遺伝性神経障害患者の手根管治療における患者報告アウトカム測定 (PROM)
2018年3月14日 更新者：University of South Florida
この研究の目的は、手首の限局性圧迫性正中神経障害 (手根管症候群) と治療の結果 (例えば、
遺伝性ニューロパチーと診断された患者の上肢に適用されます。
Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN) Inherited Neuropathies Consortium (INC) Contact Registry に登録されているすべての患者で、CMT1A、CMT1B、CMT2A、CMT4、CMTX、その他の既知の CMT 末梢神経障害、その他の未知の CMT 末梢障害のいずれかをマークした患者ニューロパシー、または圧力麻痺の原因となる遺伝性ニューロパシー (HNPP) は、電子メールでこのオンライン研究に参加するよう招待されます。
調査の概要
詳細な説明
CMTまたはHNPP（シャルコー・マリー・トゥース病および遺伝性ニューロパシーによる圧迫麻痺の原因となる遺伝性神経障害）と診断された患者の手根管症候群（CTS）に使用される保存療法および外科療法の結果を評価するために、オンライン調査が使用されます。それぞれ）。 HNPP は、CMT1A の対立遺伝子である遺伝性神経障害です。 この患者報告アウトカム測定は、遺伝性神経障害を有するさまざまなタイプの手根管症候群 (CTS) に関連する症状の重症度と機能状態も評価します。
この調査には、手根管症候群に関連する結果を評価するための 2 つの有効なアンケートが組み込まれています。 ボストン手根管質問票 (BCTQ) は、手根管症候群 (CTS) に特化したものです。 腕、肩、手の障害 (DASH) 質問票は、CTS にはそれほど特異的ではありませんが、CTS の結果の評価において同等の妥当性があることが示されています。 CTS に対する DASH の相対的な非特異性は、全体的な上肢症状の重症度および機能転帰に対する CMT の寄与の可能性を評価するのに役立ちます。 CTS の診断または治療を受けた参加者から収集されたデータは、CTS の診断または治療を受けていない参加者から収集されたデータと比較できます。
さらに、この研究では、参加者の CMT 疾患の程度を評価するために CMTNS のコンポーネントを組み込みます。
手根管症候群を示唆する上肢の症状を有するCMT患者のレトロスペクティブ分析が提案されています。 症状と機能状態の変化を調査する 2 つの有効なアンケート (BCTQ と DASH) は、報告された症状または手根管症候群の診断を受けた患者の転帰を評価する際に使用できます。
ボストン手根管質問票 (BCTQ) は、手根管症候群のために特別に開発された 19 項目の尺度であり、症状の重症度を評価する 11 の質問と機能状態を評価する 8 つの質問で構成されています。 BCTQ は、再テストのスコアの良好なピアソン相関 (テストの症状の重症度コンポーネントでは 0.91、機能状態コンポーネントでは 0.93) で、テストと再テストの信頼性を確立しています。 BCTQ についても、高い内部一貫性が報告されています (0.88-9.92)。 術前および術後のBCTQスコアと、グリップ、キーピンチ、スリージョーピンチなどの物理的測定値との間に高い相関関係があり、収束的妥当性が実証されています。 手根管手術後のBCTQの応答性は、ランダム化された臨床試験の設定で実証されています。 BCTQ は、神経筋障害の測定値と比較して、臨床的改善に対して 2 ～ 4 倍の反応性があることも報告されています。 BCTQ では高い奏効率が報告されており、手根管解放後の 6 ～ 12 週間の追跡調査で 80 ～ 93%、6 ～ 12 か月の追跡調査で 67 ～ 93% です。 応答率は、2 年間の追跡調査で 85% と高いままでした。 郵送によるフォローアップの回答率は 69% で、平均フォローアップは 4.8 年であると報告されています。 BCTQ を完了する平均時間は 5.6 分と報告されています。 手根管症候群との関連で BCTQ の精度を示すデータはありません。
腕、肩、手の障害 (DASH) アンケートは、症状と身体機能を評価する 30 項目の尺度です。 このアンケートは手根管に特化したものではなく、上肢に影響を与えるさまざまな障害に使用できます。 DASH は、上肢の活動に重点を置いて障害を測定することを目的としています。 DASH のテストと再テストの信頼性は、手根管症候群の患者グループで 0.9 のピアソンの 8 相関で実証されています。
DASH の有効性は、BCTQ との相関によって実証されました。 術前および術後の DASH スコアは、グリップ、キー ピンチ、スリージョー ピンチなどの物理的測定値とも相関します。 改善された DASH スコアによる応答性は、手術後 3 か月および 6 か月のフォローアップで実証されています。 BCTQ は、手根管症候群の DASH に対する反応性が高いことがわかりました。 郵便の応答率は、手根管解放後 6 ～ 12 週間で 80 ～ 93%、6 か月で 66 ～ 98% であることが示されています。 DASH を完了する平均時間は 6.8 分と報告されています。 手根管症候群との関連で DASH の精度を示すデータはありません。
