Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Topický everolimus u pacientů s komplexem tuberózní sklerózy (EVEROST)

28. dubna 2021 aktualizováno: Hospices Civils de Lyon

Topický everolimus versus placebo pro léčbu obličejových angiofibromů u pacientů s komplexem tuberózní sklerózy. Fáze II/III, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie 3 dávek topického everolimu.

Komplex tuberózní sklerózy (TSC) je vzácná genetická multisystémová porucha charakterizovaná rozvojem hamartomů v několika orgánech (např. mozek, srdce, ledviny, játra, plíce) a kůže ve více než 90 % případů. Obličejové angiofibromy (FA), přítomné asi u 80 % pacientů, jsou stigmatizujícím znakem onemocnění. Everolimus by mohl být kandidátem pro použití jako topická formulace k léčbě FA. Primárním cílem této adaptivní bezproblémové studie fáze II/III je určit dávku topického everolimu pro léčbu FA a vyhodnotit účinnost a bezpečnost topického everolimu oproti placebu u pacientů s angiofibromy.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bron, Francie
        • Hôpital Femme Mère Enfant

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 2 roky (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti starší 2 let
  • S definitivní nebo možnou diagnózou TSC
  • S minimálně 3 FA, diagnostikované dermatologem
  • Pacienti (nebo rodiče nebo zákonní zástupci), kteří poskytli písemný informovaný souhlas před účastí ve studii
  • Ochota a schopnost plnit studijní požadavky
  • S negativním krevním těhotenským testem při screeningové návštěvě a použitím účinných metod antikoncepce pro ženy ve fertilním věku do 12 týdnů po ukončení léčby
  • Hrazeno národním zdravotním pojištěním

Kritéria vyloučení:

  • Systémová léčba sirolimem, everolimem nebo jakýmkoli jiným imunosupresivním lékem během předchozích 6 měsíců
  • Použití lokálního takrolimu nebo sirolimu na obličej během předchozích 6 měsíců
  • Destruktivní léčba (laserová terapie, chirurgie, kryoterapie) obličejových angiofibromů během předchozích 6 měsíců
  • Současné použití topických přípravků, které by mohly ovlivnit erytém obličeje (např. brimonidin)
  • Známé postižení vnitřních orgánů vyžadující systémový inhibitor mTOR v příštích 6 měsících
  • Imunosuprese (imunosupresivní onemocnění nebo imunosupresivní léčba)
  • Známé chronické infekční onemocnění Známá přecitlivělost na inhibitor mTOR
  • Neutropenie < 1000/mm3
  • Trombopenie < 75 000/mm3
  • Chronická renální insuficience (odhadovaná glomerulární filtrace < 60 ml/min)
  • Chronické onemocnění jater (SGOT nebo SGPT > 3násobek horní normální hranice)
  • Nekontrolovaná dyslipidémie
  • Nekontrolovaný diabetes
  • Kojící nebo těhotné ženy nebo ženy ve fertilním věku bez jakékoli účinné metody antikoncepce během léčby a do 12 týdnů po ukončení léčby
  • Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nejsou schopny nebo ochotny protokol dodržet.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Topický everolimus 0,1 %
Topická formulace everolimu bude aplikována na postižená místa, jednou denně, večer, po dobu 6 měsíců. Dávkové režimy budou identické, bez ohledu na sílu dávky topické formulace. Lokální formulace bude aplikována na oblasti obličeje postižené FA pacientem nebo rodiči/zákonnými zástupci pacienta při dodržení standardizovaných opatření (vyhýbání se očím, mytí rukou po aplikaci atd.).
Lék: Everolimus
Topická formulace everolimu bude aplikována na postižená místa, jednou denně, večer, po dobu 6 měsíců. Dávkové režimy budou identické, bez ohledu na sílu dávky topické formulace. Lokální formulace bude aplikována na oblasti obličeje postižené FA pacientem nebo rodiči/zákonnými zástupci pacienta při dodržení standardizovaných opatření (vyhýbání se očím, mytí rukou po aplikaci atd.).
EXPERIMENTÁLNÍ: Topický everolimus 0,5 %
Topická formulace everolimu bude aplikována na postižená místa, jednou denně, večer, po dobu 6 měsíců. Dávkové režimy budou identické, bez ohledu na sílu dávky topické formulace. Lokální formulace bude aplikována na oblasti obličeje postižené FA pacientem nebo rodiči/zákonnými zástupci pacienta při dodržení standardizovaných opatření (vyhýbání se očím, mytí rukou po aplikaci atd.).
Lék: Everolimus
Topická formulace everolimu bude aplikována na postižená místa, jednou denně, večer, po dobu 6 měsíců. Dávkové režimy budou identické, bez ohledu na sílu dávky topické formulace. Lokální formulace bude aplikována na oblasti obličeje postižené FA pacientem nebo rodiči/zákonnými zástupci pacienta při dodržení standardizovaných opatření (vyhýbání se očím, mytí rukou po aplikaci atd.).
EXPERIMENTÁLNÍ: Topický everolimus 1%
Topická formulace everolimu bude aplikována na postižená místa, jednou denně, večer, po dobu 6 měsíců. Dávkové režimy budou identické, bez ohledu na sílu dávky topické formulace. Lokální formulace bude aplikována na oblasti obličeje postižené FA pacientem nebo rodiči/zákonnými zástupci pacienta při dodržení standardizovaných opatření (vyhýbání se očím, mytí rukou po aplikaci atd.).
Lék: Everolimus
Topická formulace everolimu bude aplikována na postižená místa, jednou denně, večer, po dobu 6 měsíců. Dávkové režimy budou identické, bez ohledu na sílu dávky topické formulace. Lokální formulace bude aplikována na oblasti obličeje postižené FA pacientem nebo rodiči/zákonnými zástupci pacienta při dodržení standardizovaných opatření (vyhýbání se očím, mytí rukou po aplikaci atd.).
PLACEBO_COMPARATOR: Lokální placebo
Topické placebo bude totožné s topickou formulací everolimu. Lokální placebo bude aplikováno na postižená místa jednou denně, večer, po dobu 6 měsíců pacientem nebo jeho rodiči/zákonnými zástupci při dodržení standardizovaných opatření (vyhýbání se očím, mytí rukou po aplikaci atd.).
Lék: Placebo
Placebo topická formulace bude aplikována na postižená místa jednou denně, večer, po dobu 6 měsíců, pacientem nebo jeho rodiči/zákonnými zástupci při dodržení standardizovaných opatření (vyhýbání se očím, mytí rukou po aplikaci atd. ).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Index závažnosti obličejového angiofibromu (FASI)
Časové okno: 6 měsíců
FASI je složené skóre sčítající skóre pro erytém (0-3), velikost (0-3) a rozšíření FA (2:<50 % povrchu tváře; 3:>50 % povrchu tváře). FASI bude centrálně měřena na fotografiích pacientova obličeje nezávislou a zaslepenou hodnotící komisí složenou ze 2 dermatologů s hodnocením neshod třetím dermatologem.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Velikost FA
Časové okno: 6 měsíců
Velikost FA (v milimetrech) 3 největších cílených papulí FA dříve identifikovaných výzkumníkem
6 měsíců
Dermatologovo globální hodnocení účinnosti
Časové okno: 6 měsíců
pomocí 7bodové Likertovy stupnice
6 měsíců
Sebehodnocení pacienta nebo rodičů
Časové okno: 6 měsíců
pomocí 7bodové Likertovy stupnice
6 měsíců
Lokální tolerance lokálně aplikované formulace pomocí sebehodnocení pacienta
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
krevní hladiny topicky aplikovaného everolimu
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
skóre suchosti
Časové okno: 6 měsíců
posuzovali lékaři
6 měsíců
škálování skóre
Časové okno: 6 měsíců
posuzovali lékaři
6 měsíců
Dermatologická kvalita života
Časové okno: 6 měsíců
pomocí DLQI (Dermatology Life Quality Index) pro dospělé, CDLQI (Children's Dermatology Life Quality Index) pro děti
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hospices Civils de Lyon

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alice PHAN, MD, Hospices Civils de Lyon

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (OČEKÁVANÝ)

1. prosince 2020

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. prosince 2023

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. srpna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. srpna 2016

První zveřejněno (ODHAD)

9. srpna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

3. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. dubna 2021

Naposledy ověřeno

1. dubna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 69HCL16_0062
  • 2018-002531-18 (EUDRACT_NUMBER)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Angiofibromy obličeje

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Brazil

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit