Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ajankohtainen everolimuusi potilailla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi (EVEROST)

keskiviikko 28. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Hospices Civils de Lyon

Paikallinen everolimuusi verrattuna lumelääkkeeseen kasvojen angiofibroomien hoitoon potilailla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi. Vaiheen II/III monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus 3 annoksella paikallista everolimuusia.

Tuberous sclerosis complex (TSC) on harvinainen geneettinen monisysteemisairaus, jolle on tunnusomaista hamartoomien kehittyminen useisiin elimiin (esim. aivot, sydän, munuaiset, maksa, keuhkot) ja iho yli 90 prosentissa tapauksista. Kasvojen angiofibroomat (FA), joita esiintyy noin 80 %:lla potilaista, ovat taudin leimaava tunnusmerkki. Everolimuusi voisi olla kandidaatti käytettäväksi paikallisena formulaationa FA:n hoitoon. Tämän adaptiivisen saumattoman vaiheen II/III tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää paikallisen everolimuusin annos FA:n hoitoon ja arvioida paikallisen everolimuusin tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla on angiofibroomat.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Bron, Ranska
        • Hopital Femme Mere Enfant

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 2 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Yli 2-vuotiaat potilaat
  • Varma tai mahdollinen TSC-diagnoosi
  • Vähintään 3 FA:ta, ihotautilääkärin diagnosoima
  • Potilaat (tai vanhemmat tai lailliset huoltajat), jotka ovat antaneet kirjallisen suostumuksen ennen tutkimukseen osallistumista
  • Halua ja kykenee täyttämään opintojen vaatimukset
  • Negatiivinen veriraskaustesti seulontakäynnillä ja tehokas ehkäisymenetelmä hedelmällisessä iässä oleville naisille, enintään 12 viikkoa hoidon lopettamisen jälkeen
  • Kansallisen sairausvakuutuksen katettu

Poissulkemiskriteerit:

  • Systeeminen hoito sirolimuusilla, everolimuusilla tai millä tahansa muulla immunosuppressiivisella lääkkeellä viimeisten 6 kuukauden aikana
  • Paikallisen takrolimuusin tai sirolimuusin käyttö kasvoilla viimeisen 6 kuukauden aikana
  • Kasvojen angiofibroomien tuhoisa hoito (laserhoito, leikkaus, kryoterapia) viimeisen 6 kuukauden aikana
  • Samanaikainen paikallishoitojen käyttö, jotka voivat vaikuttaa kasvojen punoitusta (esim. brimonidiini)
  • Tunnettu sisäelinten toimintahäiriö, joka vaatii systeemistä mTOR-estäjää seuraavan 6 kuukauden aikana
  • Immunosuppressio (immunosuppressiivinen sairaus tai immunosuppressiohoito)
  • Tunnettu krooninen infektiosairaus Tunnettu yliherkkyys mTOR-estäjälle
  • Neutropenia < 1000/mm3
  • Trombopenia < 75 000/mm3
  • Krooninen munuaisten vajaatoiminta (arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus < 60 ml/min)
  • Krooninen maksasairaus (SGOT tai SGPT > 3 kertaa normaalin yläraja)
  • Hallitsematon dyslipidemia
  • Hallitsematon diabetes
  • Imettävät tai raskaana olevat naiset tai hedelmällisessä iässä olevat naiset, joilla ei ole tehokasta ehkäisymenetelmää hoidon aikana ja enintään 12 viikkoa hoidon lopettamisen jälkeen
  • Koehenkilöt, jotka tutkijan mielestä eivät pysty tai eivät halua noudattaa protokollaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Paikallinen everolimuusi 0,1 %
Everolimus paikallista formulaatiota levitetään sairastuneille alueille kerran päivässä, iltaisin 6 kuukauden ajan. Annostusohjelmat ovat identtisiä riippumatta paikallisen formulaation annosvahvuudesta. Potilas tai potilaan vanhemmat/lailliset huoltajat levittävät paikallista formulaatiota kasvojen alueille, joilla on FA:ta, noudattaen samalla standardoituja varotoimia (silmien välttäminen, käsien pesu levityksen jälkeen jne.).
Lääke: Everolimus
Everolimus paikallista formulaatiota levitetään sairastuneille alueille kerran päivässä, iltaisin 6 kuukauden ajan. Annostusohjelmat ovat identtisiä riippumatta paikallisen formulaation annosvahvuudesta. Potilas tai potilaan vanhemmat/lailliset huoltajat levittävät paikallista formulaatiota kasvojen alueille, joilla on FA:ta, noudattaen samalla standardoituja varotoimia (silmien välttäminen, käsien pesu levityksen jälkeen jne.).
KOKEELLISTA: Paikallinen everolimuusi 0,5 %
Everolimus paikallista formulaatiota levitetään sairastuneille alueille kerran päivässä, iltaisin 6 kuukauden ajan. Annostusohjelmat ovat identtisiä riippumatta paikallisen formulaation annosvahvuudesta. Potilas tai potilaan vanhemmat/lailliset huoltajat levittävät paikallista formulaatiota kasvojen alueille, joilla on FA:ta, noudattaen samalla standardoituja varotoimia (silmien välttäminen, käsien pesu levityksen jälkeen jne.).
Lääke: Everolimus
Everolimus paikallista formulaatiota levitetään sairastuneille alueille kerran päivässä, iltaisin 6 kuukauden ajan. Annostusohjelmat ovat identtisiä riippumatta paikallisen formulaation annosvahvuudesta. Potilas tai potilaan vanhemmat/lailliset huoltajat levittävät paikallista formulaatiota kasvojen alueille, joilla on FA:ta, noudattaen samalla standardoituja varotoimia (silmien välttäminen, käsien pesu levityksen jälkeen jne.).
KOKEELLISTA: Paikallinen everolimuusi 1 %
Everolimus paikallista formulaatiota levitetään sairastuneille alueille kerran päivässä, iltaisin 6 kuukauden ajan. Annostusohjelmat ovat identtisiä riippumatta paikallisen formulaation annosvahvuudesta. Potilas tai potilaan vanhemmat/lailliset huoltajat levittävät paikallista formulaatiota kasvojen alueille, joilla on FA:ta, noudattaen samalla standardoituja varotoimia (silmien välttäminen, käsien pesu levityksen jälkeen jne.).
Lääke: Everolimus
Everolimus paikallista formulaatiota levitetään sairastuneille alueille kerran päivässä, iltaisin 6 kuukauden ajan. Annostusohjelmat ovat identtisiä riippumatta paikallisen formulaation annosvahvuudesta. Potilas tai potilaan vanhemmat/lailliset huoltajat levittävät paikallista formulaatiota kasvojen alueille, joilla on FA:ta, noudattaen samalla standardoituja varotoimia (silmien välttäminen, käsien pesu levityksen jälkeen jne.).
PLACEBO_COMPARATOR: Ajankohtainen lumelääke
Paikallinen lumelääke on identtinen everolimuusi paikallisen formulaation kanssa. Potilas tai potilaan vanhemmat/lailliset huoltajat levittävät paikallista lumelääkettä sairastuneille alueille kerran päivässä, illalla 6 kuukauden ajan noudattaen samalla standardoituja varotoimia (silmien välttäminen, käsien pesu levityksen jälkeen jne.).
Lääke: Plasebo
Potilas tai potilaan vanhemmat/lailliset huoltajat levittävät lumelääkettä paikallisesti sairastuneille alueille kerran päivässä, illalla 6 kuukauden ajan noudattaen samalla standardoituja varotoimia (silmien välttäminen, käsien pesu levityksen jälkeen jne.). ).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kasvojen angiofibrooman vakavuusindeksi (FASI)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
FASI on yhdistetty pistemäärä, joka summaa pisteet eryteeman (0-3), koon (0-3) ja FA:n venymän (2:<50 % posken pinnasta; 3:>50 % posken pinnasta) pisteet. FASI mitataan keskitetysti potilaiden kasvokuvista kahden ihotautilääkärin muodostaman riippumattoman ja sokean tuomiokomitean toimesta, ja kolmas ihotautilääkäri arvioi erimielisyydet.
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FA koko
Aikaikkuna: 6 kuukautta
FA-koko (millimetreinä) kolmesta suurimmasta tutkijan aiemmin tunnistamasta FA-papuluksesta
6 kuukautta
Ihotautilääkärin yleinen tehonarviointi
Aikaikkuna: 6 kuukautta
7-pisteen Likert-asteikolla
6 kuukautta
Potilaan tai vanhempien itsearviointi
Aikaikkuna: 6 kuukautta
7-pisteen Likert-asteikolla
6 kuukautta
Paikallisesti käytettävän formulaation paikallinen sietokyky potilaan itsearvioinnin perusteella
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta
paikallisesti käytetyn everolimuusin pitoisuudet veressä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta
kuivuuspisteet
Aikaikkuna: 6 kuukautta
lääkärit arvioivat
6 kuukautta
skaalauspisteet
Aikaikkuna: 6 kuukautta
lääkärit arvioivat
6 kuukautta
Dermatologinen elämänlaatu
Aikaikkuna: 6 kuukautta
käyttämällä DLQI:tä (Dermatology Life Quality Index) aikuisille ja CDLQI:tä (Children's Dermatology Life Quality Index) lapsille
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hospices Civils de Lyon

Tutkijat

  • Päätutkija: Alice PHAN, MD, Hospices Civils de Lyon

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (ODOTETTU)

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. elokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. elokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 9. elokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 3. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 69HCL16_0062
  • 2018-002531-18 (EUDRACT_NUMBER)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kasvojen angiofibroomat

Kliiniset tutkimukset Everolimus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in France

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa