Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Topisk Everolimus hos patienter med tuberøs sklerosekompleks (EVEROST)

28. april 2021 opdateret af: Hospices Civils de Lyon

Topisk Everolimus versus placebo til behandling af ansigtsangiofibromer hos patienter med tuberøs sklerosekompleks. En fase II/III, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af 3 doser topisk Everolimus.

Tuberøs sklerosekompleks (TSC) er en sjælden genetisk multisystemlidelse karakteriseret ved udvikling af hamartomer i flere organer (f. hjerne, hjerte, nyre, lever, lunge) og hud i mere end 90 % af tilfældene. Angiofibromer i ansigtet (FA), der findes hos omkring 80 % af patienterne, er et stigmatiserende kendetegn ved sygdommen. Everolimus kunne være en kandidat til brug som en topisk formulering til behandling af FA. Dette adaptive sømløse fase II/III-studies primære mål er at bestemme dosis af topisk everolimus til behandling af FA og evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​topisk everolimus versus placebo hos patienter med angiofibromer.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Bron, Frankrig
        • Hôpital Femme Mère Enfant

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 2 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter over 2 år
  • Med sikker eller mulig diagnose af TSC
  • Med mindst 3 FA, diagnosticeret af en hudlæge
  • Patienter (eller forældre eller værger), som har givet skriftligt informeret samtykke forud for deltagelse i undersøgelsen
  • Har lyst og evne til at leve op til studiekrav
  • Med negativ blodgraviditetstest ved screeningsbesøget og brug af effektive præventionsmetoder til kvinder i den fødedygtige alder, op til 12 uger efter behandlingsophør
  • Dækket af den nationale sygesikring

Ekskluderingskriterier:

  • Systemisk behandling med sirolimus, everolimus eller ethvert andet immunsuppressivt lægemiddel i løbet af de foregående 6 måneder
  • Brug af topisk tacrolimus eller sirolimus i ansigtet inden for de foregående 6 måneder
  • Destruktiv behandling (laserterapi, kirurgi, kryoterapi) af ansigtsangiofibromer i løbet af de foregående 6 måneder
  • Samtidig brug af topiske behandlinger, der kan påvirke erytem i ansigtet (f. Brimonidin)
  • Kendt indre organinvolvering, der kræver systemisk mTOR-hæmmer i de næste 6 måneder
  • Immunsuppression (immunsuppressiv sygdom eller immunsuppressiv behandling)
  • Kendt kronisk infektionssygdom Kendt overfølsomhed over for mTOR-hæmmer
  • Neutropeni < 1000/mm3
  • Trombopeni < 75.000/mm3
  • Kronisk nyreinsufficiens (estimeret glomerulær filtrationshastighed < 60 ml/min)
  • Kronisk leversygdom (SGOT eller SGPT > 3 gange øvre normalgrænse)
  • Ukontrolleret dyslipidæmi
  • Ukontrolleret diabetes
  • Amning eller gravide kvinder eller kvinder i den fødedygtige alder uden nogen effektiv præventionsmetode under behandlingen og op til 12 uger efter behandlingsophør
  • Forsøgspersoner, der efter efterforskerens mening ikke er i stand til eller ønsker at overholde protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Topisk everolimus 0,1 %
Everolimus topisk formulering vil blive påført på de berørte områder en gang dagligt om aftenen i 6 måneder. Dosisregimer vil være identiske, uanset dosisstyrken af ​​den topikale formulering. Den topiske formulering vil blive påført på områder af ansigtet, der er påvirket af FA af patienten eller patientens forældre/værge, under overholdelse af standardiserede forholdsregler (undgå øjnene, vask af hænder efter påføring osv.).
Medicin: Everolimus
Everolimus topisk formulering vil blive påført på de berørte områder en gang dagligt om aftenen i 6 måneder. Dosisregimer vil være identiske, uanset dosisstyrken af ​​den topikale formulering. Den topiske formulering vil blive påført på områder af ansigtet, der er påvirket af FA af patienten eller patientens forældre/værge, under overholdelse af standardiserede forholdsregler (undgå øjnene, vask af hænder efter påføring osv.).
EKSPERIMENTEL: Topisk everolimus 0,5 %
Everolimus topisk formulering vil blive påført på de berørte områder en gang dagligt om aftenen i 6 måneder. Dosisregimer vil være identiske, uanset dosisstyrken af ​​den topikale formulering. Den topiske formulering vil blive påført på områder af ansigtet, der er påvirket af FA af patienten eller patientens forældre/værge, under overholdelse af standardiserede forholdsregler (undgå øjnene, vask af hænder efter påføring osv.).
Medicin: Everolimus
Everolimus topisk formulering vil blive påført på de berørte områder en gang dagligt om aftenen i 6 måneder. Dosisregimer vil være identiske, uanset dosisstyrken af ​​den topikale formulering. Den topiske formulering vil blive påført på områder af ansigtet, der er påvirket af FA af patienten eller patientens forældre/værge, under overholdelse af standardiserede forholdsregler (undgå øjnene, vask af hænder efter påføring osv.).
EKSPERIMENTEL: Aktuel everolimus 1%
Everolimus topisk formulering vil blive påført på de berørte områder en gang dagligt om aftenen i 6 måneder. Dosisregimer vil være identiske, uanset dosisstyrken af ​​den topikale formulering. Den topiske formulering vil blive påført på områder af ansigtet, der er påvirket af FA af patienten eller patientens forældre/værge, under overholdelse af standardiserede forholdsregler (undgå øjnene, vask af hænder efter påføring osv.).
Medicin: Everolimus
Everolimus topisk formulering vil blive påført på de berørte områder en gang dagligt om aftenen i 6 måneder. Dosisregimer vil være identiske, uanset dosisstyrken af ​​den topikale formulering. Den topiske formulering vil blive påført på områder af ansigtet, der er påvirket af FA af patienten eller patientens forældre/værge, under overholdelse af standardiserede forholdsregler (undgå øjnene, vask af hænder efter påføring osv.).
PLACEBO_COMPARATOR: Aktuel placebo
Topisk placebo vil være identisk med everolimus topikale formulering. Topisk placebo vil blive påført på de berørte områder en gang dagligt om aftenen i 6 måneder af patienten eller patientens forældre/værge under overholdelse af standardiserede forholdsregler (undgå øjnene, vask hænder efter påføring osv.).
Medicin: Placebo
Placebo topisk formulering vil blive påført på de berørte områder, én gang dagligt, om aftenen, i 6 måneder, af patienten eller patientens forældre/værge, under overholdelse af standardiserede forholdsregler (undgå øjnene, vask hænder efter påføring osv.). ).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Facial Angiofibroma Severity Index (FASI)
Tidsramme: 6 måneder
FASI er en sammensat score, der summerer scorerne for erytem (0-3), størrelse (0-3) og forlængelse af FA (2:<50% af kindoverfladen; 3:>50% af kindoverfladen). FASI vil blive målt centralt på patientens ansigtsfotografier af en uafhængig og blindet bedømmelseskomité bestående af 2 hudlæger, med en tredje hudlæges gennemgang for uenigheder.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FA størrelse
Tidsramme: 6 måneder
FA størrelse (i millimeter) af de 3 største målrettede FA papler tidligere identificeret af investigator
6 måneder
Hudlæges globale vurdering af effekt
Tidsramme: 6 måneder
ved hjælp af 7-punkts Likert-skalaen
6 måneder
Patient eller forældres selvevaluering
Tidsramme: 6 måneder
ved hjælp af 7-punkts Likert-skalaen
6 måneder
Lokal tolerance af den topisk påførte formulering ved hjælp af patientens selvvurdering
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
blodniveauer af topisk påført everolimus
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
tørhedsscore
Tidsramme: 6 måneder
vurderet af læger
6 måneder
skalering af score
Tidsramme: 6 måneder
vurderet af læger
6 måneder
Dermatologisk livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder
brug af DLQI (Dermatology Life Quality Index) for voksne, CDLQI (Children's Dermatology Life Quality Index) for børn
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Alice PHAN, MD, Hospices Civils de Lyon

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FORVENTET)

1. december 2020

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. december 2023

Studieafslutning (FORVENTET)

1. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. august 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. august 2016

Først opslået (SKØN)

9. august 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

3. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 69HCL16_0062
  • 2018-002531-18 (EUDRACT_NUMBER)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Angiofibromer i ansigtet

Kliniske forsøg med Everolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner