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Topisches Everolimus bei Patienten mit Tuberöse-Sklerose-Komplex (EVEROST)

28. April 2021 aktualisiert von: Hospices Civils de Lyon

Topisches Everolimus im Vergleich zu Placebo zur Behandlung von Angiofibromen im Gesicht bei Patienten mit Tuberöse-Sklerose-Komplex. Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-II/III-Studie mit 3 Dosen von topischem Everolimus.

Der Tuberöse-Sklerose-Komplex (TSC) ist eine seltene genetische Multisystemerkrankung, die durch die Entwicklung von Hamartomen in mehreren Organen (z. Gehirn, Herz, Niere, Leber, Lunge) und Haut in mehr als 90 % der Fälle. Faziale Angiofibrome (FA), die bei etwa 80 % der Patienten vorliegen, sind ein stigmatisierendes Merkmal der Krankheit. Everolimus könnte ein Kandidat für die Verwendung als topische Formulierung zur Behandlung von FA sein. Das Hauptziel dieser adaptiven nahtlosen Phase-II/III-Studie ist die Bestimmung der Dosis von topischem Everolimus zur Behandlung von FA und die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von topischem Everolimus im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit Angiofibromen.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Bron, Frankreich
        • Hôpital Femme Mère Enfant

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 2 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten über 2 Jahre
  • Mit definitiver oder möglicher Diagnose von TSC
  • Mit mindestens 3 FA, diagnostiziert von einem Dermatologen
  • Patienten (oder Eltern oder Erziehungsberechtigte), die vor der Teilnahme an der Studie eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben
  • Bereit und in der Lage, die Studienanforderungen zu erfüllen
  • Bei negativem Blut-Schwangerschaftstest beim Screening-Besuch und Anwendung wirksamer Verhütungsmethoden für Frauen im gebärfähigen Alter bis zu 12 Wochen nach Absetzen der Behandlung
  • Gedeckt durch die staatliche Krankenversicherung

Ausschlusskriterien:

  • Systemische Behandlung mit Sirolimus, Everolimus oder anderen immunsuppressiven Arzneimitteln während der letzten 6 Monate
  • Anwendung von topischem Tacrolimus oder Sirolimus im Gesicht während der letzten 6 Monate
  • Destruktive Behandlung (Lasertherapie, Operation, Kryotherapie) von fazialen Angiofibromen während der letzten 6 Monate
  • Die gleichzeitige Anwendung von topischen Behandlungen, die das Gesichtserythem beeinflussen könnten (z. Brimonidin)
  • Bekannte Beteiligung innerer Organe, die einen systemischen mTOR-Inhibitor in den nächsten 6 Monaten erfordert
  • Immunsuppression (immunsuppressive Erkrankung oder immunsuppressive Behandlung)
  • Bekannte chronische Infektionskrankheit Bekannte Überempfindlichkeit gegen mTOR-Inhibitor
  • Neutropenie < 1000/mm3
  • Thrombopenie < 75.000/mm3
  • Chronische Niereninsuffizienz (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate < 60 ml/min)
  • Chronische Lebererkrankung (SGOT oder SGPT > 3-fache Obergrenze)
  • Unkontrollierte Dyslipidämie
  • Unkontrollierter Diabetes
  • Stillende oder schwangere Frauen oder Frauen im gebärfähigen Alter ohne wirksame Verhütungsmethode während der Behandlung und bis zu 12 Wochen nach Beendigung der Behandlung
  • Probanden, die nach Meinung des Ermittlers nicht in der Lage oder nicht bereit sind, das Protokoll einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Topisches Everolimus 0,1 %
Die topische Everolimus-Formulierung wird 6 Monate lang einmal täglich abends auf die betroffenen Stellen aufgetragen. Dosierungsschemata sind identisch, unabhängig von der Dosisstärke der topischen Formulierung. Die topische Formulierung wird vom Patienten oder den Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten unter Einhaltung standardisierter Vorsichtsmaßnahmen (Aussparen der Augen, Waschen der Hände nach dem Auftragen usw.) auf von FA betroffene Gesichtsbereiche aufgetragen.
Arzneimittel: Everolimus
Die topische Everolimus-Formulierung wird 6 Monate lang einmal täglich abends auf die betroffenen Stellen aufgetragen. Dosierungsschemata sind identisch, unabhängig von der Dosisstärke der topischen Formulierung. Die topische Formulierung wird vom Patienten oder den Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten unter Einhaltung standardisierter Vorsichtsmaßnahmen (Aussparen der Augen, Waschen der Hände nach dem Auftragen usw.) auf von FA betroffene Gesichtsbereiche aufgetragen.
EXPERIMENTAL: Topisches Everolimus 0,5 %
Die topische Everolimus-Formulierung wird 6 Monate lang einmal täglich abends auf die betroffenen Stellen aufgetragen. Dosierungsschemata sind identisch, unabhängig von der Dosisstärke der topischen Formulierung. Die topische Formulierung wird vom Patienten oder den Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten unter Einhaltung standardisierter Vorsichtsmaßnahmen (Aussparen der Augen, Waschen der Hände nach dem Auftragen usw.) auf von FA betroffene Gesichtsbereiche aufgetragen.
Arzneimittel: Everolimus
Die topische Everolimus-Formulierung wird 6 Monate lang einmal täglich abends auf die betroffenen Stellen aufgetragen. Dosierungsschemata sind identisch, unabhängig von der Dosisstärke der topischen Formulierung. Die topische Formulierung wird vom Patienten oder den Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten unter Einhaltung standardisierter Vorsichtsmaßnahmen (Aussparen der Augen, Waschen der Hände nach dem Auftragen usw.) auf von FA betroffene Gesichtsbereiche aufgetragen.
EXPERIMENTAL: Topisches Everolimus 1 %
Die topische Everolimus-Formulierung wird 6 Monate lang einmal täglich abends auf die betroffenen Stellen aufgetragen. Dosierungsschemata sind identisch, unabhängig von der Dosisstärke der topischen Formulierung. Die topische Formulierung wird vom Patienten oder den Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten unter Einhaltung standardisierter Vorsichtsmaßnahmen (Aussparen der Augen, Waschen der Hände nach dem Auftragen usw.) auf von FA betroffene Gesichtsbereiche aufgetragen.
Arzneimittel: Everolimus
Die topische Everolimus-Formulierung wird 6 Monate lang einmal täglich abends auf die betroffenen Stellen aufgetragen. Dosierungsschemata sind identisch, unabhängig von der Dosisstärke der topischen Formulierung. Die topische Formulierung wird vom Patienten oder den Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten unter Einhaltung standardisierter Vorsichtsmaßnahmen (Aussparen der Augen, Waschen der Hände nach dem Auftragen usw.) auf von FA betroffene Gesichtsbereiche aufgetragen.
PLACEBO_COMPARATOR: Topisches Placebo
Das topische Placebo ist mit der topischen Everolimus-Formulierung identisch. Topisches Placebo wird einmal täglich abends für 6 Monate durch den Patienten oder die Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten unter Einhaltung standardisierter Vorsichtsmaßnahmen (Aussparen der Augen, Waschen der Hände nach dem Auftragen usw.) auf die betroffenen Bereiche aufgetragen.
Arzneimittel: Placebo
Die topische Placebo-Formulierung wird vom Patienten oder den Eltern/Erziehungsberechtigten des Patienten einmal täglich abends für 6 Monate auf die betroffenen Bereiche aufgetragen, wobei standardisierte Vorsichtsmaßnahmen eingehalten werden (Augen vermeiden, Hände nach dem Auftragen waschen usw.). ).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesichts-Angiofibrom-Schwereindex (FASI)
Zeitfenster: 6 Monate
Der FASI ist ein zusammengesetzter Score, der die Scores für Erythem (0–3), Größe (0–3) und Ausdehnung des FA (2: < 50 % der Wangenoberfläche; 3: > 50 % der Wangenoberfläche) summiert. Der FASI wird zentral auf den Gesichtsfotos des Patienten von einem unabhängigen und verblindeten Bewertungsausschuss aus 2 Dermatologen gemessen, wobei ein dritter Dermatologe auf Meinungsverschiedenheiten überprüft.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
FA-Größe
Zeitfenster: 6 Monate
FA-Größe (in Millimetern) der 3 größten gezielten FA-Papeln, die zuvor vom Prüfarzt identifiziert wurden
6 Monate
Globale Bewertung der Wirksamkeit durch Dermatologen
Zeitfenster: 6 Monate
unter Verwendung einer 7-Punkte-Likert-Skala
6 Monate
Selbsteinschätzung des Patienten oder der Eltern
Zeitfenster: 6 Monate
unter Verwendung einer 7-Punkte-Likert-Skala
6 Monate
Lokale Verträglichkeit der topisch angewendeten Formulierung anhand der Selbsteinschätzung des Patienten
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Blutspiegel von topisch angewendetem Everolimus
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Trockenheitsnote
Zeitfenster: 6 Monate
von Ärzten beurteilt
6 Monate
Skalierungsergebnisse
Zeitfenster: 6 Monate
von Ärzten beurteilt
6 Monate
Dermatologische Lebensqualität
Zeitfenster: 6 Monate
mit DLQI (Dermatology Life Quality Index) für Erwachsene, CDLQI (Children's Dermatology Life Quality Index) für Kinder
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Ermittler

  • Hauptermittler: Alice PHAN, MD, Hospices Civils de Lyon

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (ERWARTET)

1. Dezember 2020

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. Dezember 2023

Studienabschluss (ERWARTET)

1. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. August 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. August 2016

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

9. August 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

3. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 69HCL16_0062
  • 2018-002531-18 (EUDRACT_NUMBER)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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