En undersøgelse til evaluering af Ivacaftors effektivitet og sikkerhed hos personer med cystisk fibrose i alderen 3 til 5 år, som har en specificeret CFTR-gating-mutation
20. oktober 2018 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Et fase 3b, 2-delt, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret overkrydsningsstudie med en langsigtet åben-label periode til undersøgelse af Ivacaftor hos forsøgspersoner med cystisk fibrose i alderen 3 til 5 år, som har en specificeret CFTR-gating-mutation
For at evaluere effektiviteten af ivacaftor-behandling, målt ved lungeclearance-indeks (LCI), hos personer med cystisk fibrose (CF), som har en specificeret CF-transmembrankonduktansregulator (CFTR) gating-mutation
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
14
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
South Brisbane, Australien
-
Subiaco, Australien
-
Westmead, Australien
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 år til 5 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde med bekræftet diagnose af CF.
- Skal have 1 af følgende CFTR-gate-mutationer på mindst 1 allel: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P eller G1349D.
- Hæmatologi, serumkemi og koagulation ved screening uden klinisk signifikante abnormiteter eller samtidig diagnose, der ville interferere med vurderingerne af LCI- og CT-scanningsundersøgelsen, som vurderet af investigator.
Ekskluderingskriterier:
- En akut øvre eller nedre luftvejsinfektion, pulmonal eksacerbation eller ændringer i behandling (inklusive antibiotika) for lungesygdom inden for 4 uger før dag 1
- Eventuelle klinisk signifikante laboratorieabnormiteter ved screeningsbesøget, der ville forstyrre undersøgelsesvurderingerne eller udgøre en unødig risiko for forsøgspersonen (efter investigatorens mening)
- Unormal leverfunktion, ved screening, defineret som ≥3 × øvre normalgrænse (ULN), af en hvilken som helst 3 eller flere af følgende: serum aspartattransaminase (AST), serum alanin transaminase (ALT), gamma-glutamyl transpeptidase (GGT) , serum alkalisk phosphatase (ALP) og total bilirubin
- Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
- Enhver klinisk signifikant "ikke-CF-relateret" sygdom inden for 2 uger før dag 1
- Brug af moderate eller stærke inducere eller hæmmere af cytochrom P450 (CYP) 3A inden for 2 uger før dag 1
- Deltagelse i et klinisk studie, der involverer administration af enten et forsøgslægemiddel eller et markedsført lægemiddel inden for 30 dage eller 5 terminale halveringstider (alt efter hvad der er længere eller som bestemt af de lokale krav) før screening
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Del 1 - Sekvens 1
ivacaftor i behandlingsperiode 1 →udvaskning→placebo i behandlingsperiode 2
|
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Del 1 - Sekvens 2
placebo i behandlingsperiode 1→udvaskning→ivacaftor i behandlingsperiode 2
|
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Del 2: ivacaftor
open label periode
|
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolut ændring fra baseline i lungeclearance-indeks (LCI2,5) gennem 8 ugers behandling (gennemsnit af uge 4 og uge 8 LCI2,5)
Tidsramme: Baseline til og med uge 8 for hver behandlingsperiode, op til 24 uger
|
LCI2.5 repræsenterer antallet af lungeomsætninger, der kræves for at reducere koncentrationen af sluttidal inert gas til 1/40 af dens startværdi.
|
Baseline til og med uge 8 for hver behandlingsperiode, op til 24 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolut ændring fra baseline i niveauer af immunoreaktivt trypsinogen i uge 8
Tidsramme: Baseline og uge 8 i hver behandlingsperiode, op til 24 uger
|
Serumprøver blev indsamlet til evaluering af ændring i immunoreaktivt trypsinogenniveau i uge 8.
|
Baseline og uge 8 i hver behandlingsperiode, op til 24 uger
|
|
Absolut ændring fra baseline i fækale elastase-1-niveauer i uge 8
Tidsramme: Baseline og uge 8 i hver behandlingsperiode, op til 24 uger
|
Fækal elastase-1 blev brugt klinisk til at diagnosticere pancreas eksokrin insufficiens hos deltagere med cystisk fibrose.
|
Baseline og uge 8 i hver behandlingsperiode, op til 24 uger
|
|
Absolut ændring fra baseline i vægt i uge 8
Tidsramme: Baseline og uge 8 i hver behandlingsperiode, op til 24 uger
|
Baseline og uge 8 i hver behandlingsperiode, op til 24 uger
|
|
|
Absolut ændring fra baseline i Body Mass Index (BMI) i uge 8
Tidsramme: Baseline og uge 8 i hver behandlingsperiode, op til 24 uger
|
BMI blev defineret som vægt i kilogram (kg) divideret med højde i kvadratmeter (m^2).
|
Baseline og uge 8 i hver behandlingsperiode, op til 24 uger
|
|
Antal forsøgspersoner med bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til måned 15
|
Baseline op til måned 15
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. maj 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. august 2017
Studieafslutning (Faktiske)
1. august 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
14. april 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
14. april 2016
Først opslået (Skøn)
19. april 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
19. november 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. oktober 2018
Sidst verificeret
1. oktober 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- VX15-770-123
- 2015-001267-39 (EudraCT nummer)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .