Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Topische everolimus bij patiënten met tubereuze sclerose-complex (EVEROST)

28 april 2021 bijgewerkt door: Hospices Civils de Lyon

Topische everolimus versus placebo voor de behandeling van gezichtsangiofibromen bij patiënten met tubereuze sclerose-complex. Een multicentrische, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase II/III-studie van 3 doses topisch everolimus.

Tubereuze sclerose-complex (TSC) is een zeldzame genetische multisysteemaandoening die wordt gekenmerkt door de ontwikkeling van hamartomen in verschillende organen (bijv. hersenen, hart, nieren, lever, longen) en huid in meer dan 90% van de gevallen. Gezichtsangiofibromen (FA), aanwezig bij ongeveer 80% van de patiënten, zijn een stigmatiserend kenmerk van de ziekte. Everolimus zou een kandidaat kunnen zijn voor gebruik als topische formulering om FA te behandelen. Het hoofddoel van deze adaptieve naadloze Fase II/III-studie is het bepalen van de dosis topisch everolimus voor de behandeling van FA en het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van topisch everolimus versus placebo bij patiënten met angiofibromen.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk
        • Hôpital Femme Mère Enfant

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 2 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten ouder dan 2 jaar
  • Met definitieve of mogelijke diagnose van TSC
  • Met minstens 3 FA, gediagnosticeerd door een dermatoloog
  • Patiënten (of ouders of wettelijke voogden) die schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
  • Bereid en in staat om te voldoen aan studie-eisen
  • Bij een negatieve bloedzwangerschapstest bij het screeningsbezoek en het gebruik van effectieve anticonceptiemethoden voor vrouwen die zwanger kunnen worden, tot 12 weken na stopzetting van de behandeling
  • Gedekt door de nationale ziektekostenverzekering

Uitsluitingscriteria:

  • Systemische behandeling met sirolimus, everolimus of een ander immunosuppressivum gedurende de voorgaande 6 maanden
  • Gebruik van topische tacrolimus of sirolimus op het gezicht, gedurende de voorgaande 6 maanden
  • Destructieve behandeling (lasertherapie, chirurgie, cryotherapie) van angiofibromen in het gezicht gedurende de voorgaande 6 maanden
  • Gelijktijdig gebruik van plaatselijke behandelingen die gezichtserytheem kunnen beïnvloeden (bijv. brimonidine)
  • Bekende interne orgaanbetrokkenheid waarvoor systemische mTOR-remmer nodig is in de komende 6 maanden
  • Immunosuppressie (immunosuppressieve ziekte of immunosuppressieve behandeling)
  • Bekende chronische infectieziekte Bekende overgevoeligheid voor mTOR-remmer
  • Neutropenie < 1000/mm3
  • Trombopenie < 75.000/mm3
  • Chronische nierinsufficiëntie (geschatte glomerulaire filtratiesnelheid < 60 ml/min)
  • Chronische leverziekte (SGOT of SGPT > 3 keer bovengrens normaal)
  • Ongecontroleerde dyslipidemie
  • Ongecontroleerde suikerziekte
  • Borstvoeding of zwangere vrouwen, of vrouwen in de vruchtbare leeftijd zonder enige effectieve anticonceptiemethode tijdens de behandeling en tot 12 weken na stopzetting van de behandeling
  • Proefpersonen die naar het oordeel van de Onderzoeker het protocol niet kunnen of willen naleven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Topische everolimus 0,1%
De topische formulering van Everolimus zal gedurende 6 maanden eenmaal daags 's avonds op de getroffen gebieden worden aangebracht. Doseringsregimes zullen identiek zijn, ongeacht de dosissterkte van de topische formulering. De topische formulering zal door de patiënt of de ouders/wettelijke voogden van de patiënt of de ouders/wettelijke voogden van het gezicht worden aangebracht op delen van het gezicht met inachtneming van de gestandaardiseerde voorzorgsmaatregelen (ogen vermijden, de handen wassen na het aanbrengen, enz.).
Geneesmiddel: Everolimus
De topische formulering van Everolimus zal gedurende 6 maanden eenmaal daags 's avonds op de getroffen gebieden worden aangebracht. Doseringsregimes zullen identiek zijn, ongeacht de dosissterkte van de topische formulering. De topische formulering zal door de patiënt of de ouders/wettelijke voogden van de patiënt of de ouders/wettelijke voogden van het gezicht worden aangebracht op delen van het gezicht met inachtneming van de gestandaardiseerde voorzorgsmaatregelen (ogen vermijden, de handen wassen na het aanbrengen, enz.).
EXPERIMENTEEL: Topische everolimus 0,5%
De topische formulering van Everolimus zal gedurende 6 maanden eenmaal daags 's avonds op de getroffen gebieden worden aangebracht. Doseringsregimes zullen identiek zijn, ongeacht de dosissterkte van de topische formulering. De topische formulering zal door de patiënt of de ouders/wettelijke voogden van de patiënt of de ouders/wettelijke voogden van het gezicht worden aangebracht op delen van het gezicht met inachtneming van de gestandaardiseerde voorzorgsmaatregelen (ogen vermijden, de handen wassen na het aanbrengen, enz.).
Geneesmiddel: Everolimus
De topische formulering van Everolimus zal gedurende 6 maanden eenmaal daags 's avonds op de getroffen gebieden worden aangebracht. Doseringsregimes zullen identiek zijn, ongeacht de dosissterkte van de topische formulering. De topische formulering zal door de patiënt of de ouders/wettelijke voogden van de patiënt of de ouders/wettelijke voogden van het gezicht worden aangebracht op delen van het gezicht met inachtneming van de gestandaardiseerde voorzorgsmaatregelen (ogen vermijden, de handen wassen na het aanbrengen, enz.).
EXPERIMENTEEL: Topische everolimus 1%
De topische formulering van Everolimus zal gedurende 6 maanden eenmaal daags 's avonds op de getroffen gebieden worden aangebracht. Doseringsregimes zullen identiek zijn, ongeacht de dosissterkte van de topische formulering. De topische formulering zal door de patiënt of de ouders/wettelijke voogden van de patiënt of de ouders/wettelijke voogden van het gezicht worden aangebracht op delen van het gezicht met inachtneming van de gestandaardiseerde voorzorgsmaatregelen (ogen vermijden, de handen wassen na het aanbrengen, enz.).
Geneesmiddel: Everolimus
De topische formulering van Everolimus zal gedurende 6 maanden eenmaal daags 's avonds op de getroffen gebieden worden aangebracht. Doseringsregimes zullen identiek zijn, ongeacht de dosissterkte van de topische formulering. De topische formulering zal door de patiënt of de ouders/wettelijke voogden van de patiënt of de ouders/wettelijke voogden van het gezicht worden aangebracht op delen van het gezicht met inachtneming van de gestandaardiseerde voorzorgsmaatregelen (ogen vermijden, de handen wassen na het aanbrengen, enz.).
PLACEBO_COMPARATOR: Topische placebo
Topische placebo zal identiek zijn aan de topische formulering van everolimus. Topische placebo wordt gedurende 6 maanden eenmaal daags 's avonds aangebracht op de getroffen gebieden door de patiënt of de ouders/wettelijke voogden van de patiënt, met inachtneming van de gestandaardiseerde voorzorgsmaatregelen (ogen vermijden, handen wassen na het aanbrengen, enz.).
Geneesmiddel: Placebo
Placebo-topische formulering zal eenmaal daags, 's avonds, gedurende 6 maanden, door de patiënt of de ouders/wettelijke voogden van de patiënt worden aangebracht op de getroffen gebieden, met inachtneming van de gestandaardiseerde voorzorgsmaatregelen (ogen vermijden, de handen wassen na het aanbrengen, enz.). ).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Facial Angiofibroma Severity Index (FASI)
Tijdsspanne: 6 maanden
De FASI is een samengestelde score die de scores optelt voor erytheem (0-3), grootte (0-3) en extensie van FA (2:<50% van het wangoppervlak; 3:>50% van het wangoppervlak). De FASI wordt centraal gemeten op de gezichtsfoto's van de patiënt door een onafhankelijke en geblindeerde beoordelingscommissie van 2 dermatologen, met derde dermatoloogbeoordeling voor meningsverschillen.
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
FA-maat
Tijdsspanne: 6 maanden
FA-grootte (in millimeter) van de 3 grootste doelgerichte FA-papels die eerder door de onderzoeker zijn geïdentificeerd
6 maanden
De globale beoordeling van de werkzaamheid door de dermatoloog
Tijdsspanne: 6 maanden
met behulp van een 7-punts Likertschaal
6 maanden
Zelfevaluatie van patiënt of ouders
Tijdsspanne: 6 maanden
met behulp van een 7-punts Likertschaal
6 maanden
Lokale tolerantie van de plaatselijk aangebrachte formulering met behulp van zelfevaluatie door de patiënt
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
bloedspiegels van plaatselijk aangebrachte everolimus
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
droogte score
Tijdsspanne: 6 maanden
beoordeeld door artsen
6 maanden
schaalscores
Tijdsspanne: 6 maanden
beoordeeld door artsen
6 maanden
Dermatologische kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 6 maanden
gebruik van DLQI (Dermatology Life Quality Index) voor volwassenen, CDLQI (Children's Dermatology Life Quality Index) voor kinderen
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Alice PHAN, MD, Hospices Civils de Lyon

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (VERWACHT)

1 december 2020

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 december 2023

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 augustus 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 augustus 2016

Eerst geplaatst (SCHATTING)

9 augustus 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

3 mei 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 april 2021

Laatst geverifieerd

1 april 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 69HCL16_0062
  • 2018-002531-18 (EUDRACT_NUMBER)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Gezichtsangiofibromen

Klinische onderzoeken op Everolimus

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren