Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 3 do 5 lat, u których występuje określona mutacja bramkowania CFTR

20 października 2018 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dwuczęściowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie krzyżowe fazy 3b z długoterminowym okresem otwartym w celu zbadania iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 3 do 5 lat, u których występuje określona mutacja bramkowania CFTR

Ocena skuteczności leczenia iwakaftorem, mierzona za pomocą wskaźnika klirensu płucnego (LCI), u pacjentów z mukowiscydozą (CF), którzy mają określoną mutację bramkowania CFTR (ang. transmembrane przewodnictwo regulatora) CF

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • South Brisbane, Australia
      • Subiaco, Australia
      • Westmead, Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy.
  • Musi mieć 1 z następujących mutacji bramkowania CFTR na co najmniej 1 allelu: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P lub G1349D.
  • Hematologia, chemia surowicy i krzepnięcie podczas badania przesiewowego bez klinicznie istotnych nieprawidłowości lub współistniejącej diagnozy, które mogłyby zakłócić oceny badania LCI i CT, według oceny badacza.

Kryteria wyłączenia:

  • Ostra infekcja górnych lub dolnych dróg oddechowych, zaostrzenie choroby płuc lub zmiana leczenia (w tym antybiotyków) choroby płuc w ciągu 4 tygodni przed 1. dniem
  • Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne podczas wizyty przesiewowej, które mogłyby zakłócić ocenę badania lub stanowić nadmierne ryzyko dla uczestnika (w opinii badacza)
  • Nieprawidłowa czynność wątroby podczas badania przesiewowego, zdefiniowana jako ≥3 × górna granica normy (GGN), co najmniej 3 z następujących parametrów: aktywność aminotransferazy asparaginianowej (AST), aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT), transpeptydaza gamma-glutamylowa (GGT) w surowicy , fosfatazy alkalicznej w surowicy (ALP) i bilirubiny całkowitej
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
  • Każda klinicznie istotna choroba „niezwiązana z mukowiscydozą” w ciągu 2 tygodni przed dniem 1
  • Stosowanie jakichkolwiek umiarkowanych lub silnych induktorów lub inhibitorów cytochromu P450 (CYP) 3A w ciągu 2 tygodni przed 1. dniem
  • Udział w badaniu klinicznym obejmującym podanie badanego lub wprowadzonego na rynek leku w ciągu 30 dni lub 5 końcowych okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy lub zgodnie z lokalnymi wymogami) przed badaniem przesiewowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część 1 — Sekwencja 1
iwakaftor w okresie leczenia 1 →wypłukanie →placebo w okresie leczenia 2
Lek: Placebo
Lek: iwakaftor
Inne nazwy:
  • VX-770
Eksperymentalny: Część 1 - Sekwencja 2
placebo w okresie leczenia 1 → wymywanie → iwakaftor w okresie leczenia 2
Lek: Placebo
Lek: iwakaftor
Inne nazwy:
  • VX-770
Eksperymentalny: Część 2: iwakaftor
okres otwartej etykiety
Lek: iwakaftor
Inne nazwy:
  • VX-770

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana wskaźnika klirensu płuc (LCI2,5) od wartości początkowej w ciągu 8 tygodni leczenia (średnia z tygodnia 4. i 8. LCI2,5)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 8 dla każdego okresu leczenia, do 24 tygodni
LCI2,5 reprezentuje liczbę obrotów płuc wymaganych do zmniejszenia końcowo-wydechowego stężenia gazu obojętnego do 1/40 jego wartości początkowej.
Linia bazowa do tygodnia 8 dla każdego okresu leczenia, do 24 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowych w poziomach immunoreaktywnego trypsynogenu w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 8 każdego okresu leczenia, do 24 tygodni
Pobrano próbki surowicy w celu oceny zmiany poziomu immunoreaktywnego trypsynogenu w 8. tygodniu.
Wartość wyjściowa i tydzień 8 każdego okresu leczenia, do 24 tygodni
Bezwzględna zmiana poziomu elastazy-1 w kale w stosunku do wartości wyjściowych w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 8 każdego okresu leczenia, do 24 tygodni
Elastaza-1 w kale była stosowana klinicznie do diagnozowania zewnątrzwydzielniczej niewydolności trzustki u uczestników z mukowiscydozą.
Wartość wyjściowa i tydzień 8 każdego okresu leczenia, do 24 tygodni
Bezwzględna zmiana masy ciała w stosunku do wartości wyjściowej w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 8 każdego okresu leczenia, do 24 tygodni
Wartość wyjściowa i tydzień 8 każdego okresu leczenia, do 24 tygodni
Bezwzględna zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) w stosunku do wartości wyjściowych w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 8 każdego okresu leczenia, do 24 tygodni
BMI zdefiniowano jako wagę w kilogramach (kg) podzieloną przez wzrost w metrach kwadratowych (m^2).
Wartość wyjściowa i tydzień 8 każdego okresu leczenia, do 24 tygodni
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 15 miesiąca
Linia bazowa do 15 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 kwietnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 kwietnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 kwietnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 listopada 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 października 2018

Ostatnia weryfikacja

1 października 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX15-770-123
  • 2015-001267-39 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj