enintään 24 viikkoa
Absoluuttinen muutos lähtötasosta ulosteen elastaasi-1-tasoissa viikolla 8
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kunkin hoitojakson viikko 8, enintään 24 viikkoa
Ulosteen elastaasi-1:tä käytettiin kliinisesti haiman eksokriinisen vajaatoiminnan diagnosoimiseksi potilailla, joilla oli kystinen fibroosi.
Lähtötilanne ja kunkin hoitojakson viikko 8, enintään 24 viikkoa
Painon absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 8
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kunkin hoitojakson viikko 8, enintään 24 viikkoa
Lähtötilanne ja kunkin hoitojakson viikko 8, enintään 24 viikkoa
Painoindeksin (BMI) absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 8
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kunkin hoitojakson viikko 8, enintään 24 viikkoa
BMI määriteltiin painona kilogrammoina (kg) jaettuna pituudella neliömetrinä (m^2).
Lähtötilanne ja kunkin hoitojakson viikko 8, enintään 24 viikkoa
Kohteiden määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Perustaso 15 kuukauteen asti
Perustaso 15 kuukauteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. toukokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. elokuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. elokuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 14. huhtikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 14. huhtikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 19. huhtikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 19. marraskuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 20. lokakuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. lokakuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX15-770-123
  • 2015-001267-39 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Iran

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa