특정 CFTR 게이팅 돌연변이가 있는 3~5세의 낭포성 섬유증 환자에서 Ivacaftor의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구
2018년 10월 20일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
특정 CFTR 게이팅 돌연변이가 있는 3~5세의 낭포성 섬유증 피험자에서 Ivacaftor를 조사하기 위한 장기 공개 기간의 3b상, 2부, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 교차 연구
CFTR(CF Transmembrane Conductance Regulator) 게이팅 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증(CF) 피험자에서 LCI(Lung Clearance Index)로 측정한 ivacaftor 치료의 효능을 평가하기 위해
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
14
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- CF 진단이 확인된 남성 또는 여성.
- G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P 또는 G1349D와 같은 최소한 1개의 대립유전자에 다음 CFTR 게이팅 돌연변이 중 하나가 있어야 합니다.
- 조사자가 판단한 바와 같이 LCI 및 CT 스캔 연구 평가를 방해할 임상적으로 유의한 이상 또는 수반되는 진단이 없는 스크리닝 시 혈액학, 혈청 화학 및 응고.
제외 기준:
- 급성 상기도 또는 하기도 감염, 폐 악화 또는 1일 전 4주 이내에 폐 질환에 대한 요법(항생제 포함) 변경
- 스크리닝 방문에서 연구 평가를 방해하거나 피험자에게 과도한 위험을 초래할 수 있는 임의의 임상적으로 유의한 검사실 이상(조사자의 의견으로)
- 스크리닝 시 다음 중 임의의 3개 이상의 정상 상한치(ULN)의 3배로 정의되는 비정상 간 기능: 혈청 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST), 혈청 알라닌 트랜스아미나제(ALT), 감마-글루타밀 트랜스펩티다제(GGT) , 혈청 알칼리성 포스파타제(ALP) 및 총 빌리루빈
- 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
- 1일 전 2주 이내에 임상적으로 유의미한 "비 CF 관련" 질병
- 1일 전 2주 이내에 사이토크롬 P450(CYP) 3A의 중등도 또는 강한 유도제 또는 억제제 사용
- 스크리닝 전 30일 또는 5말기 반감기(둘 중 더 긴 기간 또는 현지 요구 사항에 따라 결정됨) 내에 시험용 또는 시판 의약품의 투여를 포함하는 임상 연구에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 1-시퀀스 1
치료 기간 1의 ivacaftor → 치료 기간 2의 위약 → 위약
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다른 이름들:
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실험적: 파트 1 - 시퀀스 2
치료 기간 1의 위약→치료 기간 2의 휴약→ivacaftor
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다른 이름들:
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실험적: 파트 2: ivacaftor
오픈 라벨 기간
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 8주 치료까지 폐 청소 지수(LCI2.5)의 절대 변화(4주 및 8주 LCI2.5의 평균)
기간: 기준선부터 8주까지 각 치료 기간, 최대 24주
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LCI2.5는 호기 말 불활성 가스 농도를 시작 값의 1/40로 줄이는 데 필요한 폐 회전율의 수를 나타냅니다.
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기준선부터 8주까지 각 치료 기간, 최대 24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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8주차에 면역 반응성 트립시노겐 수준의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선 및 각 치료 기간의 8주차, 최대 24주
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8주차에 면역 반응성 트립시노겐 수준의 변화를 평가하기 위해 혈청 샘플을 수집했습니다.
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기준선 및 각 치료 기간의 8주차, 최대 24주
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8주차에 분변 엘라스타제-1 수준의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 기준선 및 각 치료 기간의 8주차, 최대 24주
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분변 엘라스타제-1은 낭포성 섬유증 환자의 췌장 외분비 기능 부전을 진단하기 위해 임상적으로 사용되었습니다.
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기준선 및 각 치료 기간의 8주차, 최대 24주
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8주차에 기준선에서 체중의 절대 변화
기간: 기준선 및 각 치료 기간의 8주차, 최대 24주
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기준선 및 각 치료 기간의 8주차, 최대 24주
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8주차에 체질량 지수(BMI)의 기준선에서 절대적 변화
기간: 기준선 및 각 치료 기간의 8주차, 최대 24주
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BMI는 킬로그램(kg) 단위의 체중을 제곱미터(m^2) 단위의 키로 나눈 값으로 정의되었습니다.
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기준선 및 각 치료 기간의 8주차, 최대 24주
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 피험자 수
기간: 15개월까지 기준선
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15개월까지 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2017년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2017년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 4월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 4월 14일
처음 게시됨 (추정)
2016년 4월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 11월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 10월 20일
마지막으로 확인됨
2018년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX15-770-123
- 2015-001267-39 (EudraCT 번호)
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