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Everolimus topico in pazienti con complesso di sclerosi tuberosa (EVEROST)

28 aprile 2021 aggiornato da: Hospices Civils de Lyon

Everolimus topico rispetto al placebo per il trattamento degli angiofibromi facciali nei pazienti con complesso di sclerosi tuberosa. Uno studio di fase II/III, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su 3 dosi di everolimus topico.

Il complesso della sclerosi tuberosa (TSC) è una rara malattia multisistemica genetica caratterizzata dallo sviluppo di amartomi in diversi organi (ad es. cervello, cuore, rene, fegato, polmone) e pelle in oltre il 90% dei casi. Gli angiofibromi facciali (FA), presenti in circa l'80% dei pazienti, sono un segno distintivo stigmatizzante della malattia. Everolimus potrebbe essere un candidato per l'uso come formulazione topica per il trattamento dell'AF. L'obiettivo primario di questo studio adattivo continuo di fase II/III è determinare la dose di everolimus topico per il trattamento dell'AF e valutare l'efficacia e la sicurezza di everolimus topico rispetto al placebo nei pazienti con angiofibromi.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bron, Francia
        • Hôpital Femme Mère Enfant

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 2 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età superiore ai 2 anni
  • Con diagnosi certa o possibile di TSC
  • Con almeno 3 AF, diagnosticati da un dermatologo
  • Pazienti (o genitori o tutori legali) che hanno fornito il consenso informato scritto prima della partecipazione allo studio
  • Disposto e in grado di soddisfare i requisiti di studio
  • Con test di gravidanza del sangue negativo alla visita di screening e utilizzando metodi contraccettivi efficaci per le donne in età fertile, fino a 12 settimane dopo l'interruzione del trattamento
  • Coperto da assicurazione sanitaria nazionale

Criteri di esclusione:

