Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti ivakaftoru u pacientů s cystickou fibrózou ve věku 3 až 5 let, kteří mají specifikovanou mutaci CFTR Gating
20. října 2018 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Fáze 3b, 2dílná, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná zkřížená studie s dlouhodobým otevřeným obdobím pro vyšetřování Ivacaftoru u subjektů s cystickou fibrózou ve věku 3 až 5 let, kteří mají specifikovanou mutaci CFTR Gating
Vyhodnotit účinnost léčby ivakaftorem, měřenou indexem clearance plic (LCI), u subjektů s cystickou fibrózou (CF), kteří mají specifikovanou mutaci hradlového regulátoru transmembránové vodivosti CF (CFTR).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
14
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
South Brisbane, Austrálie
-
Subiaco, Austrálie
-
Westmead, Austrálie
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
-
-
-
-
-
London, Spojené království
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 5 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena s potvrzenou diagnózou CF.
- Musí mít 1 z následujících hradlových mutací CFTR na alespoň 1 alele: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P nebo G1349D.
- Hematologie, chemie séra a koagulace při screeningu bez klinicky významných abnormalit nebo souběžné diagnózy, které by interferovaly s hodnocením studie LCI a CT, jak posoudil zkoušející.
Kritéria vyloučení:
- Akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích, exacerbace plic nebo změny v léčbě (včetně antibiotik) plicního onemocnění během 4 týdnů před 1. dnem
- Jakékoli klinicky významné laboratorní abnormality při screeningové návštěvě, které by narušovaly hodnocení studie nebo představovaly nepřiměřené riziko pro subjekt (podle názoru zkoušejícího)
- Abnormální funkce jater, při screeningu, definovaná jako ≥ 3 × horní hranice normálu (ULN), z jakýchkoli 3 nebo více z následujících: sérová aspartáttransamináza (AST), sérová alanintransamináza (ALT), gama-glutamyltranspeptidáza (GGT) sérová alkalická fosfatáza (ALP) a celkový bilirubin
- Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací
- Jakékoli klinicky významné onemocnění „nesouvisející s CF“ během 2 týdnů před 1. dnem
- Užívání jakýchkoli středně silných nebo silných induktorů nebo inhibitorů cytochromu P450 (CYP) 3A během 2 týdnů před 1. dnem
- Účast na klinické studii zahrnující podávání buď hodnoceného nebo léčiva na trh během 30 dnů nebo 5 terminálních poločasů (podle toho, co je delší nebo jak je stanoveno místními požadavky) před screeningem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část 1-Sekvence 1
ivakaftor v léčebném období 1 →vymytí →placebo v léčebném období 2
|
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Část 1 - Sekvence 2
placebo v léčebném období 1→washout→ivakaftor v léčebném období 2
|
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Část 2: ivakaftor
období otevřené etikety
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absolutní změna indexu plicní clearance od výchozí hodnoty (LCI2,5) během 8 týdnů léčby (průměr ze 4. týdne a týdne 8 LCI2,5)
Časové okno: Výchozí stav do 8. týdne pro každé léčebné období, až 24 týdnů
|
LCI2,5 představuje počet plicních obratů potřebných ke snížení koncové koncentrace inertního plynu na konci výdechu na 1/40 jeho počáteční hodnoty.
|
Výchozí stav do 8. týdne pro každé léčebné období, až 24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Absolutní změna oproti výchozí hodnotě v hladinách imunoreaktivního trypsinogenu v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a 8. týden každého léčebného období, až 24 týdnů
|
Vzorky séra byly odebrány pro vyhodnocení změny imunoreaktivních hladin trypsinogenu v týdnu 8.
|
Výchozí stav a 8. týden každého léčebného období, až 24 týdnů
|
|
Absolutní změna od výchozí hodnoty v hladinách fekální elastázy-1 v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a 8. týden každého léčebného období, až 24 týdnů
|
Fekální elastáza-1 byla klinicky použita k diagnostice exokrinní insuficience pankreatu u účastníků s cystickou fibrózou.
|
Výchozí stav a 8. týden každého léčebného období, až 24 týdnů
|
|
Absolutní změna hmotnosti od výchozí hodnoty v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a 8. týden každého léčebného období, až 24 týdnů
|
Výchozí stav a 8. týden každého léčebného období, až 24 týdnů
|
|
|
Absolutní změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) od výchozí hodnoty v 8. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a 8. týden každého léčebného období, až 24 týdnů
|
BMI byl definován jako hmotnost v kilogramech (kg) dělená výškou v metrech čtverečních (m^2).
|
Výchozí stav a 8. týden každého léčebného období, až 24 týdnů
|
|
Počet subjektů s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Základní stav do 15. měsíce
|
Základní stav do 15. měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2016
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2017
Dokončení studie (Aktuální)
1. srpna 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. dubna 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. dubna 2016
První zveřejněno (Odhad)
19. dubna 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. listopadu 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. října 2018
Naposledy ověřeno
1. října 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Onemocnění slinivky břišní
- Fibróza
- Cystická fibróza
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Membránové transportní modulátory
- Agonisté chloridového kanálu
- Ivacaftor
Další identifikační čísla studie
- VX15-770-123
- 2015-001267-39 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .