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Évérolimus topique chez les patients atteints d'un complexe de sclérose tubéreuse (EVEROST)

28 avril 2021 mis à jour par: Hospices Civils de Lyon

Évérolimus topique versus placebo pour le traitement des angiofibromes faciaux chez les patients atteints du complexe de sclérose tubéreuse. Une étude de phase II/III, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo de 3 doses d'évérolimus topique.

Le complexe de sclérose tubéreuse (TSC) est une maladie génétique multisystémique rare caractérisée par le développement d'hamartomes dans plusieurs organes (par ex. cerveau, cœur, rein, foie, poumon) et peau dans plus de 90 % des cas. Les angiofibromes faciaux (AF), présents chez environ 80 % des patients, sont une caractéristique stigmatisante de la maladie. L'évérolimus pourrait être un candidat pour une utilisation en tant que formulation topique pour traiter l'AF. L'objectif principal de cette étude adaptative transparente de phase II/III est de déterminer la dose d'évérolimus topique pour le traitement de l'AF et d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'évérolimus topique par rapport au placebo chez les patients atteints d'angiofibromes.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Bron, France
        • Hopital Femme Mere Enfant

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 2 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients de plus de 2 ans
  • Avec diagnostic certain ou possible de TSC
  • Avec au moins 3 FA, diagnostiqué par un dermatologue
  • Patients (ou parents ou tuteurs légaux) qui ont fourni un consentement éclairé écrit avant la participation à l'étude
  • Volonté et capable de se conformer aux exigences de l'étude
  • Avec test sanguin de grossesse négatif lors de la visite de dépistage et utilisant des méthodes contraceptives efficaces pour les femmes en âge de procréer, jusqu'à 12 semaines après l'arrêt du traitement
  • Prise en charge par l'assurance maladie nationale

Critère d'exclusion:

  • Traitement systémique par sirolimus, évérolimus, ou tout autre médicament immunosuppresseur, au cours des 6 derniers mois
  • Utilisation de tacrolimus ou de sirolimus topique sur le visage, au cours des 6 derniers mois
  • Traitement destructif (laserthérapie, chirurgie, cryothérapie) des angiofibromes faciaux au cours des 6 derniers mois
  • Utilisation concomitante de traitements topiques susceptibles d'affecter l'érythème facial (par ex. brimonidine)
  • Atteinte connue des organes internes nécessitant un inhibiteur systémique de mTOR au cours des 6 prochains mois
  • Immunosuppression (maladie immunosuppressive ou traitement immunosuppresseur)
  • Maladie infectieuse chronique connue Hypersensibilité connue à l'inhibiteur de mTOR
  • Neutropénie < 1000/mm3
  • Thrombopénie < 75 000/mm3
  • Insuffisance rénale chronique (taux de filtration glomérulaire estimé < 60 ml/min)
  • Maladie hépatique chronique (SGOT ou SGPT > 3 fois la limite supérieure de la normale)
  • Dyslipidémie non contrôlée
  • Diabète non contrôlé
  • Allaitement ou femmes enceintes ou femmes en âge de procréer sans aucune méthode de contraception efficace pendant le traitement et jusqu'à 12 semaines après l'arrêt du traitement
  • Sujets qui, de l'avis de l'investigateur, ne peuvent ou ne veulent pas se conformer au protocole.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Évérolimus topique 0,1 %
La formulation topique d'évérolimus sera appliquée sur les zones touchées, une fois par jour, le soir, pendant 6 mois. Les schémas posologiques seront identiques, quel que soit le dosage de la formulation topique. La formulation topique sera appliquée sur les zones du visage atteintes d'AF par le patient ou ses parents/tuteurs légaux, en respectant les précautions d'usage (éviter les yeux, se laver les mains après application, etc.).
Médicament: Évérolimus
La formulation topique d'évérolimus sera appliquée sur les zones touchées, une fois par jour, le soir, pendant 6 mois. Les schémas posologiques seront identiques, quel que soit le dosage de la formulation topique. La formulation topique sera appliquée sur les zones du visage atteintes d'AF par le patient ou ses parents/tuteurs légaux, en respectant les précautions d'usage (éviter les yeux, se laver les mains après application, etc.).
EXPÉRIMENTAL: Évérolimus topique 0,5 %
La formulation topique d'évérolimus sera appliquée sur les zones touchées, une fois par jour, le soir, pendant 6 mois. Les schémas posologiques seront identiques, quel que soit le dosage de la formulation topique. La formulation topique sera appliquée sur les zones du visage atteintes d'AF par le patient ou ses parents/tuteurs légaux, en respectant les précautions d'usage (éviter les yeux, se laver les mains après application, etc.).
Médicament: Évérolimus
La formulation topique d'évérolimus sera appliquée sur les zones touchées, une fois par jour, le soir, pendant 6 mois. Les schémas posologiques seront identiques, quel que soit le dosage de la formulation topique. La formulation topique sera appliquée sur les zones du visage atteintes d'AF par le patient ou ses parents/tuteurs légaux, en respectant les précautions d'usage (éviter les yeux, se laver les mains après application, etc.).
EXPÉRIMENTAL: Évérolimus topique 1 %
La formulation topique d'évérolimus sera appliquée sur les zones touchées, une fois par jour, le soir, pendant 6 mois. Les schémas posologiques seront identiques, quel que soit le dosage de la formulation topique. La formulation topique sera appliquée sur les zones du visage atteintes d'AF par le patient ou ses parents/tuteurs légaux, en respectant les précautions d'usage (éviter les yeux, se laver les mains après application, etc.).
Médicament: Évérolimus
La formulation topique d'évérolimus sera appliquée sur les zones touchées, une fois par jour, le soir, pendant 6 mois. Les schémas posologiques seront identiques, quel que soit le dosage de la formulation topique. La formulation topique sera appliquée sur les zones du visage atteintes d'AF par le patient ou ses parents/tuteurs légaux, en respectant les précautions d'usage (éviter les yeux, se laver les mains après application, etc.).
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo topique
Le placebo topique sera identique à la formulation topique d'évérolimus. Un placebo topique sera appliqué sur les zones concernées, une fois par jour, le soir, pendant 6 mois par le patient ou ses parents/tuteurs légaux, en respectant les précautions d'usage (éviter les yeux, se laver les mains après application, etc.).
Médicament: Placebo
La formulation topique placebo sera appliquée sur les zones concernées, une fois par jour, le soir, pendant 6 mois, par le patient ou ses parents/tuteurs légaux, en respectant les précautions d'usage (éviter les yeux, se laver les mains après application, etc. ).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Indice de gravité de l'angiofibrome facial (FASI)
Délai: 6 mois
Le FASI est un score composite additionnant les scores d'érythème (0-3), de taille (0-3) et d'extension de l'AF (2 :<50 % de la surface de la joue ; 3 :>50 % de la surface de la joue). Le FASI sera mesuré de manière centralisée sur des photographies du visage du patient par un comité de sélection indépendant et en aveugle composé de 2 dermatologues, avec un examen par un troisième dermatologue en cas de désaccord.
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taille FA
Délai: 6 mois
Taille FA (en millimètres) des 3 plus grandes papules FA ciblées précédemment identifiées par l'investigateur
6 mois
Évaluation globale de l'efficacité par le dermatologue
Délai: 6 mois
à l'aide de l'échelle de Likert à 7 points
6 mois
Auto-évaluation du patient ou des parents
Délai: 6 mois
à l'aide de l'échelle de Likert à 7 points
6 mois
Tolérance locale de la formulation appliquée localement à l'aide de l'auto-évaluation du patient
Délai: 6 mois
6 mois
taux sanguins d'évérolimus en application topique
Délai: 6 mois
6 mois
score de sécheresse
Délai: 6 mois
évalués par des médecins
6 mois
scores de mise à l'échelle
Délai: 6 mois
évalués par des médecins
6 mois
Qualité de vie dermatologique
Délai: 6 mois
en utilisant DLQI (Dermatology Life Quality Index) pour les adultes, CDLQI (Children's Dermatology Life Quality Index) pour les enfants
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hospices Civils de Lyon

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Alice PHAN, MD, Hospices Civils de Lyon

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (ANTICIPÉ)

1 décembre 2020

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 décembre 2023

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

1 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 août 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 août 2016

Première publication (ESTIMATION)

9 août 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

3 mai 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 avril 2021

Dernière vérification

1 avril 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 69HCL16_0062
  • 2018-002531-18 (EUDRACT_NUMBER)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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