Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Топический эверолимус у пациентов с комплексом туберозного склероза (EVEROST)

28 апреля 2021 г. обновлено: Hospices Civils de Lyon

Местный эверолимус по сравнению с плацебо для лечения лицевых ангиофибром у пациентов с комплексом туберозного склероза. Фаза II/III, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование 3 доз местного эверолимуса.

Комплекс туберозного склероза (КТС) представляет собой редкое генетическое мультисистемное заболевание, характеризующееся развитием гамартом в нескольких органах (например, в головного мозга, сердца, почек, печени, легких) и кожи более чем в 90% случаев. Лицевые ангиофибромы (ФА), присутствующие примерно у 80% пациентов, являются стигматизирующим признаком заболевания. Эверолимус может быть кандидатом для использования в качестве местного препарата для лечения ФА. Основная цель этого адаптивного бесшовного исследования фазы II/III состоит в том, чтобы определить дозу местного эверолимуса для лечения ФА и оценить эффективность и безопасность местного эверолимуса по сравнению с плацебо у пациентов с ангиофибромами.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 2 года (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты старше 2 лет
  • С определенным или возможным диагнозом TSC
  • Наличие не менее 3 ФА, диагностированных дерматологом
  • Пациенты (или родители или законные опекуны), давшие письменное информированное согласие до участия в исследовании.
  • Желание и способность соответствовать требованиям обучения
  • При отрицательном тесте крови на беременность на скрининговом визите и использовании эффективных методов контрацепции для женщин детородного возраста до 12 недель после прекращения лечения
  • Покрывается национальным медицинским страхованием

Критерий исключения:

  • Системное лечение сиролимусом, эверолимусом или любым другим иммуносупрессивным препаратом в течение предшествующих 6 месяцев
  • Использование местного такролимуса или сиролимуса на лице в течение предыдущих 6 месяцев
  • Деструктивное лечение (лазеротерапия, хирургия, криотерапия) ангиофибром лица в течение предшествующих 6 мес.
  • Одновременное применение местных средств, которые могут повлиять на эритему лица (например, Бримонидин)
  • Известное поражение внутренних органов, требующее системного ингибитора mTOR в течение следующих 6 месяцев.
  • Иммуносупрессия (иммуносупрессивное заболевание или иммуносупрессивное лечение)
  • Известные хронические инфекционные заболевания Известные гиперчувствительность к ингибитору mTOR
  • Нейтропения < 1000/мм3
  • Тромбопения < 75 000/мм3
  • Хроническая почечная недостаточность (оценочная скорость клубочковой фильтрации < 60 мл/мин)
  • Хроническое заболевание печени (SGOT или SGPT > 3 раз выше нормы)
  • Неконтролируемая дислипидемия
  • Неконтролируемый диабет
  • Кормящие грудью или беременные женщины или женщины детородного возраста без какого-либо эффективного метода контрацепции во время лечения и до 12 недель после прекращения лечения
  • Субъекты, которые, по мнению Исследователя, не могут или не хотят соблюдать протокол.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Местный эверолимус 0,1%
Препарат эверолимуса для местного применения будет наноситься на пораженные участки один раз в день вечером в течение 6 месяцев. Режимы дозирования будут идентичными, независимо от силы дозы состава для местного применения. Лекарственная форма для местного применения будет наноситься пациентом или его родителями/законными опекунами на пораженные АФ участки лица с соблюдением стандартных мер предосторожности (избегание попадания в глаза, мытье рук после нанесения и т. д.).
Лекарство: Эверолимус
Препарат эверолимуса для местного применения будет наноситься на пораженные участки один раз в день вечером в течение 6 месяцев. Режимы дозирования будут идентичными, независимо от силы дозы состава для местного применения. Лекарственная форма для местного применения будет наноситься пациентом или его родителями/законными опекунами на пораженные АФ участки лица с соблюдением стандартных мер предосторожности (избегание попадания в глаза, мытье рук после нанесения и т. д.).
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Местно эверолимус 0,5%
Препарат эверолимуса для местного применения будет наноситься на пораженные участки один раз в день вечером в течение 6 месяцев. Режимы дозирования будут идентичными, независимо от силы дозы состава для местного применения. Лекарственная форма для местного применения будет наноситься пациентом или его родителями/законными опекунами на пораженные АФ участки лица с соблюдением стандартных мер предосторожности (избегание попадания в глаза, мытье рук после нанесения и т. д.).
Лекарство: Эверолимус
Препарат эверолимуса для местного применения будет наноситься на пораженные участки один раз в день вечером в течение 6 месяцев. Режимы дозирования будут идентичными, независимо от силы дозы состава для местного применения. Лекарственная форма для местного применения будет наноситься пациентом или его родителями/законными опекунами на пораженные АФ участки лица с соблюдением стандартных мер предосторожности (избегание попадания в глаза, мытье рук после нанесения и т. д.).
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Местно эверолимус 1%
Препарат эверолимуса для местного применения будет наноситься на пораженные участки один раз в день вечером в течение 6 месяцев. Режимы дозирования будут идентичными, независимо от силы дозы состава для местного применения. Лекарственная форма для местного применения будет наноситься пациентом или его родителями/законными опекунами на пораженные АФ участки лица с соблюдением стандартных мер предосторожности (избегание попадания в глаза, мытье рук после нанесения и т. д.).
Лекарство: Эверолимус
Препарат эверолимуса для местного применения будет наноситься на пораженные участки один раз в день вечером в течение 6 месяцев. Режимы дозирования будут идентичными, независимо от силы дозы состава для местного применения. Лекарственная форма для местного применения будет наноситься пациентом или его родителями/законными опекунами на пораженные АФ участки лица с соблюдением стандартных мер предосторожности (избегание попадания в глаза, мытье рук после нанесения и т. д.).
PLACEBO_COMPARATOR: Местное плацебо
Плацебо для местного применения будет идентично лекарственной форме эверолимуса для местного применения. Плацебо для местного применения будет наноситься на пораженные участки один раз в день вечером в течение 6 месяцев пациентом или его родителями/законными опекунами при соблюдении стандартных мер предосторожности (избегание попадания в глаза, мытье рук после нанесения и т. д.).
Лекарство: Плацебо
Препарат плацебо для местного применения будет наноситься на пораженные участки один раз в день вечером в течение 6 месяцев пациентом или его родителями/законными опекунами при соблюдении стандартных мер предосторожности (избегать попадания в глаза, мыть руки после нанесения и т. д.). ).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Индекс тяжести лицевой ангиофибромы (FASI)
Временное ограничение: 6 месяцев
FASI представляет собой составную оценку, суммирующую баллы по эритеме (0-3), размеру (0-3) и расширению FA (2:<50% поверхности щеки; 3:>50% поверхности щеки). FASI будет централизованно измеряться на фотографиях лица пациента независимым и слепым экспертным комитетом из двух дерматологов, а третий дерматолог будет проверять наличие разногласий.
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Размер ОС
Временное ограничение: 6 месяцев
Размер ФА (в миллиметрах) 3 самых больших целевых папул ФА, ранее выявленных исследователем
6 месяцев
Глобальная оценка эффективности дерматологом
Временное ограничение: 6 месяцев
по 7-балльной шкале Лайкерта
6 месяцев
Самооценка пациента или родителей
Временное ограничение: 6 месяцев
по 7-балльной шкале Лайкерта
6 месяцев
Местная переносимость препарата для местного применения по самооценке пациента
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
уровни в крови местного применения эверолимуса
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
показатель сухости
Временное ограничение: 6 месяцев
оценивается врачами
6 месяцев
масштабирование баллов
Временное ограничение: 6 месяцев
оценивается врачами
6 месяцев
Дерматологическое качество жизни
Временное ограничение: 6 месяцев
с использованием DLQI (дерматологический индекс качества жизни) для взрослых, CDLQI (детский дерматологический индекс качества жизни) для детей
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hospices Civils de Lyon

Следователи

  • Главный следователь: Alice PHAN, MD, Hospices Civils de Lyon

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

1 декабря 2020 г.

Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)

1 декабря 2023 г.

Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

1 декабря 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 августа 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 августа 2016 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

9 августа 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

3 мая 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 апреля 2021 г.

Последняя проверка

1 апреля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 69HCL16_0062
  • 2018-002531-18 (EUDRACT_NUMBER)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться