Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van ivacaftor te evalueren bij proefpersonen met cystische fibrose in de leeftijd van 3 tot en met 5 jaar die een gespecificeerde CFTR-poortmutatie hebben

20 oktober 2018 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een 2-delige, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde cross-over-fase 3b-studie met een langdurige open-labelperiode om Ivacaftor te onderzoeken bij proefpersonen met cystische fibrose in de leeftijd van 3 tot en met 5 jaar die een gespecificeerde CFTR-gating-mutatie hebben

Om de werkzaamheid van behandeling met ivacaftor te evalueren, zoals gemeten door de longklaringsindex (LCI), bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die een gespecificeerde CF transmembraan conductantieregulator (CFTR) gating-mutatie hebben

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • South Brisbane, Australië
      • Subiaco, Australië
      • Westmead, Australië
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw met bevestigde diagnose CF.
  • Moet 1 van de volgende CFTR-gating-mutaties hebben op ten minste 1 allel: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P of G1349D.
  • Hematologie, serumchemie en coagulatie bij screening zonder klinisch significante afwijkingen of bijkomende diagnose die de LCI- en CT-scanonderzoeksbeoordelingen zouden verstoren, zoals beoordeeld door de onderzoeker.

Uitsluitingscriteria:

  • Een acute infectie van de bovenste of onderste luchtwegen, longexacerbatie of veranderingen in therapie (inclusief antibiotica) voor longziekte binnen 4 weken vóór dag 1
  • Alle klinisch significante laboratoriumafwijkingen tijdens het screeningsbezoek die de onderzoeksbeoordelingen zouden verstoren of een onnodig risico zouden vormen voor de proefpersoon (naar de mening van de onderzoeker)
  • Abnormale leverfunctie, bij screening, gedefinieerd als ≥3 × bovengrens van normaal (ULN), van 3 of meer van de volgende: serumaspartaattransaminase (AST), serumalaninetransaminase (ALT), gamma-glutamyltranspeptidase (GGT) , serum alkalische fosfatase (ALP) en totaal bilirubine
  • Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie
  • Elke klinisch significante "niet-CF-gerelateerde" ziekte binnen 2 weken voor dag 1
  • Gebruik van matige of sterke inductoren of remmers van cytochroom P450 (CYP) 3A binnen 2 weken vóór dag 1
  • Deelname aan een klinisch onderzoek met toediening van een onderzoeksgeneesmiddel of een op de markt gebracht geneesmiddel binnen 30 dagen of 5 terminale halfwaardetijden (afhankelijk van welke langer is of zoals bepaald door de lokale vereisten) voorafgaand aan de screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel 1 - Sequentie 1
ivacaftor in behandelperiode 1 →washout→placebo in behandelperiode 2
Geneesmiddel: Placebo
Geneesmiddel: ivacaftor
Andere namen:
  • VX-770
Experimenteel: Deel 1 - Sequentie 2
placebo in behandelingsperiode 1→washout→ivacaftor in behandelingsperiode 2
Geneesmiddel: Placebo
Geneesmiddel: ivacaftor
Andere namen:
  • VX-770
Experimenteel: Deel 2: ivacaftor
open label periode
Geneesmiddel: ivacaftor
Andere namen:
  • VX-770

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering vanaf baseline in longklaringsindex (LCI2.5) gedurende 8 weken behandeling (gemiddelde van week 4 en week 8 LCI2.5)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 8 voor elke behandelingsperiode, tot 24 weken
LCI2.5 vertegenwoordigt het aantal longturnovers dat nodig is om de concentratie van het inerte getijde aan het einde te verlagen tot 1/40ste van de beginwaarde.
Basislijn tot en met week 8 voor elke behandelingsperiode, tot 24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in immunoreactieve trypsinogeenspiegels in week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8 van elke behandelingsperiode, tot 24 weken
Serummonsters werden verzameld voor evaluatie van verandering in immunoreactieve trypsinogeenspiegels in week 8.
Basislijn en week 8 van elke behandelingsperiode, tot 24 weken
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in fecale elastase-1-spiegels in week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8 van elke behandelingsperiode, tot 24 weken
Fecale elastase-1 werd klinisch gebruikt om exocriene pancreasinsufficiëntie te diagnosticeren bij deelnemers met cystische fibrose.
Basislijn en week 8 van elke behandelingsperiode, tot 24 weken
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gewicht in week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8 van elke behandelingsperiode, tot 24 weken
Basislijn en week 8 van elke behandelingsperiode, tot 24 weken
Absolute verandering ten opzichte van baseline in Body Mass Index (BMI) in week 8
Tijdsspanne: Basislijn en week 8 van elke behandelingsperiode, tot 24 weken
BMI werd gedefinieerd als gewicht in kilogram (kg) gedeeld door lengte in vierkante meter (m^2).
Basislijn en week 8 van elke behandelingsperiode, tot 24 weken
Aantal proefpersonen met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 15
Basislijn tot maand 15

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 april 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 april 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

19 april 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 november 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 oktober 2018

Laatst geverifieerd

1 oktober 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX15-770-123
  • 2015-001267-39 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren