Un estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de ivacaftor en sujetos con fibrosis quística de 3 a 5 años de edad que tienen una mutación de activación de CFTR específica

Criterios de inclusión:

• Hombre o mujer con diagnóstico confirmado de FQ.
• Debe tener 1 de las siguientes mutaciones de activación de CFTR en al menos 1 alelo: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P o G1349D.
• Hematología, química sérica y coagulación en la selección sin anomalías clínicamente significativas o diagnóstico concomitante que pudiera interferir con las evaluaciones del estudio de tomografía computarizada y LCI, a juicio del investigador.

Criterio de exclusión:

• Una infección aguda de las vías respiratorias superiores o inferiores, exacerbación pulmonar o cambios en el tratamiento (incluidos los antibióticos) para la enfermedad pulmonar en las 4 semanas anteriores al Día 1
• Cualquier anormalidad de laboratorio clínicamente significativa en la visita de selección que podría interferir con las evaluaciones del estudio o representar un riesgo indebido para el sujeto (en opinión del investigador)
• Función hepática anormal, en la selección, definida como ≥3 × límite superior normal (ULN), de 3 o más de los siguientes: aspartato transaminasa sérica (AST), alanina transaminasa sérica (ALT), gamma-glutamil transpeptidasa (GGT) , fosfatasa alcalina sérica (ALP) y bilirrubina total
• Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
• Cualquier enfermedad clínicamente significativa "no relacionada con la FQ" dentro de las 2 semanas anteriores al Día 1
• Uso de cualquier inductor o inhibidor moderado o fuerte del citocromo P450 (CYP) 3A dentro de las 2 semanas anteriores al Día 1
• Participación en un estudio clínico que involucre la administración de un fármaco en investigación o comercializado dentro de los 30 días o 5 semividas terminales (lo que sea más largo o según lo determinen los requisitos locales) antes de la selección