結節性硬化症複合体の患者における局所エベロリムス (EVEROST)
2021年4月28日 更新者：Hospices Civils de Lyon
結節性硬化症複合体を有する患者における顔面血管線維腫の治療のための局所エベロリムス対プラセボ。第 II/III 相、多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験による局所エベロリムスの 3 回投与。
結節性硬化症複合体 (TSC) は、いくつかの臓器 (例えば
脳、心臓、腎臓、肝臓、肺)、および 90% 以上の症例で皮膚。
患者の約 80% に存在する顔面血管線維腫 (FA) は、この疾患の汚名を着せる特徴です。
エベロリムスは、FA を治療するための局所製剤として使用する候補になる可能性があります。
このアダプティブ シームレス第 II/III 相試験の主な目的は、FA 治療のための局所エベロリムスの用量を決定し、血管線維腫患者における局所エベロリムスとプラセボの有効性と安全性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Bron、フランス
- Hopital Femme Mere Enfant
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1秒～2年 (子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 2歳以上の患者
- TSCの確定診断または診断の可能性がある
- FAが3つ以上あり、皮膚科医の診断を受けている
- -研究への参加前に書面によるインフォームドコンセントを提供した患者（または両親または法定後見人）
- -研究要件を喜んで順守できる
- -スクリーニング訪問時の血液妊娠検査が陰性であり、出産の可能性のある女性に効果的な避妊法を使用している場合、治療中止後最大12週間
- 国民健康保険適用
除外基準:
- -過去6か月間のシロリムス、エベロリムス、またはその他の免疫抑制薬による全身治療
- -過去6か月間の顔面への局所タクロリムスまたはシロリムスの使用
- -過去6か月間の顔面血管線維腫の破壊的治療（レーザー療法、手術、凍結療法）
- 顔の紅斑に影響を与える可能性のある局所治療の併用（例： ブリモニジン)
- -次の6か月で全身mTOR阻害剤を必要とする既知の内臓病変
- 免疫抑制（免疫抑制疾患または免疫抑制治療）
- 既知の慢性感染症 mTOR阻害剤に対する既知の過敏症
- 好中球減少 < 1000/mm3
- 血小板減少症 < 75,000/mm3
- -慢性腎不全（推定糸球体濾過率 < 60 ml/分）
- -慢性肝疾患（SGOTまたはSGPT > 正常上限の3倍）
- コントロール不良の脂質異常症
- コントロール不良の糖尿病
- 母乳育児中または妊娠中の女性、または妊娠可能年齢の女性で、治療中および治療中止後最大12週間の効果的な避妊方法がない
- -治験責任医師の意見では、プロトコルを遵守できない、または遵守したくない被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：外用エベロリムス 0.1%
エベロリムスの外用剤は、患部に 1 日 1 回、夕方に 6 か月間塗布されます。
局所製剤の用量強度に関係なく、用量レジメンは同一である。
標準化された予防措置 (目を避ける、塗布後に手を洗うなど) を守りながら、患者または患者の両親/法定後見人が FA の影響を受けた顔の領域に局所製剤を塗布します。
|
エベロリムスの外用剤は、患部に 1 日 1 回、夕方に 6 か月間塗布されます。
局所製剤の用量強度に関係なく、用量レジメンは同一である。
標準化された予防措置 (目を避ける、塗布後に手を洗うなど) を守りながら、患者または患者の両親/法定後見人が FA の影響を受けた顔の領域に局所製剤を塗布します。
|
|
実験的：外用エベロリムス 0.5%
エベロリムスの外用剤は、患部に 1 日 1 回、夕方に 6 か月間塗布されます。
局所製剤の用量強度に関係なく、用量レジメンは同一である。
標準化された予防措置 (目を避ける、塗布後に手を洗うなど) を守りながら、患者または患者の両親/法定後見人が FA の影響を受けた顔の領域に局所製剤を塗布します。
|
エベロリムスの外用剤は、患部に 1 日 1 回、夕方に 6 か月間塗布されます。
局所製剤の用量強度に関係なく、用量レジメンは同一である。
標準化された予防措置 (目を避ける、塗布後に手を洗うなど) を守りながら、患者または患者の両親/法定後見人が FA の影響を受けた顔の領域に局所製剤を塗布します。
|
|
実験的：外用エベロリムス1%
エベロリムスの外用剤は、患部に 1 日 1 回、夕方に 6 か月間塗布されます。
局所製剤の用量強度に関係なく、用量レジメンは同一である。
標準化された予防措置 (目を避ける、塗布後に手を洗うなど) を守りながら、患者または患者の両親/法定後見人が FA の影響を受けた顔の領域に局所製剤を塗布します。
|
エベロリムスの外用剤は、患部に 1 日 1 回、夕方に 6 か月間塗布されます。
局所製剤の用量強度に関係なく、用量レジメンは同一である。
標準化された予防措置 (目を避ける、塗布後に手を洗うなど) を守りながら、患者または患者の両親/法定後見人が FA の影響を受けた顔の領域に局所製剤を塗布します。
|
|
PLACEBO_COMPARATOR：局所プラセボ
局所プラセボは、エベロリムス局所製剤と同一です。
局所プラセボは、標準化された予防措置（目を避ける、適用後に手を洗うなど）を観察しながら、患者または患者の両親/法定後見人によって、1日1回、夕方に6か月間患部に適用されます。
|
プラセボ局所製剤は、患者または患者の両親/法定後見人によって、1 日 1 回、夕方に 6 か月間、標準化された予防措置 (目を避ける、塗布後に手を洗うなど) を観察しながら、患部に塗布されます。 ）。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
顔面血管線維腫重症度指数 (FASI)
時間枠：6ヵ月
|
FASI は、紅斑 (0 ～ 3)、サイズ (0 ～ 3)、および FA の拡張 (2: 頬表面の <50%、3: > 頬表面の 50%) のスコアを合計した複合スコアです。
FASI は、2 人の皮膚科医からなる独立した盲検化された裁定委員会によって、患者の顔写真で一元的に測定され、意見の相違については 3 番目の皮膚科医による審査が行われます。
|
6ヵ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
FAサイズ
時間枠：6ヵ月
|
調査官によって以前に特定された 3 つの最大の標的 FA 丘疹の FA サイズ (ミリメートル単位)
|
6ヵ月
|
|
皮膚科医による有効性の総合評価
時間枠：6ヵ月
|
7 点リッカート尺度を使用
|
6ヵ月
|
|
患者または両親の自己評価
時間枠：6ヵ月
|
7 点リッカート尺度を使用
|
6ヵ月
|
|
患者の自己評価を使用した局所適用製剤の局所耐性
時間枠：6ヵ月
|
6ヵ月
|
|
|
局所適用されたエベロリムスの血中濃度
時間枠：6ヵ月
|
6ヵ月
|
|
|
乾燥スコア
時間枠：6ヵ月
|
医師による評価
|
6ヵ月
|
|
スコアのスケーリング
時間枠：6ヵ月
|
医師による評価
|
6ヵ月
|
|
皮膚科の生活の質
時間枠：6ヵ月
|
大人はDLQI（Dermatology Life Quality Index）、子供はCDLQI（Children's Dermatology Life Quality Index）を使用
|
6ヵ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Alice PHAN, MD、Hospices Civils de Lyon
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予期された)
2020年12月1日
一次修了 (予期された)
2023年12月1日
研究の完了 (予期された)
2024年12月1日
試験登録日
最初に提出
2016年8月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年8月4日
最初の投稿 (見積もり)
2016年8月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年5月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年4月28日
最終確認日
2021年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 69HCL16_0062
- 2018-002531-18 (EUDRACT_NUMBER)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。