調査データは、南フロリダ大学の希少疾患臨床研究ネットワークのデータ管理および調整センター (DMCC) によって保存されます。 名前やその他の個人の健康情報は収集されません。 研究期間の終了時に、データは、遺伝性ニューロパシー コンソーシアムの主任研究者であるマイケル シャイ博士に送信されます。 匿名化されたデータは、遺伝子型および表現型のデータベース (dbGaP) に送信されます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
333
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Florida
-
Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida Health Informatics Institute
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
オンライン調査は、RDCRN Inherited Neuropathies Consortium (INC) Contact Registry に自己登録した成人の CMT 患者を対象としています。南フロリダ。
説明
包含基準:
- CMTまたはHNPPの診断
- 18歳以上の大人
- Inherited Neuropathies Consortium (INC) Contact Registry での自己登録
除外基準:
- インフォームドコンセントを提供できず、調査を完了することができない
- 英語の読み書きができない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
INC連絡先レジストリ
INC Contact Registry がオンライン アンケートに回答します。
|
この調査プロトコルは、1 つの匿名調査で構成されています。
各参加者は、1 つの調査のみを完了することができます。
アンケートの所要時間は約 25 分です。
この調査は、CTS および CMT 患者の症状の重症度と機能状態を最もよく反映する項目を特定するように設計されています。
調査への一意のリンクは、RDCRN INC 連絡先レジストリに自己登録されているすべての成人 CMT または HNPP 患者に配布される電子メールの招待状に含まれます。
リンクをクリックすると、参加者は IRB 承認のオンライン同意書に誘導されます。
同意すると、参加者はオンライン調査に誘導されます。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ボストン手根管症候群アンケート (BCTQ)
時間枠：2ヶ月
|
ボストン手根管質問票 (BCTQ) は、手根管症候群のために特別に開発された 19 項目の尺度であり、症状の重症度を評価する 11 の質問と機能状態を評価する 8 つの質問で構成されています。
|
2ヶ月
|
|
腕、肩、手の障害 (DASH) アンケート
時間枠：2ヶ月
|
症状や身体機能を評価する30項目スケール
|
2ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- スタディチェア：David Herrmann, MBBCh、University of Rochester
- スタディチェア：Michael Shy, MD、University of Iowa
- スタディチェア：Callyn A Kirk, MSPH、USF Health Informatics Institute
- スタディチェア：Francis Panosyan, MD, PhD、University of Rochester
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Wintman BI, Winters SC, Gelberman RH, Katz JN. Carpal tunnel release. Correlations with preoperative symptomatology. Clin Orthop Relat Res. 1996 May;(326):135-45.
- Levine DW, Simmons BP, Koris MJ, Daltroy LH, Hohl GG, Fossel AH, Katz JN. A self-administered questionnaire for the assessment of severity of symptoms and functional status in carpal tunnel syndrome. J Bone Joint Surg Am. 1993 Nov;75(11):1585-92. doi: 10.2106/00004623-199311000-00002.
- Hudak PL, Amadio PC, Bombardier C. Development of an upper extremity outcome measure: the DASH (disabilities of the arm, shoulder and hand) [corrected]. The Upper Extremity Collaborative Group (UECG). Am J Ind Med. 1996 Jun;29(6):602-8. doi: 10.1002/(SICI)1097-0274(199606)29:63.0.CO;2-L. Erratum In: Am J Ind Med 1996 Sep;30(3):372.
- Greenslade JR, Mehta RL, Belward P, Warwick DJ. Dash and Boston questionnaire assessment of carpal tunnel syndrome outcome: what is the responsiveness of an outcome questionnaire? J Hand Surg Br. 2004 Apr;29(2):159-64. doi: 10.1016/j.jhsb.2003.10.010.
- Atroshi I, Gummesson C, Johnsson R, Ornstein E, Ranstam J, Rosen I. Prevalence of carpal tunnel syndrome in a general population. JAMA. 1999 Jul 14;282(2):153-8. doi: 10.1001/jama.282.2.153.
- McMillan CR, Binhammer PA. Which outcome measure is the best? Evaluating responsiveness of the Disabilities of the Arm, Shoulder, and Hand Questionnaire, the Michigan Hand Questionnaire and the Patient-Specific Functional Scale following hand and wrist surgery. Hand (N Y). 2009 Sep;4(3):311-8. doi: 10.1007/s11552-009-9167-x. Epub 2009 Mar 4.
- Hobby JL, Venkatesh R, Motkur P. The effect of psychological disturbance on symptoms, self-reported disability and surgical outcome in carpal tunnel syndrome. J Bone Joint Surg Br. 2005 Feb;87(2):196-200. doi: 10.1302/0301-620x.87b2.15055.
- Harder K, Lukschu S, Dunda SE, Krapohl BD. Results after simple decompression of the ulnar nerve in cubital tunnel syndrome. GMS Interdiscip Plast Reconstr Surg DGPW. 2015 Dec 21;4:Doc19. doi: 10.3205/iprs000078. eCollection 2015.
- Katz JN, Fossel KK, Simmons BP, Swartz RA, Fossel AH, Koris MJ. Symptoms, functional status, and neuromuscular impairment following carpal tunnel release. J Hand Surg Am. 1995 Jul;20(4):549-55. doi: 10.1016/S0363-5023(05)80265-5.
- Kaye JJ, Reynolds JM. Carpal tunnel syndrome: using self-report measures of disease to predict treatment response. Am J Orthop (Belle Mead NJ). 2007 Apr;36(4):E59-62.
- Murphy SM, Herrmann DN, McDermott MP, Scherer SS, Shy ME, Reilly MM, Pareyson D. Reliability of the CMT neuropathy score (second version) in Charcot-Marie-Tooth disease. J Peripher Nerv Syst. 2011 Sep;16(3):191-8. doi: 10.1111/j.1529-8027.2011.00350.x.
- Earle N, Zochodne DW. Is carpal tunnel decompression warranted for HNPP? J Peripher Nerv Syst. 2013 Dec;18(4):331-5. doi: 10.1111/jns5.12047.
- Stahl S, Blumenfeld Z, Yarnitsky D. Carpal tunnel syndrome in pregnancy: indications for early surgery. J Neurol Sci. 1996 Mar;136(1-2):182-4. doi: 10.1016/0022-510x(95)00335-y.
- Arthur-Farraj PJ, Murphy SM, Laura M, Lunn MP, Manji H, Blake J, Ramdharry G, Fox Z, Reilly MM. Hand weakness in Charcot-Marie-Tooth disease 1X. Neuromuscul Disord. 2012 Jul;22(7):622-6. doi: 10.1016/j.nmd.2012.02.008. Epub 2012 Mar 28.