  • Trattamento sistemico con sirolimus, everolimus o qualsiasi altro farmaco immunosoppressore nei 6 mesi precedenti
  • Uso topico di tacrolimus o sirolimus sul viso, durante i 6 mesi precedenti
  • Trattamento distruttivo (laserterapia, chirurgia, crioterapia) degli angiofibromi facciali nei 6 mesi precedenti
  • Uso concomitante di trattamenti topici che potrebbero influenzare l'eritema facciale (ad es. Brimonidina)
  • Coinvolgimento noto degli organi interni che richiede un inibitore sistemico di mTOR nei prossimi 6 mesi
  • Immunosoppressione (malattia immunosoppressiva o trattamento immunosoppressivo)
  • Malattia infettiva cronica nota Ipersensibilità nota all'inibitore mTOR
  • Neutropenia < 1000/mm3
  • Trombopenia < 75.000/mm3
  • Insufficienza renale cronica (velocità di filtrazione glomerulare stimata < 60 ml/min)
  • Malattia epatica cronica (SGOT o SGPT > 3 volte il limite normale superiore)
  • Dislipidemia incontrollata
  • Diabete non controllato
  • Donne che allattano al seno o in gravidanza o donne in età fertile senza alcun metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e fino a 12 settimane dopo l'interruzione del trattamento
  • Soggetti che, a giudizio dello Sperimentatore, non possono o non vogliono rispettare il protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Everolimus topico 0,1%
La formulazione topica di Everolimus verrà applicata alle aree interessate, una volta al giorno, la sera, per 6 mesi. I regimi posologici saranno identici, indipendentemente dal dosaggio della formulazione topica. La formulazione topica verrà applicata sulle aree del viso affette da AF dal paziente o dai genitori/tutori legali del paziente, osservando le precauzioni standardizzate (evitare gli occhi, lavarsi le mani dopo l'applicazione, ecc.).
Droga: Everolimo
La formulazione topica di Everolimus verrà applicata alle aree interessate, una volta al giorno, la sera, per 6 mesi. I regimi posologici saranno identici, indipendentemente dal dosaggio della formulazione topica. La formulazione topica verrà applicata sulle aree del viso affette da AF dal paziente o dai genitori/tutori legali del paziente, osservando le precauzioni standardizzate (evitare gli occhi, lavarsi le mani dopo l'applicazione, ecc.).
SPERIMENTALE: Everolimus topico 0,5%
La formulazione topica di Everolimus verrà applicata alle aree interessate, una volta al giorno, la sera, per 6 mesi. I regimi posologici saranno identici, indipendentemente dal dosaggio della formulazione topica. La formulazione topica verrà applicata sulle aree del viso affette da AF dal paziente o dai genitori/tutori legali del paziente, osservando le precauzioni standardizzate (evitare gli occhi, lavarsi le mani dopo l'applicazione, ecc.).
Droga: Everolimo
La formulazione topica di Everolimus verrà applicata alle aree interessate, una volta al giorno, la sera, per 6 mesi. I regimi posologici saranno identici, indipendentemente dal dosaggio della formulazione topica. La formulazione topica verrà applicata sulle aree del viso affette da AF dal paziente o dai genitori/tutori legali del paziente, osservando le precauzioni standardizzate (evitare gli occhi, lavarsi le mani dopo l'applicazione, ecc.).
SPERIMENTALE: Everolimus topico 1%
La formulazione topica di Everolimus verrà applicata alle aree interessate, una volta al giorno, la sera, per 6 mesi. I regimi posologici saranno identici, indipendentemente dal dosaggio della formulazione topica. La formulazione topica verrà applicata sulle aree del viso affette da AF dal paziente o dai genitori/tutori legali del paziente, osservando le precauzioni standardizzate (evitare gli occhi, lavarsi le mani dopo l'applicazione, ecc.).
Droga: Everolimo
La formulazione topica di Everolimus verrà applicata alle aree interessate, una volta al giorno, la sera, per 6 mesi. I regimi posologici saranno identici, indipendentemente dal dosaggio della formulazione topica. La formulazione topica verrà applicata sulle aree del viso affette da AF dal paziente o dai genitori/tutori legali del paziente, osservando le precauzioni standardizzate (evitare gli occhi, lavarsi le mani dopo l'applicazione, ecc.).
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo topico
Il placebo topico sarà identico alla formulazione topica di everolimus. Il placebo topico verrà applicato alle aree interessate, una volta al giorno, alla sera, per 6 mesi dal paziente o dai genitori/tutori legali del paziente, osservando le precauzioni standardizzate (evitare gli occhi, lavarsi le mani dopo l'applicazione, ecc.).
Droga: Placebo
La formulazione topica placebo verrà applicata alle aree interessate, una volta al giorno, alla sera, per 6 mesi, dal paziente o dai genitori/tutori legali del paziente, osservando le precauzioni standardizzate (evitare gli occhi, lavarsi le mani dopo l'applicazione, ecc. ).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Indice di gravità dell'angiofibroma facciale (FASI)
Lasso di tempo: 6 mesi
Il FASI è un punteggio composito che somma i punteggi per eritema (0-3), dimensione (0-3) ed estensione dell'AF (2:<50% della superficie della guancia; 3:>50% della superficie della guancia). Il FASI sarà misurato centralmente sulle fotografie del viso del paziente da un comitato di aggiudicazione indipendente e in cieco di 2 dermatologi, con revisione di un terzo dermatologo per i disaccordi.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dimensione F.A
Lasso di tempo: 6 mesi
Dimensione FA (in millimetri) delle 3 papule FA mirate più grandi identificate in precedenza dallo sperimentatore
6 mesi
Valutazione globale dell'efficacia del dermatologo
Lasso di tempo: 6 mesi
utilizzando la scala Likert a 7 punti
6 mesi
Autovalutazione del paziente o dei genitori
Lasso di tempo: 6 mesi
utilizzando la scala Likert a 7 punti
6 mesi
Tolleranza locale della formulazione applicata per via topica utilizzando l'autovalutazione del paziente
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
livelli ematici di everolimus applicato localmente
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
punteggio di secchezza
Lasso di tempo: 6 mesi
valutato dai medici
6 mesi
scalare i punteggi
Lasso di tempo: 6 mesi
valutato dai medici
6 mesi
Qualità dermatologica della vita
Lasso di tempo: 6 mesi
utilizzando DLQI (Dermatologia Life Quality Index) per gli adulti, CDLQI (Children's Dermatology Life Quality Index) per i bambini
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Investigatori

  • Investigatore principale: Alice PHAN, MD, Hospices Civils de Lyon

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (ANTICIPATO)

1 dicembre 2020

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 dicembre 2023

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 agosto 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 agosto 2016

Primo Inserito (STIMA)

9 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

3 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 69HCL16_0062
  • 2018-002531-18 (EUDRACT_NUMBER)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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