Показатели исходов, о которых сообщают пациенты (PROM) при туннельной терапии запястья у пациентов с наследственными нейропатиями

Онлайн-опрос будет использоваться для оценки результатов консервативного и хирургического лечения синдрома запястного канала (CTS) у пациентов с диагнозом наследственной невропатии, такой как ШМТ или HNPP (болезнь Шарко-Мари-Тута и наследственная невропатия со склонностью к параличу от сдавления). соответственно). HNPP представляет собой наследственную невропатию, аллельную CMT1A. Это измерение исхода, сообщаемое пациентом, также позволит оценить тяжесть симптомов и функциональное состояние, связанное с синдромом запястного канала (CTS), у различных типов пациентов с наследственной невропатией.

Опрос включает два утвержденных вопросника для оценки исходов, связанных с синдромом запястного канала. Бостонский опросник запястного канала (BCTQ) очень специфичен для синдрома запястного канала (CTS). Опросник инвалидности руки, плеча и кисти (DASH) менее специфичен для CTS, но, как было показано, имеет равную достоверность при оценке исходов CTS. Относительная неспецифичность DASH для CTS может быть полезна при оценке возможного вклада CMT в общую тяжесть симптомов верхних конечностей и функциональный результат. Данные, полученные от участников с диагнозом или методами лечения СЗК, можно сравнить с данными, полученными от участников без диагноза или методов лечения СЗК.

Кроме того, исследование будет включать компоненты из CMTNS для оценки степени заболевания CMT у участников.

Предлагается ретроспективный анализ пациентов с ШМТ, у которых имеются симптомы в верхних конечностях, свидетельствующие о синдроме запястного канала. Два утвержденных вопросника, изучающие изменения симптомов и функционального состояния (BCTQ и DASH), могут использоваться для оценки исходов у пациентов с зарегистрированными симптомами или диагнозом синдрома запястного канала.

Бостонский опросник запястного канала (BCTQ) представляет собой шкалу из 19 пунктов, которая была разработана специально для синдрома запястного канала и состоит из 11 вопросов для оценки тяжести симптомов и 8 вопросов для оценки функционального состояния. BCTQ установил надежность повторного теста с хорошей корреляцией Пирсона баллов при повторном тесте (0,91 для компонента тяжести симптомов и 0,93 для компонента функционального состояния теста). Высокая внутренняя согласованность также была отмечена для BCTQ (0,88–9,92). Конвергентная валидность была продемонстрирована с высокой корреляцией между пред- и послеоперационными показателями BCTQ и физическими показателями, такими как захват, ключевой захват и трехчелюстной захват. Чувствительность BCTQ после операции на запястном канале была продемонстрирована в условиях рандомизированных клинических испытаний. Также сообщалось, что BCTQ в 2-4 раза более чувствителен к клиническому улучшению по сравнению с мерами нервно-мышечного нарушения. Сообщалось о высоких показателях ответа при использовании BCTQ: 80-93% через 6-12 недель наблюдения и 67-93% через 6-12 месяцев наблюдения после освобождения запястного канала. Частота ответа оставалась высокой и составляла 85% через 2 года наблюдения. Сообщалось о частоте ответов по почте в 69% случаев при среднем периоде наблюдения 4,8 года. Сообщается, что среднее время завершения BCTQ составляет 5,6 минуты. Нет данных, указывающих на точность BCTQ в отношении синдрома запястного канала.

Опросник инвалидности руки, плеча и кисти (DASH) представляет собой шкалу из 30 пунктов, которая оценивает симптомы и физическую функцию. Этот опросник не является специфичным для запястного канала и может использоваться для различных нарушений, поражающих верхнюю конечность. DASH предназначен для измерения инвалидности с упором на активность верхних конечностей. Ретестовая надежность DASH была продемонстрирована с корреляцией Пирсона 8, равной 0,9, в группе пациентов с синдромом запястного канала.

Валидность DASH была продемонстрирована посредством корреляции с BCTQ. До- и послеоперационные баллы DASH также коррелируют с физическими показателями, такими как захват, захват ключом и захват тремя челюстями. Реагирование за счет улучшения показателей DASH было продемонстрировано через три и шесть месяцев после операции. Было обнаружено, что BCTQ более чувствителен к DASH при синдроме запястного канала. Было показано, что частота ответов по почте составляет 80-93% через 6-12 недель и 66-98% через 6 месяцев после освобождения запястного канала. Сообщается, что среднее время завершения DASH составляет 6,8 минуты. Нет данных, указывающих на точность DASH в отношении синдрома запястного канала.

Данные опроса будут храниться в Центре управления данными и координации сети клинических исследований редких заболеваний (DMCC) в Университете Южной Флориды. Имена или другая личная информация о здоровье не будут собираться. По завершении периода исследования данные будут отправлены доктору Майклу Шаю, главному исследователю Консорциума наследственных невропатий. Деидентифицированные данные будут отправлены в базу данных генотипов и фенотипов (dbGaP).