- Potocki L, Chen KS, Koeuth T, Killian J, Iannaccone ST, Shapira SK, Kashork CD, Spikes AS, Shaffer LG, Lupski JR. DNA rearrangements on both homologues of chromosome 17 in a mildly delayed individual with a family history of autosomal dominant carpal tunnel syndrome. Am J Hum Genet. 1999 Feb;64(2):471-8. doi: 10.1086/302240.
- Pareyson D, Marchesi C. Diagnosis, natural history, and management of Charcot-Marie-Tooth disease. Lancet Neurol. 2009 Jul;8(7):654-67. doi: 10.1016/S1474-4422(09)70110-3.
- Harding AE, Thomas PK. The clinical features of hereditary motor and sensory neuropathy types I and II. Brain. 1980 Jun;103(2):259-80. doi: 10.1093/brain/103.2.259.
- Miller MJ, Williams LL, Slack SL, Nappi JF. The hand in Charcot-Marie-Tooth disease. J Hand Surg Br. 1991 May;16(2):191-6. doi: 10.1016/0266-7681(91)90175-n.
- Azmaipairashvili Z, Riddle EC, Scavina M, Kumar SJ. Correction of cavovarus foot deformity in Charcot-Marie-Tooth disease. J Pediatr Orthop. 2005 May-Jun;25(3):360-5. doi: 10.1097/01.bpo.0000150807.90052.98.
- Sraj SA, Saghieh S, Abdulmassih S, Abdelnoor J. Medium to long-term follow-up following correction of pes cavus deformity. J Foot Ankle Surg. 2008 Nov-Dec;47(6):527-32. doi: 10.1053/j.jfas.2008.06.007.
- Faldini C, Traina F, Nanni M, Mazzotti A, Calamelli C, Fabbri D, Pungetti C, Giannini S. Surgical treatment of cavus foot in Charcot-Marie-tooth disease: a review of twenty-four cases: AAOS exhibit selection. J Bone Joint Surg Am. 2015 Mar 18;97(6):e30. doi: 10.2106/JBJS.N.00794.
- Dreher T, Hagmann S, Wenz W. Reconstruction of multiplanar deformity of the hindfoot and midfoot with internal fixation techniques. Foot Ankle Clin. 2009 Sep;14(3):489-531. doi: 10.1016/j.fcl.2009.06.001.
- Kotsis SV, Chung KC. Responsiveness of the Michigan Hand Outcomes Questionnaire and the Disabilities of the Arm, Shoulder and Hand questionnaire in carpal tunnel surgery. J Hand Surg Am. 2005 Jan;30(1):81-6. doi: 10.1016/j.jhsa.2004.10.006.
- Gay RE, Amadio PC, Johnson JC. Comparative responsiveness of the disabilities of the arm, shoulder, and hand, the carpal tunnel questionnaire, and the SF-36 to clinical change after carpal tunnel release. J Hand Surg Am. 2003 Mar;28(2):250-4. doi: 10.1053/jhsu.2003.50043.
- Kadzielski J, Malhotra LR, Zurakowski D, Lee SG, Jupiter JB, Ring D. Evaluation of preoperative expectations and patient satisfaction after carpal tunnel release. J Hand Surg Am. 2008 Dec;33(10):1783-8. doi: 10.1016/j.jhsa.2008.06.019.
- Beaton DE, Katz JN, Fossel AH, Wright JG, Tarasuk V, Bombardier C. Measuring the whole or the parts? Validity, reliability, and responsiveness of the Disabilities of the Arm, Shoulder and Hand outcome measure in different regions of the upper extremity. J Hand Ther. 2001 Apr-Jun;14(2):128-46.
- Niekel MC, Lindenhovius AL, Watson JB, Vranceanu AM, Ring D. Correlation of DASH and QuickDASH with measures of psychological distress. J Hand Surg Am. 2009 Oct;34(8):1499-505. doi: 10.1016/j.jhsa.2009.05.016. Epub 2009 Aug 22.
