Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età compresa tra 3 e 5 anni che hanno una mutazione di gating CFTR specificata

20 ottobre 2018 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio crossover di fase 3b, in 2 parti, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con un periodo in aperto a lungo termine per indagare su Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età compresa tra 3 e 5 anni che presentano una mutazione di gating CFTR specificata

Per valutare l'efficacia del trattamento con ivacaftor, come misurato dall'indice di clearance polmonare (LCI), in soggetti con fibrosi cistica (CF) che hanno una specifica mutazione di gating del regolatore della conduttanza transmembrana CF (CFTR)

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Subiaco, Australia
      • Westmead, Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina con diagnosi confermata di FC.
  • Deve avere 1 delle seguenti mutazioni di gating CFTR su almeno 1 allele: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P o G1349D.
  • Ematologia, chimica del siero e coagulazione allo screening senza anomalie clinicamente significative o diagnosi concomitante che interferirebbero con le valutazioni dello studio LCI e TC, come giudicato dallo sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  • Un'infezione acuta delle vie respiratorie superiori o inferiori, esacerbazione polmonare o cambiamenti nella terapia (inclusi gli antibiotici) per malattie polmonari entro 4 settimane prima del giorno 1
  • Eventuali anomalie di laboratorio clinicamente significative alla visita di screening che interferirebbero con le valutazioni dello studio o rappresenterebbero un rischio eccessivo per il soggetto (secondo l'opinione dello sperimentatore)
  • Funzionalità epatica anormale, allo screening, definita come ≥3 × limite superiore della norma (ULN), di 3 o più dei seguenti: aspartato transaminasi sierica (AST), alanina transaminasi sierica (ALT), gamma-glutamil transpeptidasi (GGT) , fosfatasi alcalina sierica (ALP) e bilirubina totale
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  • Qualsiasi malattia clinicamente significativa "non correlata alla FC" entro 2 settimane prima del giorno 1
  • Uso di qualsiasi induttore o inibitore moderato o forte del citocromo P450 (CYP) 3A entro 2 settimane prima del giorno 1
  • Partecipazione a uno studio clinico che prevede la somministrazione di un farmaco sperimentale o commercializzato entro 30 giorni o 5 emivite terminali (qualunque sia più lunga o come determinato dai requisiti locali) prima dello screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte 1-Sequenza 1
ivacaftor nel Periodo di trattamento 1 →washout→placebo nel Periodo di trattamento 2
Droga: Placebo
Droga: ivacaftor
Altri nomi:
  • VX-770
Sperimentale: Parte 1 - Sequenza 2
placebo nel Periodo di trattamento 1→washout→ivacaftor nel Periodo di trattamento 2
Droga: Placebo
Droga: ivacaftor
Altri nomi:
  • VX-770
Sperimentale: Parte 2: ivacaftor
periodo di etichetta aperta
Droga: ivacaftor
Altri nomi:
  • VX-770

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale dell'indice di clearance polmonare (LCI2.5) durante 8 settimane di trattamento (media della settimana 4 e della settimana 8 LCI2.5)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 8 per ciascun periodo di trattamento, fino a 24 settimane
LCI2.5 rappresenta il numero di rotazioni polmonari necessarie per ridurre la concentrazione di gas inerte di fine marea a 1/40 del suo valore iniziale.
Dal basale fino alla settimana 8 per ciascun periodo di trattamento, fino a 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale dei livelli di tripsinogeno immunoreattivo alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8 di ciascun periodo di trattamento, fino a 24 settimane
I campioni di siero sono stati raccolti per la valutazione del cambiamento nei livelli di tripsinogeno immunoreattivo alla settimana 8.
Basale e settimana 8 di ciascun periodo di trattamento, fino a 24 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale nei livelli di elastasi-1 fecale alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8 di ciascun periodo di trattamento, fino a 24 settimane
L'elastasi-1 fecale è stata utilizzata clinicamente per diagnosticare l'insufficienza pancreatica esocrina nei partecipanti con fibrosi cistica.
Basale e settimana 8 di ciascun periodo di trattamento, fino a 24 settimane
Variazione assoluta del peso rispetto al basale alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8 di ciascun periodo di trattamento, fino a 24 settimane
Basale e settimana 8 di ciascun periodo di trattamento, fino a 24 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI) alla settimana 8
Lasso di tempo: Basale e settimana 8 di ciascun periodo di trattamento, fino a 24 settimane
Il BMI è stato definito come il peso in chilogrammi (kg) diviso per l'altezza in metri quadrati (m^2).
Basale e settimana 8 di ciascun periodo di trattamento, fino a 24 settimane
Numero di soggetti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 15
Basale fino al mese 15

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 aprile 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 aprile 2016

Primo Inserito (Stima)

19 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 novembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 ottobre 2018

Ultimo verificato

1 ottobre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX15-770-123
  • 2015-001267-39 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi