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Everolimus tópico en pacientes con complejo de esclerosis tuberosa (EVEROST)

28 de abril de 2021 actualizado por: Hospices Civils de Lyon

Everolimus tópico versus placebo para el tratamiento de angiofibromas faciales en pacientes con complejo de esclerosis tuberosa. Estudio de fase II/III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de 3 dosis de everolimus tópico.

El complejo de esclerosis tuberosa (CET) es un trastorno multisistémico genético raro caracterizado por el desarrollo de hamartomas en varios órganos (p. cerebro, corazón, riñón, hígado, pulmón) y piel en más del 90% de los casos. Los angiofibromas faciales (FA), presentes en aproximadamente el 80% de los pacientes, son un sello distintivo estigmatizante de la enfermedad. Everolimus podría ser un candidato para su uso como formulación tópica para tratar la AF. El objetivo principal de este estudio adaptativo de fase II/III sin fisuras es determinar la dosis de everolimus tópico para el tratamiento de la AF y evaluar la eficacia y seguridad del everolimus tópico frente a placebo en pacientes con angiofibromas.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Bron, Francia
        • Hôpital Femme Mère Enfant

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 2 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes mayores de 2 años
  • Con diagnóstico definitivo o posible de CET
  • Con al menos 3 AF, diagnosticadas por un dermatólogo
  • Pacientes (o padres o tutores legales) que hayan dado su consentimiento informado por escrito antes de participar en el estudio
  • Dispuesto y capaz de cumplir con los requisitos de estudio
  • Con prueba de embarazo en sangre negativa en la visita de selección y usando métodos anticonceptivos efectivos para mujeres en edad fértil, hasta 12 semanas después de la interrupción del tratamiento
  • Cubierto por el seguro nacional de salud

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento sistémico con sirolimus, everolimus, o cualquier otro fármaco inmunosupresor, durante los 6 meses previos
  • Uso de tacrolimus o sirolimus tópico en la cara, durante los 6 meses previos
  • Tratamiento destructivo (terapia láser, cirugía, crioterapia) de angiofibromas faciales durante los 6 meses previos
  • El uso concomitante de tratamientos tópicos que puedan afectar al eritema facial (p. brimonidina)
  • Compromiso conocido de órganos internos que requiere un inhibidor de mTOR sistémico en los próximos 6 meses
  • Inmunosupresión (enfermedad inmunosupresora o tratamiento inmunosupresor)
  • Enfermedad infecciosa crónica conocida Hipersensibilidad conocida al inhibidor de mTOR
  • Neutropenia < 1000/mm3
  • Trombopenia < 75.000/mm3
  • Insuficiencia renal crónica (tasa de filtración glomerular estimada < 60 mls/min)
  • Enfermedad hepática crónica (SGOT o SGPT > 3 veces el límite superior normal)
  • Dislipidemia no controlada
  • Diabetes no controlada
  • Mujeres en período de lactancia o embarazadas, o mujeres en edad fértil sin ningún método anticonceptivo eficaz durante el tratamiento y hasta 12 semanas después de la interrupción del tratamiento.
  • Sujetos que, en opinión del Investigador, no pueden o no quieren cumplir con el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: CUADRUPLICAR

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Everolimus tópico 0,1%
La formulación tópica de everolimus se aplicará en las áreas afectadas, una vez al día, por la noche, durante 6 meses. Los regímenes de dosis serán idénticos, independientemente de la concentración de la dosis de la formulación tópica. La formulación tópica se aplicará en las áreas de la cara afectadas por AF por el paciente o los padres/tutores legales del paciente, observando las precauciones estandarizadas (evitar los ojos, lavarse las manos después de la aplicación, etc.).
Droga: Everolimus
La formulación tópica de everolimus se aplicará en las áreas afectadas, una vez al día, por la noche, durante 6 meses. Los regímenes de dosis serán idénticos, independientemente de la concentración de la dosis de la formulación tópica. La formulación tópica se aplicará en las áreas de la cara afectadas por AF por el paciente o los padres/tutores legales del paciente, observando las precauciones estandarizadas (evitar los ojos, lavarse las manos después de la aplicación, etc.).
EXPERIMENTAL: Everolimus tópico 0,5%
La formulación tópica de everolimus se aplicará en las áreas afectadas, una vez al día, por la noche, durante 6 meses. Los regímenes de dosis serán idénticos, independientemente de la concentración de la dosis de la formulación tópica. La formulación tópica se aplicará en las áreas de la cara afectadas por AF por el paciente o los padres/tutores legales del paciente, observando las precauciones estandarizadas (evitar los ojos, lavarse las manos después de la aplicación, etc.).
Droga: Everolimus
La formulación tópica de everolimus se aplicará en las áreas afectadas, una vez al día, por la noche, durante 6 meses. Los regímenes de dosis serán idénticos, independientemente de la concentración de la dosis de la formulación tópica. La formulación tópica se aplicará en las áreas de la cara afectadas por AF por el paciente o los padres/tutores legales del paciente, observando las precauciones estandarizadas (evitar los ojos, lavarse las manos después de la aplicación, etc.).
EXPERIMENTAL: Everolimus tópico al 1%
La formulación tópica de everolimus se aplicará en las áreas afectadas, una vez al día, por la noche, durante 6 meses. Los regímenes de dosis serán idénticos, independientemente de la concentración de la dosis de la formulación tópica. La formulación tópica se aplicará en las áreas de la cara afectadas por AF por el paciente o los padres/tutores legales del paciente, observando las precauciones estandarizadas (evitar los ojos, lavarse las manos después de la aplicación, etc.).
Droga: Everolimus
La formulación tópica de everolimus se aplicará en las áreas afectadas, una vez al día, por la noche, durante 6 meses. Los regímenes de dosis serán idénticos, independientemente de la concentración de la dosis de la formulación tópica. La formulación tópica se aplicará en las áreas de la cara afectadas por AF por el paciente o los padres/tutores legales del paciente, observando las precauciones estandarizadas (evitar los ojos, lavarse las manos después de la aplicación, etc.).
PLACEBO_COMPARADOR: Placebo tópico
El placebo tópico será idéntico a la formulación tópica de everolimus. El placebo tópico se aplicará en las áreas afectadas, una vez al día, por la noche, durante 6 meses por el paciente o los padres/tutores legales del paciente, observando las precauciones estandarizadas (evitar los ojos, lavarse las manos después de la aplicación, etc.).
Droga: Placebo
La formulación tópica de placebo se aplicará en las áreas afectadas, una vez al día, por la noche, durante 6 meses, por el paciente o los padres/tutores legales del paciente, observando las precauciones estándar (evitar los ojos, lavarse las manos después de la aplicación, etc.). ).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Índice de gravedad del angiofibroma facial (FASI)
Periodo de tiempo: 6 meses
El FASI es una puntuación compuesta que suma las puntuaciones de eritema (0-3), tamaño (0-3) y extensión de FA (2:<50 % de la superficie de la mejilla; 3:>50 % de la superficie de la mejilla). El FASI se medirá centralmente en las fotografías de la cara del paciente por un comité de adjudicación independiente y ciego de 2 dermatólogos, con la revisión de un tercer dermatólogo en busca de desacuerdos.
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tamaño FA
Periodo de tiempo: 6 meses
Tamaño de FA (en milímetros) de las 3 pápulas de FA más grandes identificadas previamente por el investigador
6 meses
Evaluación global de eficacia realizada por un dermatólogo
Periodo de tiempo: 6 meses
utilizando una escala de Likert de 7 puntos
6 meses
Autoevaluación del paciente o de los padres
Periodo de tiempo: 6 meses
utilizando una escala de Likert de 7 puntos
6 meses
Tolerancia local de la formulación aplicada tópicamente mediante la autoevaluación del paciente
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
niveles en sangre de everolimus aplicado tópicamente
Periodo de tiempo: 6 meses
6 meses
puntuación de sequedad
Periodo de tiempo: 6 meses
evaluado por medicos
6 meses
puntajes de escala
Periodo de tiempo: 6 meses
evaluado por medicos
6 meses
Calidad de vida dermatológica
Periodo de tiempo: 6 meses
utilizando DLQI (Índice de calidad de vida dermatológica) para adultos, CDLQI (Índice de calidad de vida dermatológica infantil) para niños
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hospices Civils de Lyon

Investigadores

  • Investigador principal: Alice PHAN, MD, Hospices Civils de Lyon

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ANTICIPADO)

1 de diciembre de 2020

Finalización primaria (ANTICIPADO)

1 de diciembre de 2023

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

1 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de agosto de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de agosto de 2016

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

9 de agosto de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

3 de mayo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de abril de 2021

Última verificación

1 de abril de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 69HCL16_0062
  • 2018-002531-18 (EUDRACT_NUMBER)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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