- Ebersole GC, Davidge K, Damiano M, Mackinnon SE. Validity and responsiveness of the DASH questionnaire as an outcome measure following ulnar nerve transposition for cubital tunnel syndrome. Plast Reconstr Surg. 2013 Jul;132(1):81e-90e. doi: 10.1097/PRS.0b013e318290faf6.
- Jarvik JG, Comstock BA, Heagerty PJ, Haynor DR, Fulton-Kehoe D, Kliot M, Franklin GM. Magnetic resonance imaging compared with electrodiagnostic studies in patients with suspected carpal tunnel syndrome: predicting symptoms, function, and surgical benefit at 1 year. J Neurosurg. 2008 Mar;108(3):541-50. doi: 10.3171/JNS/2008/108/3/0541.
- Eklund E, Svensson E, Hager-Ross C. Hand function and disability of the arm, shoulder and hand in Charcot-Marie-Tooth disease. Disabil Rehabil. 2009;31(23):1955-62. doi: 10.1080/09638280902874170.
- Appleby MA, Neville-Smith M, Parrott MW. Functional outcomes post carpal tunnel release: a modified replication of a previous study. J Hand Ther. 2009 Jul-Sep;22(3):240-8; quiz 249. doi: 10.1016/j.jht.2009.03.001. Epub 2009 May 19.
- Jarvik JG, Comstock BA, Kliot M, Turner JA, Chan L, Heagerty PJ, Hollingworth W, Kerrigan CL, Deyo RA. Surgery versus non-surgical therapy for carpal tunnel syndrome: a randomised parallel-group trial. Lancet. 2009 Sep 26;374(9695):1074-81. doi: 10.1016/S0140-6736(09)61517-8.
- Verdugo RJ, Salinas RA, Castillo JL, Cea JG. Surgical versus non-surgical treatment for carpal tunnel syndrome. Cochrane Database Syst Rev. 2008 Oct 8;2008(4):CD001552. doi: 10.1002/14651858.CD001552.pub2.
- Atroshi I, Hofer M, Larsson GU, Ornstein E, Johnsson R, Ranstam J. Open compared with 2-portal endoscopic carpal tunnel release: a 5-year follow-up of a randomized controlled trial. J Hand Surg Am. 2009 Feb;34(2):266-72. doi: 10.1016/j.jhsa.2008.10.026.
- Maggard MA, Harness NG, Chang WT, Parikh JA, Asch SM, Nuckols TK; Carpal Tunnel Quality Group. Indications for performing carpal tunnel surgery: clinical quality measures. Plast Reconstr Surg. 2010 Jul;126(1):169-179. doi: 10.1097/PRS.0b013e3181da8685. Erratum In: Plast Reconstr Surg. 2011 Feb;127(2):1024.
- Adkinson JM, Zhong L, Aliu O, Chung KC. Surgical Treatment of Cubital Tunnel Syndrome: Trends and the Influence of Patient and Surgeon Characteristics. J Hand Surg Am. 2015 Sep;40(9):1824-31. doi: 10.1016/j.jhsa.2015.05.009. Epub 2015 Jun 30.
- Videler AJ, Beelen A, van Schaik IN, de Visser M, Nollet F. Limited upper limb functioning has impact on restrictions in participation and autonomy of patients with hereditary motor and sensory neuropathy 1a. J Rehabil Med. 2009 Sep;41(9):746-50. doi: 10.2340/16501977-0419.
- Videler AJ, Beelen A, Aufdemkampe G, de Groot IJ, Van Leemputte M. Hand strength and fatigue in patients with hereditary motor and sensory neuropathy (types I and II). Arch Phys Med Rehabil. 2002 Sep;83(9):1274-8. doi: 10.1053/apmr.2002.34282.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年6月1日
一次修了 (実際)
2016年11月19日
研究の完了 (実際)
2016年11月19日
試験登録日
最初に提出
2016年5月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年5月27日
最初の投稿 (見積もり)
2016年6月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年3月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年3月14日
最終確認日
2017年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- INC6612
- U01TR001263 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。